Anzalone, AV et coll. Recherchez et remplacez l’édition du génome sans cassures double brin ni ADN de donneur. Nature 576149-157 (2019).
Chen, PJ et coll. Amélioration des systèmes d’édition principaux en manipulant les déterminants cellulaires des résultats d’édition. Cellule 1845635-5652 (2021).
Anzalone, AV et coll. Suppression, remplacement, intégration et inversion programmables de grandes séquences d’ADN avec édition Twin Prime. Nat. Biotechnologie. 40731-740 (2022).
Ayinde, D., Casartelli, N. et Schwartz, O. Restreindre le VIH de la manière SAMHD1 : par manque de nucléotides. Nat. Révérend Microbiol. dix675-680 (2012).
Ballana, E. & Esté, JA SAMHD1 : au carrefour de la prolifération cellulaire, des réponses immunitaires et de la restriction virale. Tendances Microbiol. 23680-692 (2015).
Mauney, CH & Hollis, T. SAMHD1 : rôles récurrents dans le cycle cellulaire, la restriction virale, le cancer et l’immunité innée. Auto-immunité 5196-110 (2018).
Laguette, N. et al. SAMHD1 est le facteur de restriction du VIH-1 spécifique aux cellules dendritiques et myéloïdes, neutralisé par Vpx. Nature 474654-657 (2011).
Hrecka, K. et al. Vpx soulage l’inhibition de l’infection par le VIH-1 des macrophages médiée par la protéine SAMHD1. Nature 474658-661 (2011).
Baldauf, HM et coll. SAMHD1 restreint l’infection par le VIH-1 dans les cellules T CD4(+) au repos. Nuit. Avec. 181682-1687 (2012).
Li, D. et al. La dégradation de SAMHD1 médiée par Vpx n’a qu’un effet très limité sur le taux de transduction lentivirale dans les HSPC cultivées ex vivo. Cellules souches Res. 15271-280 (2015).
Lévesque, S. et coll. Co-sélection sans marqueur pour des cycles successifs d’édition principale dans les cellules humaines. Nat. Commun. 135909 (2022).
Mikdar, M. et al. Le transporteur équilibratif de nucléosides ENT1 est essentiel à l’homéostasie des nucléotides et à une érythropoïèse optimale. Sang 1373548-3562 (2021).
Everette, KA et coll. L’édition principale ex vivo des cellules souches hématopoïétiques de patients sauve les phénotypes de drépanocytose après la greffe chez la souris. Nat. Bioméde. Ing. 7616-628 (2023).
Zeng, J. et al. L’édition de gènes sans culture ex vivo évite la génotoxicité dans les cellules souches hématopoïétiques humaines. Préimpression à bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.05.27.542323 (2023).
Fiumara, M. et coll. Effets génotoxiques de l’édition de base et d’origine dans les cellules souches hématopoïétiques humaines. Nat. Biotechnologie. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01915-4 (2023).
Ferreira da Silva, J. et al. L’efficacité et la fidélité du montage sont améliorées en l’absence de réparation des décalages. Nat. Commun. 13760 (2022).
Chen, PJ & Liu, DR Édition Prime pour une manipulation précise et très polyvalente du génome. Nat. Révérend Genet. 24161-177 (2022).
Nambiar, TS, Baudrier, L., Billon, P. & Ciccia, A. Édition du génome basée sur CRISPR à travers le prisme de la réparation de l’ADN. Mol. Cellule 82348-388 (2022).
Skasko, M. et al. Différences mécanistiques dans la polymérisation de l’ADN dépendante de l’ARN et la fidélité entre le virus de la leucémie murine et les transcriptases inverses du VIH-1. J. Biol. Chimique. 28012190-12200 (2005).
Sharma, PL, Nurpeisov, V. & Schinazi, RF Transcriptases inverses de rétrovirus contenant un motif YXDD modifié. Antivir. Chimique. Chemother. 16169-182 (2005).
Palikša, S., Alzbutas, G. et Skirgaila, R. La diminution du km vers les dNTP est une adoption essentielle de la transcriptase inverse M-MuLV requise pour effectuer une synthèse efficace de l’ADNc dans un test RT-PCR en une étape. Ingénierie des protéines. Déc. Sel. 3179-89 (2018).
