L’équipe Trump soutient un médicament non prouvé pour l’autisme – mais cela fonctionne-t-il?

Leucovorine et Autisme : Enthousiasme Modéré Face à un Traitement Prometteur

Selon Martin Makary, un responsable de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, le médicament Leucovorine pourrait aider « des centaines de milliers d’enfants » atteints d’autisme. Cependant, un jour après que Makary ait salué le potentiel de la Leucovorine lors d’un événement à la Maison Blanche, des spécialistes mettent en garde : les preuves scientifiques justifiant cet optimisme sont loin d’être concluantes.

Ces chercheurs soulignent que l’efficacité du médicament n’a pas été établie, que les scientifiques ignorent la dose optimale et la manière dont il devrait être administré, et que les données de sécurité chez les enfants sont limitées. Selon les plans actuels de la FDA, la Leucovorine ne serait accessible qu’à une minorité de personnes autistes.

Cette situation engendre une confusion généralisée, et les cliniciens s’inquiètent des attentes créées par Makary et d’autres responsables de l’administration Trump.

« J’entends beaucoup de familles », explique la psychologue Catherine Lord, de l’Université de Californie à Los Angeles. « Leur principale question est : « Qu’est-ce que c’est ? Que devons-nous faire ? » »

« Je ne veux pas susciter de faux espoirs en présentant cela comme une solution miracle », ajoute Rebecca Schmidt, épidémiologiste moléculaire à l’Université de Californie à Davis. « Ce n’est pas un traitement universel. »

Une Vitamine Sous les Projecteurs

Lors d’une annonce le 22 septembre, Makary a annoncé l’approbation imminente de la Leucovorine, une forme de vitamine folate, affirmant qu’elle « ouvrirait la voie à la première approche thérapeutique reconnue par la FDA pour l’autisme ». Les personnes présentant de faibles niveaux de folate dans le liquide céphalo-rachidien peuvent parfois présenter des caractéristiques associées à l’autisme, notamment des difficultés de communication sociale. Cette condition, appelée carence cérébrale en folate, pourrait être due à des anticorps attaquant les protéines du corps responsables de l’importation du folate dans le cerveau.

Des essais cliniques sur la Leucovorine, également connue sous le nom d’acide folinique, ont été menés dans le cadre de l’autisme, mais les études à ce jour sont de qualité modeste. Un essai clinique récent a inclus environ 80 enfants âgés de 2 à 10 ans, dont la moitié a reçu des suppléments d’acide folinique. Ni les participants ni leurs médecins ne savaient qui recevait le supplément et qui recevait un placebo. Les participants ayant reçu le supplément ont rapporté des améliorations plus importantes des interactions sociales et des compétences linguistiques que ceux ayant reçu le placebo.

Après la publication de l’essai, certains chercheurs ont exprimé des préoccupations quant au caractère subjectif de l’évaluation de ces améliorations et à la petite taille de l’étude, qui pourrait ne pas permettre de détecter des différences subtiles.

Appel à des Essais de Plus Grande Envergure

La taille n’est pas le seul facteur important dans les essais cliniques, explique le Dr Dan Rossignol, médecin généraliste à Aliso Viejo, en Californie, qui a étudié les données sur la Leucovorine et la prescrit parfois à des enfants autistes. Il estime que l’effet de la Leucovorine dans les essais a été suffisamment important pour être perceptible même avec un petit nombre de participants. Il souligne notamment une étude clinique précoce sur la Leucovorine, qui a inclus seulement 48 enfants, mais certains ont connu des améliorations significatives dans une évaluation standardisée de la parole.

« Il serait toutefois préférable de mener davantage d’études avec un plus grand nombre d’enfants », dit-il. « Cela nous permettrait de mieux identifier les enfants qui pourraient en bénéficier le plus. » En général, les études soumises à la FDA pour l’approbation d’un médicament contre l’autisme impliquent des données provenant de centaines d’enfants, mais il a été difficile de collecter des fonds pour des essais plus importants. Rossignol indique que lui et un collègue ont eu des discussions avec l’administration Trump pour plaider en faveur de la Leucovorine.

Lundi, l’administration Trump a annoncé que les National Institutes of Health (NIH) américains prévoient de surveiller les effets de l’approbation prévue par la FDA et d’étudier les avantages plus larges de la Leucovorine chez les personnes autistes. Aucun détail n’a été publié sur la conception de ces études.

Pas une Solution Miracle

Quelle que soit son efficacité, cette thérapie ne sera pas une panacée. L’approbation proposée par la FDA, qui n’a pas encore été finalisée, ne s’appliquerait qu’aux personnes présentant de faibles niveaux de folate dans le liquide entourant le cerveau et la moelle épinière. Cela représente environ 7 à 30 % des personnes autistes, selon la méthode de mesure des niveaux de folate, explique Alycia Halladay, directrice des sciences de l’Autism Science Foundation à New York. « Les familles se précipitent déjà sur les groupes Facebook en demandant s’elles peuvent obtenir une ordonnance », dit-elle. « Mais ce ne sera pas le cas. »

L’autisme est une condition complexe, probablement causée par une multitude de facteurs. Aucune thérapie unique ne sera susceptible de convenir à toutes les personnes autistes. « Si quelqu’un vous dit qu’il a trouvé une solution miracle pour l’autisme, soyez sceptique », prévient Halladay. « Il n’y aura pas une seule cause et un seul traitement. »

Le manque de données issues de vastes essais signifie que les médecins n’auront que peu d’informations pour déterminer la dose à prescrire ou la durée pendant laquelle les enfants devraient prendre de la Leucovorine avant de déterminer si elle est efficace. « Nous espérons que des recommandations seront élaborées à l’avenir », dit Halladay. Rossignol précise que la plupart des études cliniques sur la Leucovorine chez les enfants autistes ont utilisé la même dose, ce qui pourrait servir de point de départ aux médecins.