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Santé

Les nouveaux médicaments peuvent-ils mieux contrôler l’hémolyse révolutionnaire?

by Sophie Martin
written by Sophie Martin

Topline:

L’hémolyse révolutionnaire (BTH) s’est produite chez 10% à 15% des patients atteints d’hémoglobinurie nocturne paroxystique (PNH) sur 6 mois avec de l’éculizumab, du crovalabab et de la pégcétacoplan, tandis que la fréquence est tombée à moins de 5% avec Ravulizumab, Iptacopan et Danicopan Plus anti-C5. Les caractéristiques des patients, en particulier la réponse sous-optimale aux inhibiteurs du complément précédent, étaient liées au risque de BTH.

MÉTHODOLOGIE:

  • Les chercheurs ont analysé la définition, la fréquence et la gravité de la BTH à travers les essais cliniques de phase 3 avec des inhibiteurs du complément terminal (Ravulizumab et Crovalimab) et des inhibiteurs du complément en amont (Pegcetacoplan, Iptacopan et Danicopan).
  • L’analyse comprenait ALXN 301/302, Commodore 1/2, Prince, Pegasus, nommé / application et les essais alpha évaluant divers inhibiteurs du complément chez les patients PNH.
  • Les critères d’évaluation principaux variaient selon les essais, avec des études Ravulizumab et Crovalimab se concentrant sur la réduction de LDH, tandis que les essais de Pegcetacoplan, Iptacopan et Danicopan ont ciblé l’augmentation de l’hémoglobine et la réduction de la transfusion.

EMPORTER:

  • Le suivi à long terme a révélé une augmentation de la fréquence de BTH avec la pegcetacoplan (24% à 1 an) par rapport à l’anti-C5, à l’iPtacopan et à la double inhibition avec Danicopan plus anti-C5.
  • Des transfusions ont été nécessaires dans environ 50% des cas de BTH, avec des modifications du traitement, y compris le dosage anti-C5 précoce et l’ajout d’éculizumab pour les patients sous inhibiteurs proximaux.
  • Les conditions d’amplification du complément ont été identifiées dans environ 50% des cas, les infections étant le déclencheur le plus fréquent.
  • L’adhésion au traitement, l’optimisation des horaires, la prophylaxie anticoagulante et l’éducation des patients et des médecins ont été identifiés comme des facteurs cruciaux pour prévenir la BTH et ses complications.

EN PRATIQUE:

«L’adhésion au traitement, l’optimisation du calendrier d’administration, la prophylaxie anticoagulante, ainsi que l’éducation des patients et des médecins restent des facteurs importants pour prévenir la BTH et ses complications», ont écrit les auteurs de l’étude.

SOURCE:

L’étude a été dirigée par Bruno Fatizzo, Fondation de l’Institut d’hospitalisation et de soins d’un caractère scientifique CA ‘Granda Maggiore Policlinico Hospital à Milan, en Italie. Il a été publié en ligne dans Sang.

LIMITES:

Selon les auteurs, l’absence de critères prédéfini de gravité clinique de la BTH à travers les essais cliniques a limité la capacité de comparer la fréquence et la gravité de la BTH parmi différentes études. De plus, les définitions hétérogènes de la BTH utilisées dans les essais de phases précoces ont empêché la comparaison directe de la BTH de la BTH à différentes approches thérapeutiques.

Divulgations:

Fattizzo a signalé des relations avec Agios, Alexion, Janssen, Novartis, Roche, Samsung, Sobi et Zenas Biopharma. L’étude a été partiellement financée par le ministère italien de la Santé, la subvention actuelle de la recherche.

Cet article a été créé à l’aide de plusieurs outils éditoriaux, y compris l’IA, dans le cadre du processus. Les éditeurs humains ont examiné ce contenu avant la publication.

