Publié le 9 décembre 2025 à 03h34. Une thérapie génique expérimentale offre un nouvel espoir aux patients atteints d’une forme agressive de leucémie, avec des résultats encourageants révélant une rémission durable chez la majorité des participants à un essai clinique mené à Londres.
- Une jeune patiente de 16 ans, Alyssa Tapley, est devenue la première à bénéficier de ce traitement révolutionnaire en 2022 et se porte désormais très bien.
- Les premiers résultats d’un essai clinique impliquant huit enfants et deux adultes montrent que les deux tiers des patients sont en rémission depuis trois ans.
- Cette technique innovante, appelée BE-CAR7, modifie précisément le code génétique des lymphocytes T pour les transformer en armes efficaces contre le cancer.
Des avancées majeures viennent d’être annoncées dans la lutte contre la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T, une forme rare et particulièrement agressive de cancer du sang. Jusqu’à récemment considérée comme incurable, cette maladie touche les cellules T du système immunitaire, provoquant une croissance incontrôlée. Pour de nombreux patients, les traitements conventionnels se sont avérés inefficaces, les laissant face à des perspectives sombres.
C’est dans ce contexte qu’une équipe médicale londonienne a mis au point une approche thérapeutique novatrice. Elle consiste à prélever des lymphocytes T chez un donneur sain et à les modifier génétiquement grâce à une technique appelée BE-CAR7. Cette méthode permet d’effectuer des « modifications de base » précises sur l’ADN, modifiant ainsi la fonction des gènes, un peu comme remplacer une lettre dans un message pour en changer le sens.
Les lymphocytes T ainsi modifiés sont ensuite capables de détruire les cellules cancéreuses du patient, tout en éliminant également les cellules T saines. Cette étape est cruciale car elle permet de préparer le patient à recevoir une greffe de moelle osseuse, qui reconstruira un système immunitaire fonctionnel. Selon le Dr Deborah Yallop, hématologue consultante au King’s College Hospital, les résultats sont impressionnants : « Nous avons constaté des réponses remarquables dans l’élimination d’une leucémie qui semblait incurable – c’est une approche très puissante. »
Les résultats, publiés dans le New England Journal of Medicine, indiquent que 82 % des patients inclus dans l’essai clinique ont atteint une « rémission très profonde » après le traitement, leur permettant de bénéficier d’une greffe de moelle osseuse. Plus de 64 % des patients restent en rémission à ce jour.
Alyssa Tapley, la première patiente à avoir reçu ce traitement en 2022, témoigne de l’impact positif de cette thérapie :
« Je vais vraiment très bien. J’ai pu reprendre la voile, passer du temps loin de chez moi pour obtenir mon Prix du Duc d’Édimbourg, et même le simple fait d’aller à l’école est quelque chose dont je rêvais quand j’étais malade. Je ne prends rien pour acquis. »
Alyssa Tapley, patiente
La jeune femme aspire désormais à devenir chercheuse scientifique : « Mon objectif ultime est de faire partie de la prochaine grande découverte qui pourra aider des gens comme moi. »
L’association caritative du Great Ormond Street Hospital a annoncé son soutien financier pour permettre à dix patients supplémentaires de bénéficier de ce traitement prometteur. Le Dr Rob Chiesa, chercheur de l’étude et consultant en transplantation de moelle osseuse au GOSH, souligne l’importance de cette avancée : « Bien que la plupart des enfants atteints de leucémie à cellules T répondent bien aux traitements standards, environ 20 % pourraient ne pas le faire. Ce sont ces patients qui ont désespérément besoin de meilleures options et cette recherche donne l’espoir d’un meilleur pronostic pour toutes les personnes diagnostiquées avec cette forme rare mais agressive de cancer du sang. »
Anthony Nolan, une association britannique spécialisée dans les cellules souches, a collaboré à l’étude en fournissant les donneurs de lymphocytes T. Selon le Dr Tania Dexter, médecin-chef de l’association, ces résultats sont encourageants :
« Étant donné que ces patients avaient peu de chances de survie avant l’essai, ces résultats laissent espérer que des traitements comme celui-ci continueront à progresser et seront disponibles pour davantage de patients. »
Dr Tania Dexter, médecin-chef d’Anthony Nolan
Elle précise toutefois qu’il s’agit d’une première étape et que des recherches supplémentaires sont nécessaires pour évaluer pleinement l’efficacité et la sécurité de ce traitement à plus grande échelle.
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