Publié le 9 novembre 2025 à 07h12. L’ophtalmologie connaît une révolution thérapeutique, passant d’une approche symptomatique à des traitements régénératifs et des thérapies géniques prometteuses, offrant un nouvel espoir pour des millions de personnes touchées par des maladies oculaires invalidantes.
- Des avancées majeures sont observées dans le traitement de la myopie chez les jeunes, avec l’utilisation d’atropine à faible dose et de lentilles de contact spécifiques.
- La chirurgie de la cataracte évolue vers des techniques de plus en plus précises et personnalisées, avec l’arrivée de lentilles intraoculaires « intelligentes ».
- La thérapie génique représente une nouvelle frontière pour traiter des pathologies comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge et la rétinite pigmentaire.
La vue de millions d’Italiens est menacée par des pathologies telles que la dégénérescence maculaire, le glaucome, la cataracte, les maladies cornéennes et la myopie forte. Si ces affections affectent souvent silencieusement et de manière irréversible la qualité de vie, la recherche médicale ouvre de nouvelles perspectives grâce à des approches innovantes.
À l’échelle mondiale, plus de 351 essais cliniques actifs ou terminés explorent l’utilisation de la thérapie génique pour traiter un large éventail de troubles oculaires. En mars 2025, sur ces essais, 20 étaient en phase de recrutement, 160 étaient en cours, 118 avaient été achevés et 22 avaient été interrompus ou retirés. Ces avancées ont été au cœur des discussions lors du premier congrès national conjoint de la Société italienne des sciences ophtalmologiques (Siso) et de l’Association italienne des ophtalmologistes (Aimo), qui s’est tenu à Rome et a rassemblé des centaines de spécialistes, de chercheurs et de cliniciens.
Myopie : freiner la progression chez les jeunes
La myopie est en augmentation, en particulier chez les enfants et les adolescents. Au-delà de la correction optique classique (lunettes ou lentilles de contact), les recherches se concentrent désormais sur le ralentissement de sa progression. L’atropine à faible dose (0,01 % à 0,05 %), déjà largement utilisée en Asie, fait l’objet d’études en Europe.
Une récente méta-analyse publiée dans Frontiers in Pharmacology a démontré qu’une utilisation prolongée d’atropine à 0,01 % peut réduire la progression de la myopie d’une moyenne de 0,16 dioptrie par an, avec des effets secondaires minimes. D’autres approches efficaces incluent l’orthokératologie, qui utilise des lentilles de nuit rigides pour remodeler temporairement la cornée, et les lentilles de défocalisation périphérique, qui influencent la croissance du globe oculaire. La combinaison de ces traitements, comme l’ont montré des essais cliniques récents, peut améliorer leur efficacité.
Cataracte : chirurgie de précision et lentilles intelligentes
La cataracte, causée par l’opacification du cristallin, est toujours traitée principalement par chirurgie. Cependant, l’innovation a transformé cette intervention en une procédure de plus en plus précise et personnalisée.
« L’opération est réalisée en ambulatoire, en hôpital, en clinique privée ou dans des centres affiliés. Le patient est opéré et peut rentrer chez lui en quelques heures. »
Giovanni Alessio, Hôpital universitaire, Polyclinique de Bari, Université de Bari
« Réaliser l’intervention en ambulatoire n’implique absolument pas une baisse des standards. C’est la technologie moderne qui le rend possible. Les techniques chirurgicales actuelles utilisent des incisions inférieures à deux millimètres et des lentilles artificielles pliables qui permettent une rééducation rapide. Des verres corrigeant simultanément la vision de près et de loin, ainsi que l’astigmatisme, sont également disponibles. Les équipements modernes d’aspiration de la cataracte garantissent une rapidité et une sécurité telles qu’ils permettent au patient de sortir même en une ou deux heures. Des lentilles intraoculaires « intelligentes » sont en cours de test, capables de s’adapter dynamiquement aux conditions d’éclairage ou à la distance visuelle. De plus, la chirurgie assistée par laser femtoseconde (Flacs) et la planification guidée par l’intelligence artificielle améliorent la sécurité et la prédiction du résultat visuel postopératoire.
Traiter la cataracte sans chirurgie ?
Récemment, une étude clinique a évalué une solution ophtalmique chez des patients atteints de cataracte, montrant une amélioration cliniquement significative de la sensibilité au contraste dans 66,7 % des yeux traités contre 35 % dans le groupe placebo, après quatre mois de traitement. Cette stratégie pourrait, à terme, retarder la nécessité d’une intervention chirurgicale chez les patients présentant les premiers symptômes.
Les listes d’attente : un problème persistant
Compte tenu de la demande croissante, les délais d’attente pour une opération de la cataracte sont souvent longs, dépassant parfois deux ans dans certaines régions.