Ponnienselvan, K. et al. Résoudre le goulot d’étranglement dNTP limitant l’activité d’édition principale. Préimpression à bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.10.21.563443 (2023).
Li, X. et coll. Édition principale très efficace en introduisant des mutations de même sens dans le pegRNA ou en stabilisant sa structure. Nat. Commun. 131669 (2022).
Su, SS, Lahue, RS, Au, KG & Modrich, P. Spécificité des mésappariements de la correction des mésappariements d’ADN dirigés par le méthyle in vitro. J. Biol. Chimique. 2636829-6835 (1988).
Thomas, DC, Roberts, JD & Kunkel, TA Réparation des hétéroduplexes dans des extraits de cellules HeLa humaines. J. Biol. Chimique. 2663744-3751 (1991).
Lahue, R., Au, K. & Modrich, P. Correction des mésappariements d’ADN dans un système défini. Science 245160-164 (1998).
Mathews, CK Métabolisme des désoxyribonucléotides, mutagenèse et cancer. Nat. Révérend Cancer 15528-539 (2015).
Traut, TW Concentrations physiologiques de purines et de pyrimidines. Mol. Cellule. Biochimie. 1401–22 (1994).
Mjelle, R. et al. Régulation du cycle cellulaire des gènes de réparation de l’ADN humain et de remodelage de la chromatine. Réparation de l’ADN. 3053-67 (2015).
Longley, MJ, Pierce, AJ & Modrich, PDN Une polymérase δ est nécessaire pour la réparation des mésappariements humains in vitro. J. Biol. Chimique. 27210917-10921 (1997).
Domínguez-González, C. et al. Thérapie désoxynucléosidique pour la myopathie déficiente en thymidine kinase 2. Anne. Neurol. 86293-303 (2019).
Amtmann, D., Gammaitoni, AR, Galer, BS, Salem, R. & Jensen, MP L’impact du syndrome de déficit en TK2 et son traitement par thérapie nucléosidique sur la qualité de vie. Mitochondrie 681–9 (2023).
Li, C. et coll. L’édition principale de HSC in vivo sauve la drépanocytose dans un modèle murin. Sang 1412085-2099 (2023).
Breda, L. et coll. Modification des cellules souches hématopoïétiques in vivo par délivrance d’ARNm. Science 381436-443 (2023).
An, M. et al. Particules de type virus conçues pour la délivrance transitoire de complexes ribonucléoprotéiques principaux éditeurs in vivo. Nat. Biotechnologie. https://doi.org/10.1038/s41587-023-02078-y (2024).
Liu, B. et coll. Une approche lentivirale CRISPRi efficace pour faire taire les gènes dans les monocytes humains primaires. Préimpression à bioRxiv https://doi.org/10.1101/2020.12.23.424242 (2020).
Casirati, G. et coll. L’édition d’épitopes permet des immunothérapies ciblées pour la leucémie myéloïde aiguë. Nature 621404-414 (2023).
Brinkman, EK, Chen, T., Amendola, M. et Van Steensel, B. Évaluation quantitative facile de l’édition du génome par décomposition des traces de séquence. Acides nucléiques Res. 42e168 (2014).
Brinkman, EK et coll. Quantification facile de l’édition CRISPR/Cas9 dirigée par un modèle. Acides nucléiques Res. 46e58 (2018).
Xu, L., Liu, Y. & Han, R. BEAT : un programme Python pour quantifier l’édition de base à partir du séquençage Sanger. Cris. J. 2223-229 (2019).
Wu, Y. et al. Édition thérapeutique très efficace des gènes des cellules souches hématopoïétiques humaines. Nuit. Avec. 25776-783 (2019).
Bloh, K. et al. Déconvolution de la réparation complexe de l’ADN (DECODR) : établissement d’un nouvel algorithme de déconvolution pour une analyse complète des données de séquençage Sanger éditées par CRISPR. Cris. J. 4120-131 (2021).
Conant, D. et coll. Inférence des modifications CRISPR à partir des données de trace Sanger. Cris. J. 5123-130 (2022).
Clément, K. et al. CRISPResso2 fournit une analyse précise et rapide des séquences d’édition du génome. Nat. Biotechnologie. 37215-226 (2019).