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Santé

Le dépistage universel du VHC dans EDS détecte plus de nouveaux cas

by Sophie Martin
written by Sophie Martin

Topline:

Le dépistage non ciblé dans les services d’urgence (ED) a identifié beaucoup plus d’infections du virus de l’hépatite C (VHC) significativement plus que le dépistage ciblé, selon un essai randomisé. Cependant, les taux d’achèvement du traitement sont restés faibles.

MÉTHODOLOGIE:

  • Les chercheurs ont mené un essai prospectif, multicentrique et randomisé de détection du VHC à trois ED urbains aux États-Unis, qui comprenaient 147 498 patients adultes (âge médian, 41 ans; 51,5% d’hommes) avec une démographie raciale diversifiée (42,3% noire, 20,9% hispanique et 32,2% de blanc) entre novembre 2019 et août 2022.
  • Les patients ont été assignés au hasard pour subir un dépistage ciblé (49,9%) ou non ciblé (50,1%).
  • Le résultat principal était une infection du VHC nouvellement diagnostiquée.
  • Les résultats secondaires comprenaient des diagnostics répétés; Offre de test, acceptation et taux d’achèvement du VHC; Taux d’initiation et d’achèvement du traitement du VHC; réponse virologique soutenue à 12 semaines; et la mortalité toutes causes de 18 mois.

EMPORTER:

  • Le dépistage non ciblé a identifié plus de nouveaux diagnostics de VHC que le dépistage ciblé (154 vs 115; risque relatif [RR]1,34; P = 0,02).
  • Dans le groupe non ciblé, 65 693 patients ont reçu des tests de VHC, 16 563 tests acceptés et 9867 tests terminés, tandis que dans le groupe ciblé, 20 982 patients à haut risque se sont vu offrir un dépistage, dont 7116 acceptés et 4640 tests terminés.
  • De tous les patients diagnostiqués, 58 avaient un diagnostic répété du VHC, 58 avaient un rendez-vous avec un clinicien du VHC.
  • Aucune différence n’a été observée dans les résultats secondaires entre les groupes non ciblés et ciblés.

EN PRATIQUE:

“Cet essai clinique randomisé multicentrique a déterminé qu’une approche de dépistage non ciblée était supérieure au dépistage ciblé pour identifier les nouvelles infections du VHC chez les patients observés dans trois ED urbains”, ont conclu les auteurs. “La diminution substantielle des patients qui sont passés du diagnostic à SVR12 [sustained virologic response at 12 weeks] met en évidence un besoin urgent de modèles innovants de traitement du VHC. “

SOURCE:

L’étude a été dirigée par Jason Haukoos, MD, MSC, Department of Emergency Medicine, Denver Health, Denver. Il a été publié en ligne le 09 juillet 2025, dans Jama.

LIMITES:

La généralisation des résultats de l’étude a été limitée par l’inclusion de seulement trois EDS connus dans le dépistage des maladies infectieuses. Les changements dans les flux de travail ED, la mise en œuvre du dépistage et le continuum de soins du VHC pendant la pandémie Covid-19 ont probablement contribué à des retards dans les résultats secondaires. L’étude a été encore limitée par l’exclusion d’un grand nombre de visites en ED en raison d’une acuité élevée ou d’un manque de consentement, d’un biais potentiel de classification erronée et de l’incapacité à tirer des inférences claires du continuum de soins du VHC et des résultats secondaires.

Divulgations:

L’étude a été financée par le National Institute on Drug Abuse. Plusieurs auteurs ont déclaré avoir reçu des subventions, des frais de conseil ou des honoraires d’AbbVie, du programme Gilead Sciences Focus, du département de santé de la ville de Baltimore, des options de soins cliniques ou des intégritas.

Cet article a été créé à l’aide de plusieurs outils éditoriaux, y compris l’IA, dans le cadre du processus. Les éditeurs humains ont examiné ce contenu avant la publication.

