Publié le 5 janvier 2026. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a donné son feu vert à Cablivi (caplacizumab-yhdp), un traitement innovant pour le purpura thrombocytopénique thrombotique acquis (PTTa) chez les enfants de 12 ans et plus, offrant une nouvelle option thérapeutique pour cette maladie rare et potentiellement mortelle.
- La FDA approuve Cablivi pour les patients pédiatriques de 12 ans et plus atteints de PTTa, en association avec un échange plasmatique et un traitement immunosuppresseur.
- Le PTTa est une microangiopathie thrombotique rare, caractérisée par la formation de microcaillots sanguins, et son incidence annuelle estimée chez les enfants est d’environ 1 cas pour 10 millions.
- Le caplacizumab agit en inhibant la formation de ces microcaillots, améliorant ainsi le flux sanguin vers les organes vitaux et réduisant le risque de complications graves.
Cette approbation marque une avancée significative dans la prise en charge du PTTa pédiatrique, une maladie jusqu’alors difficile à traiter chez les enfants. Le caplacizumab avait déjà été approuvé en 2019 pour le traitement des adultes atteints de PTTa, mais les données concernant son efficacité chez les patients plus jeunes étaient limitées jusqu’à présent.
Le purpura thrombocytopénique thrombotique acquis (PTTa) est une affection rare et grave qui se caractérise par une carence en ADAMTS13, une enzyme essentielle à la régulation du facteur von Willebrand. Cette carence entraîne l’accumulation de multimères ultra-larges du facteur von Willebrand, favorisant l’agrégation plaquettaire et la formation de microthrombus dans les petits vaisseaux sanguins. Ces caillots peuvent obstruer le flux sanguin vers des organes vitaux tels que le cerveau, le cœur et les reins, entraînant des complications potentiellement mortelles.
Les symptômes du PTTa comprennent une thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes), une anémie hémolytique microangiopathique et divers degrés d’atteinte neurologique, rénale ou cardiaque. Un diagnostic et un traitement rapides sont cruciaux pour prévenir les lésions organiques et améliorer les chances de survie.
Le caplacizumab, développé par Sanofi, est un nanocorps humanisé qui cible spécifiquement le domaine A1 du facteur von Willebrand, bloquant ainsi son interaction avec les plaquettes et réduisant la formation de microthrombus. Des études menées chez les adultes ont démontré que l’ajout de caplacizumab au traitement standard permet de normaliser plus rapidement le nombre de plaquettes et de réduire le risque de récidives.
L’approbation pédiatrique s’appuie sur les résultats d’une étude rétrospective portant sur 30 patients atteints de PTTa âgés de 2 à 18 ans. L’analyse a révélé que 80 % des patients ont obtenu une rémission clinique, définie par la normalisation du nombre de plaquettes et des taux de lactate déshydrogénase (LDH) inférieurs à 1,5 fois la limite supérieure de la normale pendant au moins 30 jours. Ces résultats confirment l’efficacité du caplacizumab chez les enfants, en accord avec les observations faites chez les adultes.
Bien que prometteur, l’utilisation du caplacizumab est associée à un risque accru de saignement, en raison de son action sur la coagulation sanguine. Ce risque est particulièrement élevé chez les patients présentant des troubles de la coagulation préexistants ou recevant d’autres médicaments affectant la coagulation. Les directives cliniques recommandent d’interrompre le traitement en cas de saignement significatif.
Des précautions supplémentaires doivent être prises, notamment la suspension du traitement au moins 7 jours avant toute intervention chirurgicale ou dentaire invasive afin de minimiser le risque hémorragique. Le caplacizumab est contre-indiqué en cas de réaction d’hypersensibilité connue au médicament ou à l’un de ses composants. Dans la population pédiatrique étudiée, les effets indésirables les plus fréquemment signalés ont été l’épistaxis (saignement de nez), les maux de tête et les saignements gingivaux, ce qui correspond au profil de sécurité connu du caplacizumab.
Cablivi a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement du PTTa pédiatrique, reconnaissant ainsi la rareté de la maladie et le besoin médical non satisfait dans cette population. Cette désignation vise à encourager le développement et la mise à disposition de traitements pour les maladies rares en offrant des incitations réglementaires et financières.
Pour les hématologues pédiatriques et les autres professionnels de santé impliqués dans la prise en charge des enfants et des adolescents atteints de PTTa, cette approbation élargie constitue une option thérapeutique supplémentaire qui harmonise davantage les pratiques pédiatriques avec les protocoles de traitement établis pour les adultes. Compte tenu de la gravité du PTTa et des défis liés à sa gestion chez les patients plus jeunes, la disponibilité du caplacizumab pour les adolescents de 12 ans et plus représente une avancée notable dans le domaine thérapeutique.
Référence
FDA. La FDA approuve un traitement pour un trouble sanguin rare chez les patients pédiatriques de 12 ans et plus. FDA. 5 janvier 2026. Consulté le 5 janvier 2026.