Publié le 2024-02-29 10:00:00. De nouvelles études prometteuses ouvrent des perspectives encourageantes dans la lutte contre l’hypercholestérolémie et les maladies cardiovasculaires, avec des traitements innovants allant d’un inhibiteur oral de la PCSK9 à une thérapie d’édition génique CRISPR.
- Un essai de phase 3 a démontré l’efficacité supérieure de l’enlicitide, un inhibiteur oral de la PCSK9, pour réduire le cholestérol LDL.
- La thérapie d’édition génique CRISPR CTX310 a réduit en toute sécurité le cholestérol LDL et les triglycérides chez des patients atteints de troubles lipidiques difficiles à traiter.
- L’ajout d’évolocumab, un autre inhibiteur de la PCSK9, au traitement standard pourrait diminuer significativement le risque d’événements cardiovasculaires majeurs.
De nouvelles avancées thérapeutiques laissent entrevoir un avenir plus optimiste pour les patients souffrant d’hypercholestérolémie et à risque de maladies cardiovasculaires athéroscléreuses (ASCVD). Les résultats de plusieurs études récentes, présentés par HCPLive, mettent en lumière l’efficacité de nouvelles approches, notamment l’enlicitide et la thérapie génique CRISPR.
L’enlicitide, un inhibiteur oral de la proprotéine convertase subtilisine kexine de type 9 (PCSK9), a fait ses preuves lors d’un essai de phase 3 comparatif. Les résultats indiquent une réduction du cholestérol LDL (lipoprotéines de basse densité) allant jusqu’à 60 %, ainsi qu’une diminution de 53 % des non-HDL, de 50 % de l’ApoB et de 28 % de la Lp(a). Un avantage majeur de cette formulation orale réside dans la possibilité d’améliorer l’observance du traitement, un défi majeur avec les thérapies injectables actuelles.
Par ailleurs, la thérapie d’édition génique CRISPR-Cas9, incarnée par CTX310, a démontré sa capacité à réduire à la fois le cholestérol LDL et les triglycérides chez des adultes atteints de troubles lipidiques complexes. Il s’agit du premier essai chez l’homme d’édition génique ciblant l’ANGPTL3 (angiopoïétine-like 3). Si ces résultats prometteurs sont confirmés par des études à plus grande échelle, CTX310 pourrait offrir une solution thérapeutique unique pour les patients souffrant de ces troubles chroniques, réduisant ainsi le risque de complications cardiovasculaires.
Enfin, une étude portant sur l’évolocumab, un autre inhibiteur de la PCSK9, a révélé que son ajout aux traitements hypocholestérolémiants de haute intensité existants pourrait réduire le risque d’un premier événement cardiovasculaire indésirable majeur (MACE) chez les patients atteints de maladies cardiovasculaires athéroscléreuses ou de diabète. L’étude, qui a inclus plus de 12 000 patients, a mis en évidence une diminution de 25 % du risque de MACE à 3 points et de 19 % à 4 points chez les patients traités par évolocumab par rapport au groupe placebo.
L’équipe éditoriale de HCPLive s’est entretenue avec Ann Marie Navar, MD, PhD, professeure agrégée au Southwestern Medical Center de l’Université du Texas et auteur principal de l’étude sur l’enlicitide, afin d’analyser les implications de ces données.
Pour en savoir plus sur une autre avancée prometteuse, consultez l’article sur la thérapie d’édition génique CRISPR CTX310. De même, vous pouvez trouver des informations complémentaires sur l’étude VESALIUS-CV et l’efficacité de l’évolocumab.