De nouvelles données issues de l’étude de phase III CABINET apportent un espoir concret aux patients atteints de tumeurs neuroendocrines (TNE) avancées du poumon et du thymus. L’étude confirme l’efficacité du cabozantinib, un traitement qui comble un vide thérapeutique important dans cette forme rare de cancer.
Les tumeurs neuroendocrines, un groupe hétérogène de cancers issus des cellules du système neuroendocrinien, peuvent se développer dans diverses parties du corps, notamment les poumons, le thymus, le pancréas et le tractus gastro-intestinal. Bien que relativement rares, leur incidence est en augmentation, en partie grâce à un diagnostic plus précoce. En Italie, on estime qu’environ 40 personnes sur 100 000 vivent avec une TNE, un chiffre supérieur à celui observé pour les cancers du pancréas ou de la vessie.
Les options thérapeutiques pour les TNE du poumon, qui représentent 27 % des cas, ont longtemps été limitées, en particulier après un premier échec thérapeutique. C’est dans ce contexte que les résultats de l’étude CABINET, présentés à la conférence ESMO 2025 à Berlin, sont particulièrement encourageants. L’analyse en sous-groupe comparant le cabozantinib à un placebo chez des patients préalablement traités a révélé une amélioration significative de la survie sans progression (SSP) : 8,2 mois avec le cabozantinib contre 2,7 mois avec le placebo, soit une réduction du risque de progression ou de décès de 81 %.
« Les tumeurs neuroendocrines peuvent être difficiles à gérer, et pour environ un quart des patients dont la maladie prend son origine dans les poumons, les options de traitement sont restées particulièrement limitées », explique Chiara Marchesi, directrice des Affaires Médicales et Réglementaires d’Ipsen Italie. « Ces résultats confirment non seulement l’intérêt du cabozantinib en comblant une lacune thérapeutique importante dans un domaine où les besoins médicaux sont élevés et non satisfaits, mais reflètent également l’engagement d’Ipsen dans la recherche de nouvelles options thérapeutiques pour les cancers rares et complexes. »
L’analyse a porté sur 49 patients atteints de TNE confirmées du poumon et du thymus, issus d’une cohorte plus large de 203 patients. Ces données sont cohérentes avec les résultats initiaux de l’étude CABINET, qui avait déjà conduit à l’approbation européenne du cabozantinib pour le traitement des TNE pancréatiques et extra-pancréatiques non résécables ou métastatiques, après au moins un traitement systémique antérieur autre que les analogues de la somatostatine.
Sara Pusceddu, directrice médicale du SC Medical Oncology 1, oncologie gastro-intestinale et néoplasmes neuroendocrines, Centre d’excellence ENETS à Milan, souligne l’importance de cette avancée : « À ce jour, les essais cliniques prospectifs et les données probantes de haut niveau sur les tumeurs neuroendocrines du poumon ont été très limités. Cette déficience a entraîné l’absence d’une voie thérapeutique claire et de recommandations définies dans les lignes directrices, ce qui rend complexe la réponse personnalisée aux besoins des patients, en particulier à mesure que la maladie progresse. Les nouvelles données marquent une avancée importante : elles apportent des preuves scientifiques solides sur l’efficacité du cabozantinib pour retarder la progression de la maladie et contribuent à élargir les options thérapeutiques dont dispose la communauté scientifique, dans l’une des formes les plus fréquentes de tumeurs neuroendocrines (TNE). »
Le cabozantinib est une petite molécule qui agit en bloquant plusieurs récepteurs de tyrosine kinase, notamment le VEGFR, le MET, le RET et la famille TAM. Ces récepteurs jouent un rôle crucial dans la croissance et la propagation des tumeurs, notamment dans la formation de nouveaux vaisseaux sanguins, la résistance aux médicaments et la modulation du système immunitaire. Le profil de sécurité observé dans l’étude est conforme aux données déjà disponibles, confirmant que le cabozantinib est un traitement efficace et bien toléré pour les patients atteints de TNE avancées du poumon et du thymus.