Publié le 14 novembre 2023 14h34. Un traitement immunologique, le teplizumab, pourrait retarder l’apparition du diabète de type 1 chez les enfants dès l’âge de huit ans et chez les adultes, offrant ainsi une nouvelle perspective pour les patients à un stade précoce de la maladie.
- Le teplizumab a reçu un avis favorable du comité d’experts du CHMP de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
- Ce médicament est le premier à avoir démontré la capacité de ralentir la progression du diabète de type 1.
- L’EMA recommande son approbation pour les patients présentant des anticorps auto-immuns contre les cellules productrices d’insuline, mais conservant encore une capacité de production.
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a donné son feu vert pour l’approbation du teplizumab, un anticorps qui pourrait changer la donne dans la prise en charge du diabète de type 1. Cette recommandation, basée sur des études rigoureuses, ouvre la voie à une possible commercialisation en Europe sous le nom de Teizeild.
Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune où le système immunitaire attaque et détruit les cellules bêta du pancréas, responsables de la production d’insuline. Le manque d’insuline entraîne une accumulation de glucose dans le sang, provoquant soif, faim, fatigue, et à long terme, des complications graves affectant le cœur, les vaisseaux sanguins, les nerfs, les yeux et les reins. Les patients sont actuellement tributaires d’injections quotidiennes d’insuline pour maintenir leur taux de glucose stable.
En Suède, l’incidence du diabète de type 1 est en augmentation, avec 900 à 1 000 nouveaux cas diagnostiqués chaque année chez les enfants. Des recherches intensives sont menées à l’échelle mondiale pour identifier des thérapies capables de retarder ou même de prévenir l’apparition de la maladie, notamment par l’administration d’insuline par voie orale chez les enfants à risque héréditaire. Des études récentes explorent cette voie.
Le teplizumab, quant à lui, représente une approche immunologique plus avancée. Il agit en ralentissant la destruction des cellules bêta du pancréas par le système immunitaire. Le traitement consiste en une perfusion intraveineuse quotidienne pendant 14 jours consécutifs. L’EMA recommande son autorisation pour les enfants de huit ans et plus et les adultes présentant un diabète de type 1 à un stade précoce (phase 2).
Ce médicament a bénéficié du programme PRIME (PRIority MEdicines) de l’EMA, un dispositif offrant un accompagnement scientifique et réglementaire renforcé aux traitements répondant à des besoins médicaux importants. Les recherches ont démontré que le teplizumab peut retarder l’apparition de la maladie d’un peu plus de deux ans.
Les effets secondaires les plus fréquemment observés lors des essais cliniques incluent une diminution du nombre de certains types de globules blancs, des éruptions cutanées et une baisse du taux de bicarbonate dans le sang, pouvant entraîner une acidose. Un événement indésirable plus grave, le syndrome de libération des cytokines (fièvre, vomissements, essoufflement, maux de tête, hypotension), a été rapporté chez environ deux pour cent des patients traités. Des mesures de gestion des risques seront incluses dans les informations relatives au produit Teizeild pour minimiser ce risque.
La décision finale concernant l’approbation du teplizumab revient à la Commission européenne, qui suit généralement les recommandations de l’EMA. En Suède, avant que le traitement ne soit accessible aux patients pris en charge par le système de santé publique, le Conseil national des soins (NT) devra également donner son avis.
Le Conseil NT a initié une procédure d’évaluation conjointe et a publié un premier rapport d’évaluation. Les experts soulignent la nécessité d’investir dans le diagnostic précoce et dans la mise en place des infrastructures nécessaires à l’administration des perfusions pour une introduction réussie du teplizumab.
Le coût du traitement reste une inconnue en Europe. Aux États-Unis, un cycle de 14 jours est actuellement affiché à un prix de 200 000 dollars américains (environ 1,9 million de couronnes suédoises).
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