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Santé

L’échographie transorale surpasse l’IRM dans la détection du cancer

by Sophie Martin
written by Sophie Martin

Topline:

Un essai comprenant 162 patients a montré que l’échographie transorale / transcervicale performée par le chirurgien (USG) a atteint une précision diagnostique de 86%, examen clinique surperformant et IRM (68% et 76%, respectivement), dans la détection du carcinome à cellules squameuses oropharyngé (OPSCC).

MÉTHODOLOGIE:

  • Cet essai clinique de diagnostic multicentrique prospectif comprenait 162 participants avec une SPSCC présumée (âge médian, 63 ans; 35% de femmes) au Danemark de 2023 à 2024.
  • Après examen clinique, les participants ont subi une USG transorale et transcervicale réalisée par des chirurgiens, suivie d’une évaluation IRM transversale en aveugle.
  • L’USG transoral implique l’utilisation de petites sondes à ultrasons à haute fréquence placées directement sur la muqueuse oropharyngée, qui produisent des images à haute résolution que l’imagerie transversale traditionnelle.
  • Les chercheurs ont comparé les précisions de détection de l’OPSCC entre l’examen clinique, l’USG et l’IRM, les résultats histopathologiques finaux et la stadification de la T étant utilisé comme normes de référence.

EMPORTER:

  • Au total, 65% des participants ont été diagnostiqués avec des tumeurs oropharyngés et 35% ont été diagnostiqués sans ceux-ci. L’USG a atteint une précision globale significativement plus élevée (86%) que l’examen clinique (68%; ratio de cotes [OR]0,31; IC à 95%, 0,18-0,52) et IRM (76%; OR, 0,48; IC à 95%, 0,28-0,82) dans le diagnostic de l’OPSCC.
  • Parmi les patients sans tumeurs, l’USG a démontré une spécificité supérieure que l’examen clinique et l’IRM (79% vs 41% et 46%, respectivement), tout en maintenant une sensibilité comparable (90% vs 82% et 92%, respectivement).
  • Le regroupement de chirurgiens sur la base de leur expérience de 0-10, 10-20 et ≥ 20 cas a donné des précisions de diagnostic de 80%, 79% et 87%, respectivement.
  • Les chirurgiens ont évalué une qualité d’image plus élevée dans 45% contre 17% des cas OPSCC avec USG transorale vs transcervicale.

EN PRATIQUE:

“L’échographie transorale a été bien tolérée et peut être effectuée comme extension de l’examen clinique pour améliorer l’évaluation diagnostique et éclairer les procédures de biopsie”, ont écrit les auteurs. “L’échographie transorale peut jouer un rôle dans l’identification des OPSCC à un stade précoce et l’amélioration de la sélection des patients pour une chirurgie robotique transorale”, ont-ils ajouté.

SOURCE:

Cette étude a été menée par Martin Garset-Zamani, MD, PhD, Copenhagen University Hospital-Rigshospitalet, Copenhague, Danemark. Il a été publié en ligne le 17 juillet 2025, dans Jama Otolaryngology-Head & Neck Surgery.

LIMITES:

Cette étude a été menée dans des centres tertiaires avec des chirurgiens spécialisés de la tête et du cou ressentis dans l’USG, ce qui peut avoir une généralisabilité limitée. Considérant que les cas non concluants comme positifs peuvent avoir conduit à un surdiagnostic, en particulier chez les patients atteints d’amygdales asymétriques. Les limitations supplémentaires comprenaient l’absence d’une véritable norme de référence pour la mise en scène t.

Divulgations:

Cette étude a été soutenue par une subvention de la Novo Nordisk Foundation. Un auteur a déclaré avoir un brevet en instance pour un dispositif d’imagerie USG 3D chez RigShospitalet.

Cet article a été créé à l’aide de plusieurs outils éditoriaux, y compris l’IA, dans le cadre du processus. Les éditeurs humains ont examiné ce contenu avant la publication.

