Publié le 27 octobre 2025. La société biopharmaceutique australienne Kazia Therapeutics prévoit de solliciter l’avis de la FDA américaine concernant une voie d’approbation potentielle pour son traitement expérimental du glioblastome, le paxalisib, en s’appuyant sur les résultats prometteurs en matière de survie globale.
- Kazia Therapeutics va demander une réunion de suivi de type C avec la FDA pour discuter des données de survie globale obtenues avec le paxalisib chez les patients nouvellement diagnostiqués atteints de glioblastome.
- L’entreprise envisage de proposer une étude de confirmation de phase 3 post-approbation, en accord avec l’initiative Project FrontRunner de la FDA, qui vise à accélérer l’accès des patients à des traitements innovants.
- Les données préliminaires montrent une médiane de survie globale de 15,54 mois avec le paxalisib, contre 11,89 mois avec le traitement standard pour les patients atteints de glioblastome non méthylé.
Kazia Therapeutics, basée à Sydney, s’apprête à engager des discussions avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant le potentiel d’approbation de son médicament expérimental, le paxalisib, pour le traitement du glioblastome, une forme agressive de cancer du cerveau. L’entreprise prévoit de demander une réunion de suivi de type C pour présenter les résultats de survie globale (SG) observés lors d’essais cliniques récents et obtenir des conseils sur la meilleure voie réglementaire à suivre.
Le Dr John Friend, PDG de Kazia Therapeutics, a déclaré :
« Le glioblastome reste l’un des cancers les plus mortels, avec des options thérapeutiques limitées. Conformément à l’initiative Project FrontRunner du Centre d’excellence en oncologie de la FDA, nous avons l’intention d’engager l’Agence pour discuter de la question de savoir si les données de survie globale générées chez les patients atteints de GBM nouvellement diagnostiqués et traités par paxalisib peuvent être adéquates pour soutenir une procédure d’approbation conditionnelle. »
L’initiative Project FrontRunner, lancée par le Centre d’excellence en oncologie de la FDA, encourage les entreprises pharmaceutiques à envisager de demander l’approbation de médicaments anticancéreux plus tôt dans le processus de développement, notamment dans les maladies graves où les besoins médicaux non satisfaits sont importants. La FDA a récemment souligné l’importance de la survie globale comme critère d’évaluation principal dans les essais cliniques d’oncologie, en particulier pour les maladies à évolution rapide comme le glioblastome.
Les données présentées par Kazia Therapeutics sont issues d’une analyse secondaire prédéfinie portant sur des patients atteints de glioblastome non méthylé nouvellement diagnostiqué. Les résultats ont révélé une médiane de survie globale de 15,54 mois dans le groupe traité par paxalisib (n = 54), contre 11,89 mois dans le groupe recevant le traitement standard (n = 46). Kazia prévoit de soumettre ces données à la FDA, en mettant l’accent sur la sécurité clinique du médicament et la conception d’une étude de confirmation de phase 3.
Le Dr Friend a ajouté :
« Nous progressons de manière décisive pour faire progresser le paxalisib dans le traitement du GBM en utilisant les critères d’évaluation qui comptent le plus pour les patients et les médecins. Notre objectif est de travailler en collaboration avec la FDA selon les principes directeurs du projet FrontRunner pour obtenir une approbation conditionnelle dans le cadre du traitement de première ligne du glioblastome. »
Kazia Therapeutics développe également d’autres essais cliniques impliquant le paxalisib dans divers types de cancer, notamment le cancer du sein avancé, les métastases cérébrales, les gliomes diffus de la ligne médiane et le lymphome primitif du système nerveux central. Le médicament a obtenu la désignation de médicament orphelin et d’examen accéléré par la FDA pour le traitement du glioblastome et des métastases cérébrales.
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À propos de Kazia Therapeutics Limitée
Kazia Therapeutics Limitée (NASDAQ : NASDAQ) est une société de développement de médicaments axée sur l’oncologie, basée à Sydney, en Australie. Son programme principal est le paxalisib, un inhibiteur expérimental de la voie PI3K/Akt/mTOR, actuellement en développement pour le traitement de plusieurs formes de cancer. L’entreprise développe également EVT801, un inhibiteur du VEGFR3, sous licence d’Evotec SE.
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant les intentions de Kazia Therapeutics, les discussions avec la FDA, les résultats des essais cliniques et le développement de médicaments. Ces déclarations sont basées sur les attentes actuelles et sont soumises à des risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux anticipés. Les investisseurs sont invités à consulter les rapports déposés par Kazia Therapeutics auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis pour plus d’informations sur ces risques et incertitudes.
SOURCE Kazia Therapeutics Limitée
