Publié le 16 janvier 2024 10h32:00. De nouvelles pistes thérapeutiques pour le diabète de type 1 (DT1) émergent, s’appuyant sur des médicaments déjà utilisés pour d’autres pathologies, offrant un espoir de ralentir la progression de la maladie et d’améliorer la qualité de vie des patients.
- Le nombre de personnes atteintes de diabète de type 1 devrait augmenter de manière significative, passant de 9,5 millions aujourd’hui à 14,7 millions en 2040.
- Des essais cliniques prometteurs explorent l’utilisation de médicaments immunosuppresseurs, comme la globuline anti-thymocyte (ATG), et de traitements comme le baricitinib, pour préserver la fonction des cellules bêta productrices d’insuline.
- Des études suggèrent que le vérapamil, un médicament contre l’hypertension, pourrait également jouer un rôle dans le ralentissement de la progression du DT1.
Le diabète de type 1, une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire attaque les cellules productrices d’insuline du pancréas, touche actuellement 9,5 millions de personnes dans le monde. Selon une étude récente, ce chiffre devrait grimper à 14,7 millions d’ici 2040. Un nombre alarmant de patients ne bénéficient pas d’un diagnostic ou d’un traitement optimal, entraînant des décès prématurés. L’étude estime qu’environ 4,1 millions de personnes pourraient encore être en vie en 2025 si elles avaient reçu des soins appropriés, dont 669 000 n’ayant jamais été diagnostiquées.
« Notre priorité absolue doit être de réduire le nombre de décès prématurés liés à un diagnostic tardif ou à une prise en charge insuffisante du diabète », a déclaré le Dr Fei Wang, consultant pour l’organisation américaine de recherche et de défense Breakthrough T1D. Il souligne que sans amélioration, ce nombre pourrait atteindre 6,7 millions d’ici 2040, mais que des vies pourraient être sauvées grâce aux traitements et technologies existants.
Ces nouvelles perspectives ont été présentées lors de la réunion annuelle de l’Association européenne pour l’étude du diabète (EASD) à Vienne, en Autriche. Les recherches se concentrent sur des approches innovantes, notamment la réutilisation de médicaments déjà approuvés pour d’autres indications.
L’un des axes de recherche prometteurs concerne la globuline anti-thymocyte (ATG), un immunosuppresseur utilisé pour prévenir le rejet d’organes après une greffe. Des essais cliniques ont montré qu’une dose plus faible d’ATG (0,5 mg/kg) que celle traditionnellement utilisée est sûre et efficace pour ralentir la progression du DT1 chez les jeunes patients. Les auteurs de l’essai MELD-ATG ont ainsi conclu que ce modèle d’essai adaptatif pourrait être utilisé pour explorer d’autres thérapies dans le domaine du DT1, et même au-delà.
« L’ATG à faible dose est une intervention sûre et efficace pour arrêter ou au moins retarder la progression du DT1… Ce modèle d’essai adaptatif peut être envisagé pour une exploration plus approfondie de nouvelles thérapies dans le DT1, et même pour d’autres domaines. »
Auteurs de l’essai MELD-ATG
Parallèlement, des études se penchent sur le baricitinib, un médicament déjà utilisé pour traiter la polyarthrite rhumatoïde et l’alopécie. L’essai australien BANDIT a révélé que ce médicament, pris quotidiennement, pouvait préserver la production d’insuline et ralentir la progression du DT1 chez les patients récemment diagnostiqués. Cependant, les données de suivi montrent que l’effet bénéfique s’estompe lorsque le traitement est arrêté.
« Le baricitinib se distingue par sa facilité d’administration par voie orale, sa bonne tolérance, y compris chez les enfants, et son efficacité avérée », a déclaré le Dr Michalea Waibel, de l’Institut de recherche médicale St Vincent, à Fitzroy, en Australie. Elle souligne la nécessité de poursuivre les recherches pour déterminer si les bénéfices du traitement peuvent être maintenus à long terme et si un traitement précoce peut prévenir ou retarder l’apparition clinique du DT1.
Enfin, des recherches préliminaires suggèrent que le vérapamil, un médicament utilisé depuis plus de cinquante ans pour traiter l’hypertension artérielle et les maladies cardiaques, pourrait également avoir un effet protecteur sur les cellules bêta. L’essai Ver-A-T1D, mené dans six pays européens, a montré des tendances encourageantes vers la préservation des cellules bêta avec le vérapamil, bien que les résultats n’aient pas atteint la signification statistique.
« Le mécanisme d’action unique, le profil de sécurité établi et le coût abordable du vérapamil en font une option intéressante, en complément des traitements immunomodulateurs, pour préserver les cellules bêta dans le diabète de type 1 », a déclaré le professeur Thomas R. Pieber, de l’université de médecine de Graz, en Autriche. Des études de suivi à plus long terme, notamment l’étude Ver-A-Long, sont en cours pour évaluer l’efficacité du vérapamil sur la préservation de la fonction des cellules bêta sur une période de trois ans.