Publié le 7 janvier 2026. Les patients britanniques atteints de tumeurs desmoïdes évolutives bénéficieront désormais d’un nouveau traitement, le bromhydrate de nirogacestat (Ogsiveo), approuvé aujourd’hui par l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA). Ce médicament offre une nouvelle option thérapeutique pour une maladie rare et invalidante.
L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a donné son feu vert au bromhydrate de nirogacestat (Ogsiveo) pour le traitement des tumeurs desmoïdes évolutives chez l’adulte. Ces tumeurs, qui se développent dans les tissus conjonctifs – généralement au niveau des bras, des jambes ou de l’abdomen – ne sont pas cancéreuses, mais leur croissance peut endommager les tissus environnants et rendre leur ablation difficile.
Le bromhydrate de nirogacestat agit en bloquant l’activité de certaines protéines essentielles à la croissance tumorale. Les essais cliniques ont démontré que les patients traités avec ce médicament bénéficiaient d’une période prolongée sans progression de la maladie et, dans certains cas, pouvaient éviter une intervention chirurgicale.
« La sécurité des patients est notre priorité absolue. L’approbation du bromhydrate de nirogacestat améliorera la santé et la qualité de vie des adultes atteints de tumeurs desmoïdes. Comme pour tous les médicaments autorisés, nous continuerons à surveiller attentivement son efficacité et sa sécurité. »
Julian Beach, directeur exécutif par intérim de la MHRA, qualité et accès aux soins de santé
Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés lors des essais cliniques incluent la diarrhée, des éruptions cutanées, des nausées, de la fatigue, une diminution du taux de phosphates dans le sang (hypophosphatémie), des maux de tête et une inflammation de la muqueuse buccale (stomatite). Un effet secondaire plus grave, touchant plus d’une personne sur dix, est la ménopause prématurée.
Il est crucial de noter que le bromhydrate de nirogacestat peut être nocif pour le fœtus en cas de prise pendant la grossesse. Les effets potentiels sur les ovaires et les testicules, ainsi que sur la fertilité masculine et féminine, ne sont pas entièrement connus. Par conséquent, ce médicament est contre-indiqué pendant la grossesse et une contraception hautement efficace est impérative.
Afin de prévenir toute grossesse, une carte de patient sera fournie aux femmes traitées par bromhydrate de nirogacestat, ainsi qu’aux partenaires féminines des hommes sous traitement. Cette carte contiendra des informations essentielles sur les risques et les mesures de prévention à adopter.
La liste complète des effets secondaires est disponible dans la notice d’information du patient (PIL) et le résumé des caractéristiques du produit (RCP), qui seront publiés sur le site web de la MHRA dans les 7 jours suivant l’approbation.
Tout effet secondaire suspecté doit être signalé à un médecin, pharmacien ou infirmier, ou directement via le système de la Carte Jaune, accessible en ligne ou via les applications Google Play et Apple App Store.
Cette autorisation a été accordée le 7 janvier 2026 dans le cadre de la procédure de reconnaissance internationale (IRP), en se basant sur l’évaluation de l’Agence européenne des médicaments (EMA) EMEA/H/C/006071/0000.
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