Une lueur d’espoir pour les patients atteints de maladie de Pompe : AskBio, filiale du groupe Bayer, a obtenu l’autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine de lancer des essais cliniques de phase 1/2 pour son traitement génique expérimental AB-1009. Cette thérapie, basée sur un vecteur viral adéno-associé (AAV), vise à corriger le défaut génétique à l’origine de cette maladie rare et invalidante.
La maladie de Pompe, également connue sous le nom de glycogénose de type II, est un trouble héréditaire de la conservation lysosomale causé par un déficit en alpha-glucosidase acide (GAA). Cette enzyme est essentielle à la dégradation du glycogène, une forme de stockage du glucose, dans les muscles et d’autres tissus. Le manque de GAA entraîne une accumulation de glycogène, provoquant une faiblesse musculaire progressive et des problèmes respiratoires. On estime que cette maladie touche au moins 5 000 à 10 000 personnes dans le monde.
Le programme AB-1009 a bénéficié de l’attribution des statuts « Fast Track » et « Médicament Orphelin » par la FDA. La procédure « Fast Track » vise à accélérer le développement et l’évaluation de traitements innovants destinés à répondre à des besoins médicaux importants. AskBio prévoit de commencer le recrutement des premiers patients pour l’essai clinique aux États-Unis début 2026.
« Cette thérapie génique expérimentale est étudiée pour son potentiel à corriger le défaut génétique sous-jacent et à explorer si elle peut augmenter la production de cette enzyme déficiente chez les patients atteints de la maladie de Pompe », a expliqué le Dr Tahseen Mozaffar, directeur du UCI Health ALS & Neuromuscular Center et investigateur principal de l’essai clinique AB-1009.
Il est important de noter qu’AB-1009 est encore en phase de développement et n’a pas été approuvé par les autorités réglementaires. Son efficacité et sa sécurité n’ont pas encore été pleinement établies.
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