Publié le 9 janvier 2026. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé une autorisation de « médicament orphelin » à CK0804, une thérapie cellulaire expérimentale développée par Cellenkos Inc., offrant un nouvel espoir aux patients atteints de myélofibrose, une forme rare de cancer du sang.
- La FDA a accordé le statut de médicament orphelin à CK0804 pour le traitement de la myélofibrose.
- Des résultats préliminaires d’une étude clinique montrent une réduction du volume de la rate chez 45 % des patients et une amélioration de la charge symptomatique chez 78 % d’entre eux.
- CK0804 agit en modulant l’inflammation et en ciblant les anomalies de la moelle osseuse, avec un potentiel d’effet modificateur de la maladie.
Cette désignation de médicament orphelin, accordée par la FDA, vise à encourager le développement de traitements pour les maladies rares qui touchent un nombre limité de patients. Elle intervient alors que CK0804 continue d’être évalué dans le cadre d’essais cliniques menés sur des patients atteints de myélofibrose qui n’ont pas répondu aux traitements conventionnels.
La myélofibrose se caractérise par une fibrose progressive de la moelle osseuse, entraînant une hypertrophie de la rate, une anémie et une fatigue intense, autant de symptômes qui peuvent altérer significativement la qualité de vie des patients. Cellenkos développe CK0804 comme une thérapie cellulaire à base de lymphocytes T régulateurs allogéniques, conçue pour réduire l’inflammation et corriger les anomalies observées dans la moelle osseuse et d’autres tissus affectés par la maladie.
Les données qui soutiennent cette désignation proviennent d’une étude clinique portant sur 13 patients atteints de myélofibrose, dont les résultats ont été présentés lors du 67e congrès annuel de l’American Society of Hematology en décembre 2025. Les participants à l’étude avaient un âge médian de 68 ans (allant de 55 à 84 ans) et avaient déjà reçu, en médiane, deux traitements antérieurs (avec une fourchette allant de un à six).
Parmi les patients dont la réponse a pu être évaluée, 45 % des 11 participants ont présenté une réduction de plus de 10 % du volume de la rate. De plus, 78 % des neuf patients évaluables ont constaté une diminution de plus de 50 % de leur charge symptomatique. Une amélioration de la charge transfusionnelle a également été observée chez trois patients.
Après un suivi médian de 195 jours (allant de 41 à 809 jours), 10 patients étaient toujours en vie. Durant cette période, trois patients ont bénéficié d’une greffe de cellules souches, deux ont changé de protocole thérapeutique et les patients restants ont continué à recevoir leur traitement initial à base de ruxolitinib (Jakafi).
Au-delà des mesures cliniques classiques, les chercheurs ont observé des changements biologiques significatifs chez les patients ayant répondu positivement à CK0804. Ces patients ont présenté une diminution des taux circulants de plusieurs marqueurs inflammatoires et liés à la maladie, notamment le facteur de croissance transformant bêta 1 et 2, le facteur de croissance des fibroblastes, le facteur de croissance dérivé des plaquettes et le ligand CD40 soluble. Une réduction des monocytes pathogènes a également été constatée dans le plasma et la moelle osseuse, ainsi qu’une normalisation du rapport myéloïde/érythroïde de la moelle osseuse.
Selon Cellenkos, ces résultats suggèrent que CK0804 pourrait avoir un effet modificateur sur le cours de la myélofibrose.
Comment fonctionne CK0804 ?
CK0804 est composé de lymphocytes T régulateurs qui expriment des niveaux élevés du récepteur CXCR4. Cette caractéristique permet aux cellules de se concentrer préférentiellement dans les zones où CXCL12 est surexprimé, notamment la moelle osseuse et la rate, des sites d’hématopoïèse extramédullaire fréquemment touchés par la myélofibrose.
Une fois arrivées dans les tissus cibles, les lymphocytes T régulateurs CK0804 interagissent avec les cellules présentatrices d’antigènes et se multiplient in vivo. Ce processus induit la sécrétion d’interleukine-10, une cytokine immunosuppressive, qui vise à réduire l’inflammation locale et systémique par un mécanisme ciblé, agissant sur le complexe d’histocompatibilité non majeur. La thérapie est également conçue pour réguler les voies de signalisation impliquées dans le remodelage de la maladie, notamment celles activées par les facteurs de croissance dérivés des plaquettes.
CK0804 est dérivé du sang de cordon ombilical de qualité clinique et fabriqué à l’aide du procédé CRANE exclusif de Cellenkos. Selon l’entreprise, la thérapie ne nécessite pas de compatibilité avec les antigènes leucocytaires humains (HLA), peut échapper à la surveillance immunitaire innée et peut être cryoconservée pendant plus de deux ans sans perte de viabilité ni d’efficacité immunosuppressive. Le produit est conçu pour être décongelé et administré par perfusion intraveineuse en ambulatoire.
« Cette désignation soutient le développement ultérieur de ce traitement pour les patients atteints de myélofibrose qui disposent d’options thérapeutiques limitées. Les augmentations observées de l’interleukine-10 et les diminutions des taux de facteur de croissance transformant bêta chez les patients répondant au traitement, ainsi que la réduction des monocytes pathogènes, confirment le potentiel de CK0804 en tant qu’approche thérapeutique innovante dans cette maladie. »
Simrit Parmar, fondatrice de Cellenkos
Profil de sécurité
Le communiqué de presse ne mentionne pas d’événements indésirables spécifiques liés à CK0804. Aucune information concernant des effets secondaires ou des signaux de sécurité liés au traitement n’a été divulguée. Cellenkos a précisé que CK0804 fait actuellement l’objet d’essais cliniques de phase 2 pour la myélofibrose dans le cadre de son programme de développement en cours.
Références
- « FDA Grants Orphan Drug Designation to Cellenkos’ Treg Therapy CK0804 for Myelofibrosis. » Communiqué de presse. Cellenkos. 6 janvier 2026.
Note de la rédaction : cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne saurait remplacer un avis médical professionnel. Votre expérience personnelle sera unique. Utilisez cet article comme point de départ pour une discussion avec votre oncologue. Le contenu a été généré à l’aide d’une intelligence artificielle, relu par un éditeur humain, mais n’a pas été vérifié de manière indépendante par un professionnel de la santé.
Pour en savoir plus sur les actualités, la recherche et l’éducation en matière de cancer, abonnez-vous aux newsletters de CURE® ici.