La thérapie génique AAVBB-039 d’Aavantgarde pour traiter la maladie de Stargardt reçoit le statut de médicament orphelin de la FDA | Temps d’ophtalmologie

Publié le 3 octobre 2025. La société Aavantgarde a obtenu des autorisations réglementaires importantes de la part des autorités américaine et britannique pour son traitement expérimental contre la maladie de Stargardt, une forme de dégénérescence maculaire juvénile.

• La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à AAVB-039 la désignation de médicament orphelin.
• L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) britannique a approuvé le lancement d’un essai clinique (CTA) pour ce même traitement.
• AAVB-039 est une thérapie génique ciblant le gène ABCA4, responsable de la maladie de Stargardt.

Ces avancées réglementaires, combinées à la désignation de procédure accélérée déjà obtenue auprès de la FDA, devraient permettre d’accélérer le développement de cette nouvelle thérapie pour les patients atteints de cette maladie dégénérative de la rétine. AAVB-039 vise à corriger la cause génétique sous-jacente de la maladie de Stargardt en fournissant une version fonctionnelle de la protéine Abca4, et pourrait potentiellement bénéficier à tous les patients porteurs de mutations dans ce gène, selon Aavantgarde.

« La désignation de médicament orphelin et l’approbation du CTA britannique représentent deux étapes réglementaires importantes pour l’AAVB-039 et reflètent la reconnaissance par la FDA et la MHRA du besoin urgent de traitements pour les patients vivant avec la maladie de Stargardt », a déclaré Natalia Misciattelli, PDG d’Aavantgarde, dans un communiqué de presse de l’entreprise.

La FDA avait déjà accordé une procédure accélérée à AAVB-039 en août 2025. De plus, la demande d’investigation de nouveau médicament (IND) pour AAVB-039 a été approuvée par la FDA cette année. « Avec l’AAVB-039 maintenant en développement clinique, nous faisons progresser notre deuxième candidat thérapeutique pour répondre aux besoins urgents des patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires », a commenté Natalia Misciattelli lors de l’approbation de la demande IND.

Actuellement, AAVB-039 est évalué dans le cadre de l’essai clinique de phase 1/2 Celeste, qui vise à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l’efficacité préliminaire du traitement chez des patients atteints de la maladie de Stargardt, à travers trois niveaux de dosage. Aavantgarde n’a pas encore communiqué de calendrier précis pour la publication des résultats de cet essai. Parallèlement, la société mène l’étude Stella, une étude d’histoire naturelle aux États-Unis, en Europe et au Royaume-Uni, qui a servi de base à la conception de l’essai clinique Celeste. Le recrutement pour l’étude Stella est toujours en cours.

Références:

1. Aavantgarde annonce la désignation de médicament orphelin de la FDA et l’approbation du CTA britannique pour l’AAVB-039 pour le traitement de la maladie de Stargardt. Publié le 2 octobre 2025. Consulté le 3 octobre 2025.
   

2. La FDA accorde une désignation de procédure accélérée à Aavantgarde Bio pour AAVB-039. Publié le 12 août 2025. Consulté le 3 octobre 2025.
   

3. Aavantgarde Bio reçoit une autorisation IND pour AAVB-039. Publié le 17 juillet 2025. Consulté le 3 octobre 2025.