Publié le 23 octobre 2025 à 01h12. Des chercheurs de l’Université Carnegie Mellon explorent le rôle clé de l’ARN dans l’expression des gènes, ouvrant la voie à des traitements contre le cancer plus personnalisés et ciblés.
- L’équipe du professeur Jonathan Henninger étudie comment l’ARN influence la formation de condensats biomoléculaires, des structures cellulaires essentielles à l’activité génétique.
- Les découvertes pourraient permettre de corriger les erreurs d’expression des gènes à l’origine de nombreuses maladies, notamment le cancer.
- Une collaboration étroite avec d’autres experts de l’université et de l’UPMC (Université de Pittsburgh Medical Center) accélère les progrès dans ce domaine.
À l’Université Carnegie Mellon, le professeur adjoint de sciences biologiques Jonathan Henninger et son équipe se concentrent sur une molécule souvent éclipsée par l’ADN : l’ARN. Leur travail pourrait révolutionner la manière dont nous abordons le traitement des maladies génétiques, en particulier le cancer.
Henninger fait partie d’un mouvement croissant dans les sciences de la vie qui explore le potentiel thérapeutique de l’ARN. Contrairement à l’ADN, qui stocke l’information génétique, l’ARN joue un rôle crucial dans la lecture et l’exécution de cette information. Les chercheurs découvrent que l’ARN ne se contente pas de transmettre un message, mais qu’il influence activement de nombreuses étapes de l’expression des gènes.
Une découverte clé concerne les condensats biomoléculaires, de minuscules compartiments à l’intérieur des cellules formés par des protéines et des acides nucléiques. Ces condensats agissent comme des “postes de travail” spécialisés, concentrant les molécules nécessaires à une activité biologique spécifique. Selon Henninger, l’ARN joue un rôle essentiel dans la formation de ces structures :
« L’ARN agit comme un échafaudage très important autour duquel ces condensats se forment. Si les protéines étaient comme des pièces d’échecs, où chacune se déplace différemment et joue des rôles différents, l’ADN et l’ARN seraient comme l’échiquier, qui dicte la façon dont les pièces s’agencent et limite leur mouvement. »
Jonathan Henninger, professeur adjoint de sciences biologiques à l’Université Carnegie Mellon
De nombreuses maladies, dont le cancer, sont liées à des erreurs dans l’expression des gènes. Or, les traitements capables de cibler spécifiquement ce processus restent rares. La révolution du génome a révélé des milliers de variantes génétiques associées à des maladies, dont beaucoup se trouvent dans des régions qui régulent l’activité des gènes. Henninger pense que certaines de ces variantes pourraient perturber la fonction de l’ARN, une hypothèse que son laboratoire étudie activement.
L’équipe de Henninger développe de nouveaux outils pour étudier l’ARN et visualiser la transcription, la première étape du processus d’activation des gènes. Un objectif majeur est de comprendre comment les mutations des protéines liant l’ARN contribuent aux cancers du sang, comme la leucémie myéloïde aiguë. Des mutations spécifiques dans ces protéines, comme SRSF2, augmentent le risque de développer ces cancers en perturbant la formation des condensats et l’expression des gènes.
Les chercheurs explorent également l’utilisation d’oligonucléotides antisens (ASO), des molécules d’ARN synthétiques conçues pour se lier à des séquences spécifiques d’ARN messager (ARNm) et corriger les erreurs d’expression des gènes. Ils collaborent avec Subha Das, professeur agrégé de chimie, et Bruce Armitage, responsable du département de chimie et co-directeur du Centre pour la science et la technologie des acides nucléiques, pour automatiser le test de ces ASO et utiliser l’intelligence artificielle pour optimiser leur conception.
Le laboratoire de Henninger bénéficie du soutien financier de plusieurs fondations, dont les fondations Shurl et Kay Curci, Charles E. Kaufman et Samuel et Emma Winters, ce qui lui permet de mener des expériences clés, de développer de nouveaux tests d’ARN et d’obtenir des images inédites de l’expression des gènes.
Henninger est revenu dans la région de Pittsburgh début 2024, après avoir grandi à environ une heure de route, dans l’Indiana, en Pennsylvanie, pour rejoindre Carnegie Mellon. Il souligne l’importance de l’écosystème de recherche unique de Pittsburgh :
« Pittsburgh possède une combinaison incroyablement unique de chimie, de physique, d’IA et de biologie qui travaillent ensemble vers des objectifs communs. Cela a eu un impact incroyable. Je suis au centre de cet endroit parfait où se trouvent des experts avec lesquels je peux interagir pour tout ce qui intéresse notre laboratoire. »
Jonathan Henninger, professeur adjoint de sciences biologiques à l’Université Carnegie Mellon
Cet esprit de collaboration s’est manifesté lors d’une récente conférence à Carnegie Mellon, qui a rassemblé plus de 100 chercheurs issus de divers domaines pour discuter des condensats. Au cours des 18 derniers mois, Henninger a également constitué une équipe de recherche dynamique composée d’une demi-douzaine d’étudiants diplômés, ainsi que d’étudiants de premier cycle particulièrement prometteurs.
« Ils travaillent au niveau des étudiants diplômés », a déclaré Henninger. « Ils sont incroyablement brillants, apportent d’excellentes idées et c’est agréable de travailler avec eux. C’est très excitant de voir leur enthousiasme et leurs aptitudes. »
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