Une lueur d’espoir pour les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich : l’Agence européenne des médicaments (EMA) a donné son feu vert pour la commercialisation de Waskyra, une thérapie génique innovante destinée à ceux qui ne peuvent bénéficier d’une greffe de cellules souches.
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA a rendu un avis favorable concernant l’autorisation de mise sur le marché de Waskyra (etuvetidigene autotemcel), développé par la Fondation Téléthon. Ce médicament s’adresse aux patients de six mois et plus souffrant du syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie génétique rare liée au chromosome X, et présentant des mutations du gène WAS. Il est destiné aux cas où une greffe de cellules souches hématopoïétiques est nécessaire, mais où aucun donneur compatible n’est disponible.
Le syndrome de Wiskott-Aldrich affecte le développement et le fonctionnement des cellules immunitaires et sanguines, entraînant une susceptibilité accrue aux ecchymoses, aux infections récurrentes et aux saignements. Ces complications peuvent évoluer vers une septicémie et augmenter le risque de développer certains cancers, notamment des lymphomes.
Waskyra représente une avancée thérapeutique majeure. Il est fabriqué à partir des propres cellules souches du patient – plus précisément des cellules CD34+ – qui sont génétiquement modifiées en laboratoire pour produire la protéine WAS manquante. Ces cellules corrigées sont ensuite réintroduites dans l’organisme par une simple perfusion intraveineuse.
L’efficacité de Waskyra a été démontrée lors d’une étude clinique impliquant 27 patients. Les résultats ont révélé une réduction significative de la fréquence des infections graves, ainsi que des épisodes de saignements modérés et sévères, après le traitement.
Les effets secondaires les plus fréquemment observés sont liés aux procédures et aux médicaments utilisés pour l’administration du traitement, tels que des infections au niveau du site de perfusion et des saignements au point d’insertion du cathéter.
En outre, le CHMP a également recommandé l’approbation de Dawnzera pour le traitement de l’angio-œdème héréditaire et de GalenVita, un générateur de radionucléides utilisé en imagerie diagnostique. Plusieurs biosimilaires ont également reçu un avis favorable, notamment Ondibta pour le diabète et Osqay pour l’ostéoporose.
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