La thérapie génique des maladies des cellules falciformes peut aider à améliorer un facteur important qui contribue au risque d’AVC chez les patients, rapporte une nouvelle étude de Saint Jude Hôpital de recherche pour les enfants. De nombreuses personnes atteintes d’anémie falciforme connaissent une augmentation de l’ischémie cérébrale, dans laquelle l’oxygène n’est pas correctement délivré aux tissus cérébraux, provoquant potentiellement des coups. Une partie du risque pour ces événements découle de l’augmentation de la vitesse du flux sanguin dans le cerveau. Les résultats de trois patients dans une étude de thérapie génique clinique ont montré que le traitement de la thérapie génique améliorait considérablement le flux sanguin dans le cerveau. Ces résultats montrent que les personnes ayant ces facteurs de risque peuvent bénéficier de la thérapie génique et doivent être prises en compte pour de futures études cliniques sur la thérapie génique. Les résultats ont été publiés aujourd’hui dans American Journal of Hematology.
“Nous avons vu qu’après la thérapie génique, une vitesse de débit sanguin élevée dans le cerveau est tombée à des niveaux normaux”, a déclaré l’auteur correspondant Akshay Sharma, MBS, MSC, Saint Jude Transplantation et thérapie cellulaire du Département de la moelle osseuse. “Il s’agit des preuves physiologiques les plus proches que nous avons une thérapie génique pourraient être efficaces pour les patients atteints de maladies neurovasculaires qui sont à risque ou ont eu un accident vasculaire cérébral.”
Améliorer le flux sanguin dans le cerveau avec la thérapie génique
Un pourcentage petit mais significatif de patients atteints d’anémie falciforme présente un risque accru d’AVC en raison de l’impact de la maladie sur le flux sanguin dans le cerveau. La forme de croissant «Scythe» des globules rouges caractéristique de la maladie des cellules falciformes ne peut pas se déplacer à travers de petits vaisseaux sanguins, y compris ceux du cerveau. Lorsque ces navires sont obstrués, cette région dans le cerveau ne reçoit pas suffisamment d’oxygène. Pour compenser le manque d’administration d’oxygène, le corps amplifie la vitesse de la circulation sanguine, ce qui augmente le nombre de globules rouges qui se déplacent dans le cerveau et la quantité totale d’oxygène disponible. Cela se traduit par une diminution du temps des molécules d’oxygène doit quitter les globules rouges et entrer dans le tissu cérébral, ce qui peut finalement entraîner une ischémie cérébrale. L’ischémie cérébrale est lorsqu’une région du cerveau est très privée d’oxygène, créant un facteur de risque significatif d’AVC, ce qui peut causer des dommages à long terme.
“Vous pouvez penser aux globules rouges pleins d’oxygène comme un bus plein de gens”, a déclaré Sharma. “Si le bus va trop vite, les passagers ne peuvent pas descendre du bus et que l’oxygène n’est pas livré. Cependant, si le bus ralentit pour que les passagers puissent sauter en toute sécurité, comme cela se produit lorsque les niveaux d’hémoglobine augmentent, alors l’oxygène est correctement livré aux tissus cérébraux.”
Les chercheurs ont mesuré l’effet de la thérapie génique sur le flux sanguin dans le cerveau en utilisant l’imagerie par résonance magnétique (IRM). L’étude a repris le cerveau de trois patients atteints d’une maladie des cellules falciformes, avant la thérapie génique et un et deux ans après le traitement. Le débit sanguin cérébral de chaque patient s’est amélioré de manière significative, diminuant partout de 22% à 43%, atteignant principalement des niveaux normaux, ce qui semblait stable au fil du temps.
