Publié le 17 novembre 2023. L’Agence italienne du médicament (AIFA) a donné son feu vert au remboursement du mavacamten, une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (CMHO), une maladie cardiaque souvent héréditaire et invalidante.
- Le mavacamten est le premier inhibiteur sélectif et réversible de la myosine cardiaque actuellement disponible en Italie.
- Environ 11 000 personnes en Italie sont touchées par la CMHO, une maladie qui peut entraîner des symptômes graves et une détérioration de la qualité de vie.
- Ce nouveau traitement offre une alternative aux traitements standards et pourrait améliorer significativement la vie des patients, avec un profil de tolérance favorable.
L’AIFA a approuvé le remboursement du mavacamten pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (CMHO) (classe II-III selon la classification NYHA) chez les patients adultes pour lesquels les traitements conventionnels se révèlent insuffisants. Cette annonce, faite lors d’une conférence de presse à Rome, marque une avancée significative dans la prise en charge de cette pathologie cardiaque.
La CMHO est une maladie souvent héréditaire caractérisée par un épaississement excessif du muscle cardiaque, le myocarde. Selon le professeur Iacopo Olivotto, cardiologue et directeur du service de cardiologie pédiatrique à l’Aou Meyer de Florence, et directeur du Service de Cardiomyopathies d’Aou Careggi de Florence, « C’est une pathologie dans laquelle la composante musculaire du cœur, le myocarde, subit un épaississement excessif, défini comme hypertrophie. Lorsque l’épaississement implique la cloison qui divise les deux ventricules, un obstacle peut être généré à l’écoulement hors du ventricule gauche. Ces formes sont définies « obstructif », très souvent symptomatique même chez les jeunes ». Le mavacamten agit en réduisant la contraction excessive du myocarde et l’obstruction de l’écoulement du ventricule gauche.
Le professeur Gianfranco Sinagra, cardiologue et directeur du département cardio-thoracovasculaire de l’Autorité sanitaire universitaire intégrée de Trieste, et président élu de la Société italienne de cardiologie (SIC), souligne l’importance de cette nouvelle option thérapeutique : « Les cardiomyopathies diminuent fortement l’efficacité et le fonctionnement régulier du cœur. En Italie, plus de 350 000 personnes sont touchées par une forme de cardiomyopathie, dont plus de 100 000 présentent des formes hypertrophiques. » Il ajoute que ces pathologies sont souvent sous-estimées et ont des répercussions économiques importantes sur le système de santé, nécessitant des ressources considérables pour la surveillance et la gestion des complications.
Pour les patients et leurs familles, le diagnostic de CMHO peut être bouleversant. Franco Cecchi, président de l’Aicarm Aps (Association italienne de cardiomyopathie), insiste sur l’impact de la maladie sur la qualité de vie : « Le diagnostic de cardiomyopathie hypertrophique obstructive affecte soudainement et profondément les patients et leurs familles. Cette cardiomyopathie peut avoir un impact important sur la qualité de vie. » L’Aicarm propose un soutien et des informations aux patients, notamment via la ligne d’écoute « Cœurs en écoute », ainsi que des formations et des webinaires.
Alessandro Bigagli, directeur médical principal de Bristol Myers Squibb, se réjouit de cette approbation : « Depuis plus de 70 ans, nous mettons notre passion et notre expertise au service des personnes atteintes de maladies cardiovasculaires, en soutenant la recherche scientifique et l’innovation pour améliorer leur qualité de vie. L’approbation par l’Aifa du remboursement du mavacamten représente une étape importante pour les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive en Italie. » Il confirme l’engagement continu de l’entreprise dans le développement de solutions thérapeutiques innovantes dans le domaine cardiovasculaire.
Le traitement standard de la CMHO repose actuellement sur des bêtabloquants cardiosélectifs non vasodilatateurs (aténolol, bisoprolol, acébutolol, métoprolol) et des inhibiteurs calciques non dihydropyridines (vérapamil, diltiazem).
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