Publié le 16 novembre 2025 20h30. Une étude internationale révèle que l’efficacité de l’insulinothérapie orale dans la prévention du diabète de type 1 pourrait varier considérablement selon le profil génétique de chaque enfant, ouvrant la voie à des stratégies de prévention personnalisées.
- Les premiers résultats de l’étude POInT suggèrent que l’effet de l’insulinothérapie orale dépend de la variante du gène de l’insuline de l’enfant.
- L’étude, menée auprès de 1 050 enfants à risque dans cinq pays européens, a démontré un retard dans l’apparition du diabète clinique de type 1 chez certains participants ayant reçu de l’insuline par voie orale.
- Les chercheurs soulignent la nécessité de développer des stratégies de prévention ciblées, basées sur l’analyse génétique individuelle.
Une avancée significative vient d’être dévoilée dans la recherche sur la prévention du diabète de type 1. L’étude POInT (Primary Oral Insulin Trial), coordonnée par la Plateforme mondiale pour la prévention du diabète auto-immune (GPPAD), met en lumière l’importance de la personnalisation des traitements pour cette maladie auto-immune.
Depuis 2017, POInT explore la possibilité de retarder ou de prévenir l’apparition d’auto-anticorps des îlots – marqueurs du développement du diabète de type 1 – chez les enfants présentant un risque génétique accru. L’essai clinique, qui a rassemblé plus de 30 ans de données génétiques et immunologiques, est l’une des plus vastes initiatives de prévention dans le domaine des maladies auto-immunes à ce jour. Les chercheurs ont constaté que l’administration quotidienne d’insuline en poudre était bien tolérée par les enfants participants.
Bien que l’objectif principal de l’étude – empêcher la formation d’auto-anticorps des îlots – n’ait pas été pleinement atteint, des analyses plus approfondies ont révélé des résultats encourageants. Les enfants ayant reçu de l’insuline orale ont présenté un délai dans l’apparition du diabète clinique de type 1 par rapport au groupe placebo. Plus important encore, l’effet du traitement s’est avéré lié à la variante du gène de l’insuline de chaque enfant, suggérant une approche thérapeutique plus ciblée.
« L’étude POInT pourrait changer notre façon d’utiliser les thérapies basées sur les antigènes dans le diabète de type 1. Même si l’insulinothérapie orale n’a pas empêché la formation d’auto-anticorps des îlots comme espéré, les données suggèrent qu’elle pourrait influencer positivement l’évolution de la maladie »,
Professeur Anette-Gabriele Ziegler, directrice de l’Institut de recherche sur le diabète à Helmholtz Munich et présidente de la clinique TUM sur le diabète et le diabète gestationnel.
Selon le professeur Ziegler, « d’une part, un retard dans la transition vers une maladie clinique a été observé chez les enfants ayant reçu de l’insuline par voie orale – c’est déjà une nouvelle encourageante. D’autre part, il est apparu que l’effet du traitement dépend fortement de la constitution génétique de l’enfant. Un retard dans l’apparition de la maladie semble possible, en particulier chez les enfants présentant des variantes à risque du gène de l’insuline pour le diabète de type 1. Cela ouvre de toutes nouvelles possibilités pour des stratégies de prévention ciblées et personnalisées. »
L’étude a révélé que plus de la moitié des participants présentaient des variantes génétiques augmentant le risque de diabète de type 1. Chez ces enfants, le traitement à l’insuline par voie orale a démontré un effet protecteur contre le développement de la maladie. En revanche, chez les enfants sans ces variantes de risque, le nombre d’auto-anticorps des îlots a même augmenté sous traitement.
« Même si le mécanisme exact reste encore flou, les résultats incitent à un optimisme prudent : avec une sélection ciblée des enfants à traiter, il pourrait être possible à l’avenir d’avoir une influence décisive sur l’évolution de la maladie »,
Professeur Ezio Bonifacio, membre du groupe d’étude GPPAD et professeur au Centre de thérapies régénératives de la TU Dresden.
Les chercheurs prévoient de poursuivre l’étude POInT avec un suivi prolongé jusqu’à ce que les participants atteignent l’âge de douze ans, avec le soutien continu du Leona M. et Harry B. Helmsley Charitable Trust. À l’âge de six ans, environ dix pour cent des enfants avaient développé des auto-anticorps des îlots, dont la majorité a ensuite évolué vers un diabète clinique de type 1. Cette phase d’observation prolongée permettra d’évaluer les effets à long terme d’un traitement précoce par insuline orale et d’assurer un suivi médical continu des enfants. Les échantillons biologiques et les données collectées seront également utilisés pour des projets de recherche complémentaires visant à mieux comprendre l’impact de l’insulinothérapie orale sur la réaction auto-immune et l’évolution de la maladie.
L’étude POInT s’inscrit dans une démarche de recherche à long terme visant à identifier les mécanismes biologiques précoces conduisant au développement du diabète de type 1 et à identifier des liens pharmacogénétiques permettant une prévention personnalisée. La cohorte POInT est unique en son genre, car il s’agit de la première étude de prévention primaire à recruter spécifiquement des enfants présentant un risque accru dans la population générale, grâce à un programme de dépistage multinational appelé Freder1k en Allemagne.
Le diabète de type 1 est causé par une réaction auto-immune où le système immunitaire attaque les cellules productrices d’insuline du pancréas. L’administration orale de fortes doses d’insuline pourrait aider à développer une tolérance immunitaire, à l’instar des approches de prévention des allergies. Entre le quatrième et le septième mois de leur vie, les participants à l’étude POInT ont reçu soit des doses quotidiennes d’insuline orale (7,5 mg, augmentées à 67,5 mg en quatre mois), soit un placebo jusqu’à l’âge de trois ans.
À propos des organismes impliqués
Helmholtz Munich est un centre de recherche biomédicale de premier plan dont la mission est de développer des solutions innovantes pour une société plus saine. www.helmholtz-munich.de
La Plateforme mondiale pour la prévention du diabète auto-immune (GPPAD) identifie les enfants présentant un risque génétique accru de diabète de type 1 et mène des études de prévention primaire. La plateforme est soutenue financièrement par le Leona M. et Harry B. Helmsley Charitable Trust. helmsleytrust.org
Légende : Diabète de type 1.
Source de l’image : Monika Gause pour www.diabsite.de.
dernière édition : 16.11.2025