« Aujourd’hui, le système de santé est sous forte pression, ce qui rend la prise en charge de la cataracte à l’hôpital de plus en plus complexe. »
Alessandro Mularoni, vice-président de la Siso, directeur d’ophtalmologie de l’Hôpital d’État de la République de Saint-Marin
« À cela s’ajoute la réduction générale des DRG, c’est-à-dire le remboursement versé aux établissements pour l’opération de la cataracte. Cela contraste avec les normes technologiques élevées requises pour l’opération, qui entraînent des coûts de fonctionnement très élevés pour les établissements. » Selon les spécialistes, une solution possible serait de décentraliser la chirurgie de la cataracte en la déplaçant hors des hôpitaux traditionnels ou dans des structures hospitalières dédiées à cette intervention.
Cornée : la révolution de la thérapie cellulaire
Parallèlement, la thérapie cellulaire régénérative s’apprête à révolutionner le traitement de la cécité cornéenne causée par un dysfonctionnement endothélial, grâce à des résultats prometteurs publiés dans Nature Biotechnology et présentés au congrès national conjoint Siso-Aimo.
« La cécité cornéenne touche environ 10 millions de personnes dans le monde chaque année. »
Vincenzo Sarnicola, membre de la European Cornea Society (Eucornea), chirurgien transplantateur et conseiller Siso
Bien que les greffes de cornée – en particulier les transplantations lamellaires – aient amélioré leur efficacité et leur sécurité, la pénurie de dons de tissus reste un obstacle dans de nombreux pays. Les nouvelles thérapies cellulaires, actuellement en phase III, promettent un traitement simple et accessible :
« Une simple injection oculaire peut rendre à nouveau transparente une cornée opaque », souligne Sarnicola. Jusqu’à mille traitements visuels pourraient être obtenus à partir d’une seule cornée jeune.
Glaucome : médicaments à libération prolongée et microchirurgie
Le glaucome, cause majeure de cécité irréversible, est souvent asymptomatique à ses débuts. Les thérapies actuelles visent à améliorer l’observance et l’efficacité grâce à de nouvelles solutions à libération contrôlée. Une étude récente publiée dans Drugs.com montre que les implants intraoculaires contenant des prostaglandines (comme le bimatoprost) libèrent le principe actif pendant plusieurs mois avec une seule administration.
Ces dispositifs, en phase avancée de tests, pourraient réduire considérablement le problème du non-respect du traitement. Parallèlement, les techniques chirurgicales mini-invasives (MIGS) permettent de réduire la pression oculaire avec moins de risques que la chirurgie traditionnelle. L’OCT haute résolution, associée aux algorithmes d’intelligence artificielle, devient un outil indispensable pour suivre l’évolution des lésions du nerf optique.
La thérapie génique : une nouvelle frontière
Une part importante du congrès a été consacrée à la thérapie génique, l’une des plus grandes révolutions biomédicales de notre époque, qui connaît une croissance impressionnante dans le domaine de l’ophtalmologie.
« L’œil est considéré comme un organe particulièrement favorable à la thérapie génique en raison de sa nature relativement isolée, qui permet de limiter la propagation du vecteur génétique à d’autres organes, et des petites doses de médicaments nécessaires. »
Francesco Bandello, directeur de la clinique d’ophtalmologie de l’université Vita-Salute San Raffaele de Milan et conseiller Siso
« Cette localisation réduit considérablement les effets secondaires, rendant l’approche non seulement efficace, mais aussi remarquablement sûre. »
Dégénérescence maculaire liée à l’âge : thérapie génique et implants intelligents
Les implications de la thérapie génique sont prometteuses dans le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge, principale cause de cécité dans les pays développés.
« La recherche se concentre sur l’utilisation de la thérapie génique pour transformer les cellules rétiniennes en « usines à médicaments ». L’idée est d’introduire des gènes codant pour des protéines thérapeutiques, comme les anticorps anti-VEGF utilisés dans les injections mensuelles actuelles, afin que l’œil produise lui-même le médicament, éliminant ainsi le besoin d’injections répétées. »
Stanislao Rizzo, directeur des unités opérationnelles complexes (UOC) d’ophtalmologie de la polyclinique Gemelli Irccs de Rome et conseiller du SISO
Optogénétique pour la rétinite pigmentaire
La recherche va au-delà du simple « remplacement de gènes ».
« Les tendances les plus prometteuses incluent l’édition du génome : des techniques telles que CRISPR-Cas9 promettent de corriger les défauts génétiques directement dans l’ADN du patient, avec la technique du « copier-coller », offrant une guérison définitive au niveau moléculaire. Pour les patients qui ont perdu tous leurs photorécepteurs, comme dans la rétinite pigmentaire ou la choroïdérémie, nous expérimentons plutôt l’introduction de gènes qui rendent les cellules nerveuses résiduelles (comme les neurones bipolaires ou ganglionnaires) sensibles à la lumière, les transformant en substituts de photorécepteurs. »
Mario Romano, directeur de la Clinique Ophtalmologique Universitaire Humanitas Milan – Bergame et conseiller Siso
C’est ce qu’on appelle l’optogénétique, une nouvelle frontière dans le traitement des maladies dégénératives de la rétine.
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