Une nouvelle thérapie expérimentale développée par le laboratoire GSK pourrait changer la donne dans le traitement de l’hépatite B chronique. Des résultats prometteurs, issus de deux études cliniques de grande envergure, suggèrent que ce médicament permet d’atteindre une « guérison fonctionnelle » en contrôlant l’infection sans traitement médicamenteux continu.
Les données, présentées ce mercredi, indiquent que le bepirovirsen, un oligonucléotide antisens, a permis d’obtenir des taux de guérison fonctionnelle statistiquement et cliniquement significatifs chez les patients participant aux essais de phase 3. La guérison fonctionnelle se traduit par une absence détectable du virus dans le sang.
GSK prépare actuellement les dossiers de demande d’autorisation de mise sur le marché à l’échelle mondiale. Si approuvé, le bepirovirsen pourrait constituer le premier traitement de courte durée – six mois – contre l’hépatite B chronique, une maladie qui touche plus de 250 millions de personnes dans le monde et peut évoluer vers un cancer du foie.
Le virus de l’hépatite B provoque des affections hépatiques aiguës et chroniques. L’infection devient chronique lorsque le système immunitaire est incapable de l’éliminer. Les traitements actuels, comme le Vemlidy de Gilead Sciences, reposent sur une thérapie antivirale à long terme, avec des taux de guérison fonctionnelle limités. Gilead Sciences a réalisé un chiffre d’affaires de 783 millions de dollars (environ 725 millions d’euros) grâce aux ventes mondiales de Vemlidy au cours des neuf premiers mois de 2025, soit une augmentation de 12 % par rapport à la même période de l’année précédente.
Le bepirovirsen agit en ciblant l’ARN viral pour inhiber la production des protéines nécessaires à la réplication du virus. Selon GSK, le médicament contribue également à réduire la quantité d’antigène de surface de l’hépatite B dans le sang et à stimuler le système immunitaire, favorisant ainsi une réponse durable au traitement.
Les études de phase 3, menées dans 29 pays auprès de plus de 1 800 patients, ont duré 24 semaines. Les résultats ont montré que les taux de guérison fonctionnelle étaient significativement plus élevés chez les patients traités avec le bepirovirsen en association avec les antiviraux standard, comparativement à ceux recevant uniquement le traitement standard.
« Ces résultats confirment nos plans de développement du bepirovirsen en tant que traitement innovant et soutiennent son potentiel en tant que base pour de futures thérapies séquentielles », a déclaré Tony Wood, directeur scientifique de GSK, dans un communiqué. « Nous sommes enthousiastes face à cette avancée majeure dans notre domaine d’expertise en hépatologie, qui vise à améliorer considérablement la prise en charge des maladies du foie. »
Le bepirovirsen a été initialement développé par Ionis Pharmaceuticals. En 2010, Ionis et GSK ont conclu un partenariat de recherche et développement dans le domaine des maladies infectieuses. Après des résultats positifs de phase 2 en 2019, GSK a pris en charge le développement et les démarches réglementaires du bepirovirsen à l’échelle mondiale. Ionis a déclaré avoir reçu plus de 105 millions de dollars (environ 97 millions d’euros) à ce jour grâce à cette collaboration.
Mani Foroohar, analyste chez Leerink Partners, a estimé dans une note aux investisseurs que les données positives concernant le bepirovirsen étaient largement anticipées, compte tenu des résultats prometteurs de la phase 2. Il a précisé que des données plus détaillées seraient nécessaires pour évaluer pleinement la valeur du médicament. Foroohar a également souligné qu’Ionis pourrait recevoir jusqu’à 150 millions de dollars (environ 138 millions d’euros) de paiements supplémentaires et des redevances sur les ventes du bepirovirsen.