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Santé

EMA dit non à la thérapie génique de Duchenne Elenidys

by Sophie Martin
written by Sophie Martin

Lors de sa réunion de juillet 2025, le Agence européenne des médicaments (EMA) Comité pour les médicaments à usage humain a recommandé de ne pas accorder une autorisation de marketing pour le Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Traitement de la thérapie génique DeLandistrogène moxeparvovec (Elenidys, Sarepta Therapeutics).

Les patients atteints de DMD manquent de dystrophine normale, trouvés principalement dans les cellules musculaires squelettiques et cardiaques, de sorte que leurs muscles deviennent progressivement plus faibles et finissent par arrêter de travailler.

Elecidys est un produit de thérapie génique à base de vecteur de virus adéno-associé pour les patients ambulatoires âgés de 4 ans et plus avec une mutation confirmée dans le gène DMD. Il contient la substance active deLandistrogène moxeparvovec, faite d’un virus contenant du matériel génétique, pour produire une version tronquée de la dystrophine et ainsi ralentir la progression de la maladie. Il est donné comme une seule perfusion en tant que traitement ponctuel conçu pour traiter la cause sous-jacente de DMD.

En prenant leur décision, l’EMA a déclaré qu’une étude n’avait pas montré que les éléments ont eu un effet sur les capacités de mouvement après 12 mois.

Aucune amélioration significative

Le étude impliquait 125 enfants âgés de 4 à 7 ans avec DMD qui ont pu marcher et qui ont reçu une perfusion de DeLandistrogène Moxeparvovec ou du placebo. La principale mesure de l’efficacité a été un effet sur les capacités de mouvement sur 12 mois, évaluées à l’aide de l’évaluation ambulatoire North Star (NSAA). L’échelle varie de 0 à 34, avec des scores plus élevés indiquant de meilleures capacités de mouvement.

Des améliorations des scores de la NSAA ont été observées chez les patients qui ont reçu du delandistrogène moxeparvovec et un placebo. La différence dans le changement des scores entre les deux groupes était de 0,65, ce qui n’était pas statistiquement significatif.

De plus, bien que de nombreux patients traités avec du moxeparvovec de delandistrogène produisent une forme plus courte de la protéine de dystrophine, les niveaux de dystrophine n’ont pas pu être liés à une amélioration des capacités de mouvement, a déclaré l’EMA.

Décès par insuffisance hépatique aiguë

En mars de cette année, un garçon de 16 ans est décédé insuffisance hépatique aiguë Après avoir reçu un traitement avec des éléments en décembre l’année précédente.

Dans le sillage de cela – et à la demande de l’EMA – en avril de cette année, la société a temporairement arrêté des études cliniques du traitement dans l’UE. Les patients qui avaient été traités auparavant avec des élévances dans un essai clinique ont continué à être surveillés.

En juin, un deuxième patient, âgé de 15 ans, qui avait été traité avec le médicament Également mort de l’insuffisance hépatique aiguë.

Plus tôt ce mois-ci, la FDA a demandé à l’entreprise d’inclure Un avertissement “Black-Box” Pour le risque de lésions hépatiques aiguës et d’insuffisance hépatique chez les patients atteints de DMD qui peuvent marcher.

L’EMA a déclaré que la société qui avait demandé une autorisation de marketing pourrait demander un réexamen de l’avis dans les 15 jours suivant la réception de l’opinion de l’agence.

Rob Hicks est un médecin à la retraite du service de santé. Un diffuseur de télévision et de radio bien connu, il a écrit plusieurs livres et a régulièrement contribué aux journaux nationaux, des magazines et des publications en ligne. Il est basé au Royaume-Uni.

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Santé

La MHRA approuve le premier spray nasal du Royaume-Uni pour l’anaphylaxie

by Sophie Martin
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Un spray nasal d’adrénaline pour le traitement d’urgence de anaphylaxie a été approuvé par l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA).

Cela marque la première fois qu’une formulation sans aiguille est disponible au Royaume-Uni pour cette utilisation.

