L’édition génétique CRISPR fonctionne pour réduire l’hypercholestérolémie dans une nouvelle étude : NPR

Publié le 8 novembre 2025 à 14h59. Une seule perfusion d’un médicament expérimental basé sur l’édition génétique pourrait réduire durablement le taux de cholestérol, selon une petite étude prometteuse qui ouvre la voie à une nouvelle approche thérapeutique contre les maladies cardiovasculaires.

• Une étude clinique impliquant 15 volontaires a démontré que cette thérapie génique pouvait réduire le cholestérol et les triglycérides d’environ 50 %.
• Cette approche vise à désactiver un gène spécifique (ANGPTL3) impliqué dans la production de cholestérol, offrant potentiellement un traitement à long terme avec une seule administration.
• Les chercheurs soulignent la nécessité de poursuivre les études pour confirmer la sécurité et l’efficacité à long terme de cette nouvelle méthode.

Une avancée potentiellement révolutionnaire dans la lutte contre l’hypercholestérolémie : une seule perfusion d’un médicament expérimental d’édition de gènes semble sûre et efficace pour réduire le cholestérol, et possiblement à vie, selon les premiers résultats d’une étude clinique publiée ce samedi.

L’étude, menée sur 15 participants, a révélé qu’une simple perfusion utilisant la technique d’édition génétique CRISPR pouvait diminuer en toute sécurité le cholestérol et les niveaux de triglycérides nocifs d’environ la moitié. Ces résultats ont été présentés lors de la Réunion annuelle de l’American Heart Association et publiés dans le New England Journal of Medicine.

« Plutôt qu’un médicament que les patients doivent prendre à vie, nous avons le potentiel de leur offrir un remède », a déclaré le Dr. Luke Laffin, cardiologue préventif à la Cleveland Clinic et l’un des principaux chercheurs de l’étude. « C’est extrêmement encourageant. »

Le principe de cette nouvelle thérapie repose sur l’injection du médicament dans la circulation sanguine des patients, afin qu’il atteigne le foie et désactive un gène appelé ANGPTL3, qui joue un rôle clé dans la production de cholestérol et de triglycérides. « C’est une inactivation du gène. On le coupe. Et après cela, le gène ne fonctionne plus », explique le Dr. Steven Nissen, un autre cardiologue préventif de la Cleveland Clinic impliqué dans la recherche.

Si ces résultats sont confirmés par des études plus vastes, cette approche pourrait constituer une nouvelle arme de choix dans la lutte contre les maladies cardiovasculaires, première cause de mortalité dans le pays. Elle pourrait ainsi libérer les patients de la nécessité de prendre quotidiennement des statines et d’autres médicaments hypocholestérolémiants.

Cependant, les chercheurs insistent sur la nécessité de mener des recherches supplémentaires pour confirmer la sécurité et la durabilité de ce traitement. « L’idée d’une solution unique et peu coûteuse, qui vous éviterait de prendre tous ces médicaments, est pour l’instant une idée – un fantasme – car l’édition génétique est coûteuse et la sécurité à long terme n’est pas encore établie », a souligné le Dr. Eric Topol, cardiologue à Scripps Research en Californie, qui n’a pas participé à l’étude.

D’autres scientifiques partagent ce point de vue. « C’est un pas dans la bonne direction », estime le Dr. Kiran Musunuru, directeur scientifique du Centre de médecine cardiovasculaire héréditaire de la Perelman School of Medicine de l’Université de Pennsylvanie, qui n’a pas participé à la recherche. « Cela pourrait être un outil très important, mais pour prouver qu’il protège réellement contre les maladies cardiovasculaires, il faut mener des études plus approfondies. »

Les chercheurs soulignent également que les exigences en matière de sécurité seraient plus strictes si l’édition génétique était utilisée chez des patients en bonne santé, plutôt que chez ceux qui souffrent déjà de maladies graves.

Samarth Kulkarni, directeur général de CRISPR Therapeutics, l’entreprise qui développe le médicament et a financé l’étude, affirme que cette approche « pourrait potentiellement avoir un impact sur des millions de personnes dans le monde ». Ces résultats sont en accord avec une approche similaire développée par une autre société, Verve Therapeutics, basée à Boston.

« Le fait que nous disposions maintenant de davantage de données cliniques démontrant la possibilité d’obtenir des résultats significatifs est bien sûr très encourageant », déclare Fiodor Ournov, qui étudie l’édition génétique à l’Université de Californie à Berkeley. « Disposer d’un médicament CRISPR contre les crises cardiaques serait une victoire extraordinaire. »

Aucune des deux entreprises n’a encore communiqué le coût potentiel de ce traitement, mais d’autres thérapies géniques et d’édition génétique se sont avérées très coûteuses, atteignant parfois plusieurs millions de dollars par patient.

Des millions de personnes prennent quotidiennement des médicaments pour réduire leur taux de cholestérol et diminuer leur risque de crise cardiaque ou d’accident vasculaire cérébral. Cependant, les maladies cardiaques continuent de tuer près de 700 000 personnes chaque année aux États-Unis. L’un des principaux problèmes est que de nombreux patients arrêtent de prendre leurs médicaments.

« Le problème de l’observance – le fait que les gens arrêtent de prendre leurs médicaments – est énorme », souligne le Dr. Nissen.

Les chercheurs prévoient de mener des études plus vastes et plus longues pour déterminer si une seule perfusion d’un médicament d’édition génétique pourrait protéger les patients contre les crises cardiaques et les accidents vasculaires cérébraux tout au long de leur vie.