Publié le 29 décembre 2023 16:11:00. Les patients souffrant de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHO) disposent désormais d’une nouvelle option thérapeutique aux États-Unis, avec l’approbation de l’aficamten, un médicament visant à améliorer la capacité d’exercice et la qualité de vie.
- L’aficamten (Myqorzo) est le deuxième inhibiteur de la myosine cardiaque approuvé aux États-Unis, après le mavacamten en 2022.
- Les essais cliniques ont démontré une amélioration significative de la capacité d’exercice chez près de 60 % des patients traités par aficamten, contre 24 % dans le groupe placebo.
- Comme le mavacamten, l’aficamten sera distribué via un programme de gestion des risques spécifique de la FDA.
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a donné son feu vert à l’aficamten (Myqorzo) pour le traitement des adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHO) symptomatique, a annoncé la société pharmaceutique Cytokinétique la semaine dernière. Cette approbation marque une avancée significative dans la prise en charge de cette pathologie cardiaque.
L’aficamten agit en inhibant de manière allostérique et réversible l’activité motrice de la myosine cardiaque. Les résultats de l’étude SÉQUOIA-HCM ont révélé que le médicament améliore non seulement la capacité d’exercice, mais aussi les symptômes et la qualité de vie des patients, tout en présentant un bon profil de tolérance. Près des deux tiers des patients ayant reçu de l’aficamten ont constaté une amélioration de leurs limitations d’activité physique, comparativement à moins d’un quart dans le groupe ayant reçu un placebo.
Cytokinétique a souligné que cette approbation représente « une étape importante dans la façon dont nous prenons en charge les personnes vivant avec une CMHO obstructive ». Avant l’arrivée de ces nouveaux traitements, les options thérapeutiques étaient limitées, se résumant principalement à une prise en charge médicamenteuse avec des bêtabloquants ou des inhibiteurs calciques, ainsi qu’à l’utilisation de disopyramide (Norpace ; Pfizer) pour soulager les symptômes. Dans les cas les plus sévères, des interventions invasives telles que l’ablation septale alcoolique ou la myectomie chirurgicale étaient envisagées.
L’aficamten, à l’instar du mavacamten, sera uniquement disponible via le programme REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) de la FDA. Ce programme vise à garantir une utilisation sûre du médicament et inclut un avertissement concernant l’évitement de certains médicaments sur ordonnance susceptibles d’interférer avec le métabolisme des inhibiteurs cardiaques de la myosine. L’approbation du mavacamten (Camzyos, Bristol Myers Squibb) avait eu lieu en avril 2022. Il s’agit de la première approbation pour Cytokinétique.