Vertex Pharmaceuticals Investigational, thérapie cellulaire en dehors de ZimiscelCela aide à contrôler les taux de glycémie Chez les patients atteints de diabète de type 1, selon une lecture de l’étude Forward I / II présentée vendredi à la réunion de l’American Diabetes Association à Chicago.
Dans une note du dimanche pour les investisseurs, les analystes de Leerink Partners ont appelé les données de sommet « hautement encourageantes », soulignant le « potentiel convaincant » de Zimiscel pour le diabète de type 1 (T1D). Les analystes se sont concentrés sur le traitement allogénique, sans demander la personnalisation, qui a déclaré que « offre la promesse d’une thérapie de thérapie cellulaire fiable et de haute qualité qui pourrait modifier le paradigme du traitement ».
Les marchés des capitaux de BMO ont convenu dimanche que ses analystes sont « largement positifs » sur Zimiscel, surtout parce que la thérapie cellulaire « s’approche des soins fonctionnels pour les patients atteints de T1D sévère ».
Cependant, BMO et Leerink restent prudents dans leur optimisme sur Zimiscel, détectant différentes incertitudes exceptionnelles sur la performance de la thérapie une fois le marché touché. « Les données de Zimiscel sont clairement impressionnantes », a écrit les analystes BMO, « mais ils sont probablement positionnés comme une thérapie pour une population de patients plus spécifique ».
Les médecins qui ont parlé avec BMO ont indiqué que Zimiscel serait probablement plus précieux chez les patients qui éprouvent des événements hypoglycémiques importants mais qui ne sont pas bien conscients de l’hypoglycémie, une sous-population qui pourrait aller jusqu’à 40% de tous les patients T1D, comme de la note du dimanche. Cependant, il a observé BMO, « [s]UCH Une population peut être réduite par la prolifération des dispositifs de surveillance continue du glucose. «
Dans l’intervalle, les analystes de valeurs mobilières truist ont soulevé d’autres questions concernant Zimiscel, y compris la nécessité d’une immunosuppression et de l’efficacité et de la sécurité à long terme. Le groupe a également mentionné les défis potentiels avec «l’évolutivité» de la production de Zimiscel, qui à son tour pourrait affecter son offre commerciale.
Vertex réalise un programme de phase I / II / III pour Zimiscel, des données à partir desquelles ils pourraient aider à construire une présentation réglementaire pour la thérapie, prévue pour l’année prochaine.
Zimiscel est une thérapie hydrogène des cellules des îles qui produit des cellules à partir de cellules souches qui travaillent en restaurant la capacité du pancréas à produire de l’insuline, à leur tour, aidant les patients à réguler la glycémie. Vendredi, les données du sommet ont également montré que Zimiscel a été engagé avec succès dans les 12 participants, mesurés par l’augmentation des concentrations de CC en C, un marqueur de production d’insuline, en réponse à la glycémie.
À leur tour, les patients traités par Zimiscel ont connu une réduction moyenne de 92% de l’utilisation quotidienne de l’insuline.
La lecture de vendredi à l’ADA 2025 vient après le sommet ascétique Son VX-264 combiné par la thérapie cellulaire, a également développé pour le T1D et a par conséquent avalé une valeur de frais de perte de 400 millions de dollars. La décision, a déclaré que la société à l’époque, a été déclenchée par une analyse de 90 jours dans une étude de phase I / II qui a montré une augmentation écrasante des niveaux de pic peptide C.
Comme Zimiscel, VX-264 a livré des cellules îles pour aider les patients à produire leur insuline, mais a également présenté le propriétaire de la technologie d’incapsification de Vertex qui aurait éliminé le besoin d’immunosuppression.