Publié le 23 octobre 2025 à 15h18. Une étude prometteuse ouvre de nouvelles perspectives pour les enfants atteints d’un cancer des os particulièrement agressif, le sarcome d’Ewing multi-métastatique, grâce à l’utilisation d’un médicament existant, le pazopanib.
Les taux de survie pour les enfants atteints de sarcome d’Ewing multi-métastatique – une forme de cancer des os qui s’est propagée à plusieurs parties du corps – sont traditionnellement très faibles. Certaines études indiquent que moins d’un quart des jeunes patients atteignent les cinq ans après le diagnostic. Cependant, des résultats encourageants issus d’une petite étude menée à Varsovie suggèrent que le pazopanib pourrait améliorer significativement ces perspectives.
Entre 2016 et 2024, onze jeunes patients atteints de cette forme agressive de cancer ont reçu du pazopanib en complément des traitements standards à l’Institut de la mère et de l’enfant de Varsovie. Les résultats sont notables : 85,7 % des patients ont survécu au moins deux ans après le diagnostic, et 68,2 % n’ont présenté aucune progression de la maladie pendant cette période. Ces chiffres sont supérieurs aux données historiques observées pour ce type de cancer.
Le pazopanib, initialement développé pour traiter un type de cancer du rein, agit en bloquant la formation de nouveaux vaisseaux sanguins qui alimentent la tumeur. En « coupant l’approvisionnement » de la tumeur, le médicament l’affaiblit et la rend potentiellement plus sensible à la chimiothérapie et à la radiothérapie, selon le professeur Anna Raciborska, auteur principal de l’étude publiée dans Frontiers in Oncology.
« Les taux de survie étaient plus élevés que lors des contrôles historiques, ce qui suggère que cela pourrait prolonger la vie et, surtout, sans ajouter de toxicité grave »,
Professeur Anna Raciborska, Institut de la mère et de l’enfant de Varsovie
L’étude a également révélé que le pazopanib était bien toléré par les enfants, avec des effets secondaires minimes et gérables. Les patients ont pu prendre le médicament à domicile après la fin de leur traitement intraveineux, améliorant ainsi leur qualité de vie.
Les chercheurs soulignent toutefois la nécessité de mener des essais cliniques à plus grande échelle pour confirmer ces premiers résultats prometteurs. Le sarcome d’Ewing multi-métastatique est une maladie rare, ce qui rend difficile la réalisation d’études de grande envergure. Néanmoins, ils encouragent la communauté scientifique à explorer l’utilisation du pazopanib comme option thérapeutique pour les enfants atteints de cette forme de cancer.
« En attendant de nouvelles options de traitement, il est possible de mettre en œuvre ce médicament existant pour améliorer les résultats chez les patients à très haut risque. Cela ouvre la porte à des thérapies ciblées plus tôt dans l’évolution de la maladie, améliorant potentiellement la survie et la qualité de vie. »
Professeur Anna Raciborska, Institut de la mère et de l’enfant de Varsovie
Les patients inclus dans l’étude avaient entre cinq et 17 ans au début du traitement. Cinq ont subi une intervention chirurgicale, trois ont bénéficié d’une greffe de cellules souches et dix ont reçu une radiothérapie. L’imagerie médicale a montré une réponse positive au traitement chez tous les patients, à l’exception d’un seul. Malheureusement, un patient est décédé, deux ont rechuté, mais dix sont toujours en vie au moment de la publication de l’étude.