Publié le 22 novembre 2025. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé l’utilisation de l’antithrombine III (humaine) (THROMBATE III) chez les enfants atteints d’un déficit héréditaire en antithrombine, une maladie rare pouvant entraîner des troubles de la coagulation sanguine. Cette décision représente une avancée significative dans la prise en charge de cette pathologie chez les plus jeunes.
- L’antithrombine III (humaine) est désormais approuvée pour les adultes et les enfants souffrant d’un déficit héréditaire en antithrombine (hATd).
- Avant cette approbation, les enfants recevaient du plasma frais congelé pour corriger les faibles niveaux d’antithrombine, une méthode présentant des risques de transfusion.
- L’identification précoce du déficit en antithrombine est cruciale, car il s’agit du facteur de thrombophilie héréditaire le plus puissant.
Jusqu’à présent, le traitement du déficit héréditaire en antithrombine (hATd) chez les enfants était limité. Les médecins étaient contraints d’utiliser du plasma frais congelé pour compenser le manque de cette protéine essentielle à la coagulation sanguine. Cette méthode, bien que nécessaire, comportait des risques inhérents aux transfusions.
La FDA a élargi l’indication de THROMBATE III sur la base de données extrapolées issues d’études menées sur des adultes, démontrant que le produit pouvait être utilisé en toute sécurité et efficacité chez les patients pédiatriques. Selon Grifols, le laboratoire qui commercialise ce médicament, cette extension de l’autorisation ouvre de nouvelles perspectives thérapeutiques.
Le professeur George M. Rodgers III, de l’Université de l’Utah, souligne l’importance de cette avancée :
« Je pense que c’est une avancée importante, car avant cela, s’ils avaient besoin de corriger de faibles niveaux d’antithrombine, ils recevaient du plasma – du plasma frais congelé – qui présente de nombreux risques potentiels de transfusion, et il existera désormais un produit stérile dérivé du plasma qui corrigera spécifiquement la carence de manière plus sûre. »
George M. Rodgers III, professeur de médecine
Le professeur Rodgers précise également que cette approbation a des implications directes pour la pratique pédiatrique courante. Les pédiatres peuvent être amenés à identifier des patients présentant un déficit en antithrombine, soit suite à un épisode de thrombose, soit lors d’un interrogatoire familial révélant des antécédents de troubles de la coagulation.
Il insiste sur la nécessité de dépister les enfants présentant des caillots sanguins inexpliqués ou ayant des antécédents familiaux de thrombose :
« Je pense qu’un patient pédiatrique présentant un caillot non provoqué ou un patient asymptomatique ayant des antécédents familiaux de caillot devrait inciter à tester un déficit en antithrombine, car il s’agit du facteur de thrombophilie le plus puissant – facteur de risque de thrombose héréditaire – en termes de probabilité de risque thrombotique à vie. »
George M. Rodgers III, professeur de médecine
La disponibilité d’une thérapie de remplacement ciblée permet d’adapter la prise en charge des enfants présentant un risque accru de thrombose, notamment lors d’interventions chirurgicales ou d’hospitalisations. L’administration d’antithrombine peut faciliter l’anticoagulation et améliorer la sécurité des patients.
Note de la rédaction : Le professeur Rodgers a déclaré être consultant pour Grifols.
Référence :
Fitch J. FDA étend l’étiquette de l’antithrombine III (humaine) aux patients pédiatriques atteints d’un trouble rare de la coagulation sanguine. Pédiatrie contemporaine. Publié le 18 novembre 2025. Consulté le 21 novembre 2025.
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