Publié le 7 janvier 2026 18h14. Face à la lenteur du développement de nouveaux traitements contre la maladie d’Alzheimer, des scientifiques explorent une voie prometteuse : réutiliser des médicaments déjà approuvés pour d’autres pathologies, accélérant ainsi potentiellement l’accès à des thérapies innovantes.
- Des chercheurs examinent le potentiel de vaccins existants, comme celui contre le zona, ainsi que de médicaments tels que le sildénafil (Viagra) et le riluzole.
- L’apprentissage automatique est utilisé pour identifier d’autres candidats médicaments en analysant leur impact sur les cellules cérébrales.
- Malgré des espoirs passés déçus, la stratégie de réutilisation de médicaments offre une approche plus rapide et moins coûteuse que le développement de traitements entièrement nouveaux.
Inspirés par la réponse rapide de la communauté scientifique face à la pandémie de COVID-19, les neuroscientifiques adoptent une approche similaire pour accélérer la recherche de traitements contre la maladie d’Alzheimer. Lors de la recherche de traitements contre le SARS-CoV-2, le remdésivir, initialement développé pour le traitement du virus Ebola, s’est révélé prometteur et a finalement été approuvé fin 2020, bien que ses bénéfices soient restés modestes pour les patients hospitalisés à risque.
Le développement de nouveaux médicaments est un processus long et coûteux, pouvant prendre plus d’une décennie et nécessiter des investissements de plusieurs milliards d’euros. Ces dernières années, seuls deux traitements modifiant le cours de la maladie d’Alzheimer ont été approuvés : le leqembi et le kisunla.
La réutilisation de médicaments existants, dont le profil de sécurité est déjà bien établi, représente une alternative intéressante. Ces médicaments peuvent être directement testés sur des humains, contournant ainsi les premières phases de recherche et développement. Cette stratégie a déjà conduit à l’identification de plusieurs pistes prometteuses, allant du Viagra aux médicaments utilisés pour traiter la polyarthrite rhumatoïde.
Trois candidats en tête de liste
Un panel d’experts internationaux a récemment examiné les données concernant 80 médicaments potentiellement bénéfiques contre la maladie d’Alzheimer et a identifié trois candidats prioritaires : le vaccin contre le zona, le sildénafil (principe actif du Viagra) et le riluzole, un traitement pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Les recherches menées en 2025 ont renforcé l’hypothèse selon laquelle le vaccin contre le zona Zostavax pourrait avoir un effet préventif et modificateur de la maladie. Zostavax est un vaccin vivant atténué, qui utilise une version affaiblie du virus du zona pour stimuler le système immunitaire.
Des données épidémiologiques provenant d’Australie, du Pays de Galles et du Canada suggèrent que la vaccination pourrait réduire le risque de démence jusqu’à 20 %. Les chercheurs sont actuellement à la recherche de financements pour mener un essai clinique afin de confirmer ces résultats.
« Au niveau de la population, où des millions d’adultes sont éligibles à la vaccination contre le zona, un tel effet pourrait se traduire par un nombre important de cas de démence évités. »
Sarah Ackley, épidémiologiste à l’Université Brown
Le sildénafil, plus connu sous le nom de Viagra, suscite également un intérêt croissant. Outre sa capacité à abaisser la pression artérielle – un facteur de risque majeur de la maladie d’Alzheimer – des études in vitro et sur des modèles animaux suggèrent qu’il pourrait protéger les cellules cérébrales, réduire les plaques amyloïdes et améliorer les fonctions cognitives. Cependant, l’analyse des dossiers médicaux électroniques a donné des résultats mitigés, certains montrant une réduction du risque et d’autres ne révélant aucun effet sur la maladie d’Alzheimer.
Le laboratoire pharmaceutique sud-coréen AriBio teste actuellement un médicament similaire, appelé AR1001, dans le cadre d’un vaste essai de phase 3 visant à ralentir les premiers stades de la maladie d’Alzheimer, dont les résultats sont attendus l’année prochaine.
Parallèlement, le riluzole, un médicament initialement conçu pour prolonger la survie des patients atteints de SLA grâce à ses propriétés neuroprotectrices, a montré un certain potentiel dans des études cellulaires et sur des animaux. Un petit essai de six mois mené sur 50 personnes a suggéré qu’il pourrait améliorer le métabolisme cérébral.
Le groupe d’experts a recommandé que ces trois candidats soient intégrés à la plateforme PROTECT, un réseau international d’essais cliniques menés au Royaume-Uni, en Norvège et au Canada.
L’intelligence artificielle au service de la recherche
D’autres chercheurs se tournent vers l’apprentissage automatique pour identifier de nouveaux candidats médicaments. Au Massachusetts General Hospital, le neurologue Dr Mark Albers et son équipe ont exposé des cellules cérébrales cultivées en laboratoire à 80 médicaments approuvés par la FDA, puis ont analysé les modifications des gènes activés ou désactivés.
Ces données ont été introduites dans un algorithme d’apprentissage automatique appelé DRIAD (Drug Repurposing in Alzheimer’s Disease), afin de prédire quels médicaments sont les plus susceptibles d’influencer la biologie de la maladie d’Alzheimer. Le médicament le plus prometteur est l’olluminant (nom générique : baricitinib), un médicament utilisé pour traiter la polyarthrite rhumatoïde qui module le système immunitaire en bloquant la protéine JAK et en réduisant l’inflammation.
Ce médicament est actuellement en cours d’évaluation dans le cadre d’un petit essai pilote visant à déterminer son impact sur les biomarqueurs de la maladie d’Alzheimer.
Des espoirs tempérés
Malgré les résultats prometteurs des études animales et observationnelles, plusieurs médicaments réutilisés qui avaient suscité l’enthousiasme par le passé – notamment les anti-inflammatoires non stéroïdiens comme l’ibuprofène et le naproxène, le médicament anti-herpétique valacyclovir et les statines – n’ont pas réussi à ralentir le déclin cognitif ou à prévenir la maladie lors d’essais cliniques.
Plus récemment, le sémaglutide, un médicament blockbuster de Novo Nordisk, n’a pas réussi à ralentir le déclin cognitif dans deux études de phase 3 de grande envergure, malgré des modifications de certains biomarqueurs de la maladie d’Alzheimer. Sarah Ackley souligne que de nombreuses études antérieures suggérant que le sémaglutide réduisait le risque de démence étaient biaisées, car les personnes qui prenaient ce médicament étaient généralement plus aisées, en meilleure santé et avaient un meilleur accès aux soins de santé. En d’autres termes, ces patients bénéficiaient d’autres facteurs de protection contre la démence. De plus, la maladie d’Alzheimer se développe sur des décennies, ce qui rend difficile l’évaluation des bénéfices à court terme.
« Cela suggère que les résultats observationnels étaient probablement influencés par des différences préexistantes, plutôt que par les médicaments eux-mêmes. »
Sarah Ackley
Néanmoins, la perspective de réutiliser des médicaments existants reste attrayante. Grâce à leur profil de sécurité bien établi, ces médicaments peuvent atteindre plus rapidement les essais cliniques et, en cas de succès, pourraient offrir une nouvelle option thérapeutique pour lutter contre la maladie d’Alzheimer.