Le spray, appelé eurffy, est fabriqué par Alk-abelló a / oune société pharmaceutique basée au Danemark. Il était autorisé pour Utiliser dans l’Union européenne en août 2023.

L’approbation au Royaume-Uni a suivi les MHRA Procédure de reconnaissance internationaleintroduit en janvier 2024. La voie permet à la MHRA de s’aligner sur les décisions prises par des partenaires réglementaires mondiaux de confiance.

Alternative aux auto-injecteurs d’adrénaline

L’adrénaline est le traitement d’urgence standard de l’anaphylaxie et est généralement administrée par des stylos auto-injecteurs. Eurffy est la première alternative à la pulvérisation nasale approuvée.

Le spray prêt à l’emploi convient aux adultes et aux enfants pesant 30 kg (environ 66 lb) ou plus. Il livre son contenu entier de 2 mg d’adrénaline avec une seule activation, même lorsque l’utilisateur a une congestion nasale. Il est indiqué pour le traitement d’urgence des réactions allergiques causées par des piqûres d’insectes ou des piqûres, des aliments, des médicaments et d’autres allergènes. Il peut également être utilisé pour traiter l’idiopathique ou anaphylaxie induite par l’exercice.

Selon Alk-Abelló, le produit offre une durée de conservation de 30 mois et une meilleure stabilité de la température par rapport aux auto-injecteurs d’adrénaline traditionnels.

Les patients doivent toujours porter deux doses

Il est conseillé aux patients de transporter deux doses d’adrénaline au cas où une deuxième dose serait nécessaire. Une deuxième dose doit être donnée dans la même narine après 10 minutes si les symptômes persistent ou se reproduisent.

Les patients doivent également informer des amis ou de la famille de leur état au cas où une aide est nécessaire pendant une réaction.

L’anaphylaxie biphasique – une récidive retardée des symptômes – reste un risque. Les patients doivent consulter des soins médicaux immédiats après tout réaction allergique sévèreque les symptômes se résolvent.

Le MHRA a averti que le piston du pulvérisation ne doit pas être pressé avant l’insertion dans la narine, car cela libérera la dose unique prématurément.

Efficacité et tolérabilité appuyées par les données d’essai

Les présentations au Congrès européen de l’Académie européenne des allergies et de l’immunologie clinique le mois dernier à Glasgow ont souligné que le spray nasal d’adrénaline Eurnffy répondait aux «besoins non satisfaits et aux défis actuels dans la gestion des urgences de l’anaphylaxie».

Les contraintes éthiques et pratiques empêchent les essais chez les patients souffrant d’anaphylaxie aiguë. Cependant, les données du programme de développement d’Alk-Abelló, impliquant plus de 700 participants, ont démontré que le spray produisait une réponse pharmacologique comparable à celle des auto-injecteurs d’adrénaline intramusculaire.

Les données du monde réel ont également soutenu l’efficacité du spray nasal d’adrénaline dans des situations aiguës.

Aucun événement indésirable grave n’a été signalé dans les études cliniques. Les effets indésirables les plus fréquents n’ont été signalés qu’après une deuxième dose de 2 mg (4 mg au total). Il s’agit notamment de l’irritation de la gorge (18,8%), mal de tête (17,6%), l’inconfort nasal (12,9%) et se sentir nerveux (10,6%).

Surveillance continue de la sécurité

Le MHRA continuera de surveiller la sécurité et l’efficacité de l’eurffy.

Les professionnels de la santé et les patients sont invités à signaler des effets secondaires suspects grâce au schéma de cartes jaunes.

De plus amples informations, y compris le dépliant d’information du patient et le résumé des caractéristiques des produits, seront disponibles sur le site Web de la MHRA dans les sept jours suivant l’approbation.

Le Dr Sheena Meredith est un écrivain, éditeur et consultant médical établi dans les communications de la santé, avec une vaste expérience de la rédaction pour les professionnels de la santé et le grand public. Elle est qualifiée en médecine et en droit et en éthique médicale.

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