Publié le 14 novembre 2023 14h25. Un traitement innovant basé sur un anticorps monoclonal pourrait retarder l’apparition du diabète de type 1 chez les patients à un stade précoce de la maladie, offrant ainsi une nouvelle perspective pour les milliers d’Européens touchés par ce diagnostic souvent infantile.
- L’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’autorisation de mise sur le marché du Teizeild (teplizumab) pour les patients de plus de 8 ans présentant un diabète de type 1 au stade 2.
- Des essais cliniques ont démontré que le teplizumab peut retarder de plusieurs mois, voire années, l’apparition du stade 3 de la maladie, nécessitant l’injection quotidienne d’insuline.
- Ce traitement agit en ralentissant la destruction des cellules bêta du pancréas, responsables de la production d’insuline.
Le diabète de type 1, une maladie auto-immune chronique, affecte actuellement environ 2,2 millions de personnes dans l’Union européenne. Il se caractérise par la destruction progressive des cellules bêta du pancréas par le système immunitaire, entraînant un déficit en insuline. Ce déficit provoque une accumulation de glucose dans le sang, se manifestant par une soif intense, une faim excessive, des mictions fréquentes, une perte de poids inexpliquée et une fatigue persistante. À long terme, cette condition peut affecter le cœur, les vaisseaux sanguins, les nerfs, les yeux et les reins.
Jusqu’à présent, aucun traitement n’avait été approuvé pour retarder ou stopper la progression vers le diabète de type 1 symptomatique. La maladie évolue en trois stades : au stade 3, les patients ont besoin d’injections d’insuline quotidiennes pour survivre. Retarder l’atteinte de ce stade est donc crucial, en particulier chez les enfants, afin de réduire la charge du traitement et d’améliorer leur qualité de vie.
Le teplizumab, principe actif du Teizeild, est un anticorps monoclonal administré par voie intraveineuse pendant 14 jours consécutifs. Il agit en modulant la réponse immunitaire et en réduisant le taux de destruction des cellules bêta. Les résultats d’un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, mené sur 76 patients au stade 2 de la maladie, ont révélé que le délai médian jusqu’à l’apparition du stade 3 était de 50 mois pour les patients traités par teplizumab, contre seulement 25 mois pour ceux ayant reçu un placebo.
Au cours d’un suivi médian de 51 mois, 45 % des patients traités par teplizumab ont progressé vers le stade 3, contre 72 % dans le groupe placebo. D’autres études ont confirmé que le traitement permettait de préserver significativement la fonction des cellules bêta par rapport au placebo.
L’EMA précise que les effets indésirables les plus fréquemment observés sont une diminution du nombre de certains globules blancs (lymphocytes, leucocytes et neutrophiles), des éruptions cutanées et une baisse du taux de bicarbonate dans le sang, pouvant entraîner une acidose métabolique. Un effet indésirable grave, le syndrome de libération de cytokines (fièvre, vomissements, difficultés respiratoires, maux de tête, hypotension artérielle), a été rapporté chez 2 % des patients. Un plan de gestion des risques est mis en place pour surveiller et atténuer ces effets potentiels.
Cette recommandation de l’EMA, soutenue par le programme PRIME destiné aux médicaments répondant à des besoins médicaux importants, constitue une étape décisive. La décision finale concernant l’approbation du Teizeild au niveau européen reviendra à la Commission européenne.
Recommandation de l’EMA concernant le Teizeild
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