Publié le 15 décembre 2023 09:03:00. Une nouvelle thérapie cellulaire, basée sur des cellules souches issues du cordon ombilical, vient d’obtenir l’autorisation de la FDA aux États-Unis pour traiter une forme rare et grave d’anémie, offrant une option thérapeutique cruciale pour les patients sans donneur compatible.
- La FDA a approuvé Omisirge (omidubicel-onlv), la première thérapie de greffe de cellules souches hématopoïétiques pour l’anémie aplasique sévère.
- Ce traitement est destiné aux patients, adultes et enfants de plus de 6 ans, pour lesquels une greffe de cellules souches d’un donneur compatible n’est pas possible.
- L’étude clinique a démontré une récupération rapide et durable des neutrophiles, un type de globules blancs essentiels à la défense immunitaire.
L’anémie aplasique sévère (AAS) est une maladie rare et potentiellement mortelle où la moelle osseuse cesse de produire suffisamment de cellules sanguines – globules rouges, globules blancs et plaquettes. Cette insuffisance entraîne une fatigue extrême, un risque accru d’infections et de saignements, nécessitant souvent des transfusions régulières et, dans de nombreux cas, une transplantation de cellules souches pour survivre. La recherche d’un donneur compatible représente un défi majeur pour de nombreux patients.
Omisirge représente une avancée significative dans le traitement de l’AAS. Cette thérapie cellulaire est fabriquée à partir de cellules souches hématopoïétiques prélevées sur du sang de cordon ombilical donné. Ces cellules sont ensuite traitées avec du nicotinamide, une forme de vitamine B3, afin de stimuler leur capacité à restaurer les fonctions hématopoïétiques et immunitaires du patient. Le traitement est administré après un régime de conditionnement d’intensité réduite.
Les résultats d’une étude clinique menée sur 14 patients atteints d’AAS ont été déterminants dans l’approbation de la FDA. Douze des 14 participants ont présenté une récupération rapide et durable des neutrophiles, avec un temps médian de récupération de 11 jours (fourchette de 7 à 20 jours). Ces résultats suggèrent que la thérapie pourrait réduire la durée de récupération après la transplantation et diminuer le risque d’infections, une complication fréquente et grave chez les patients atteints d’AAS.
Bien que prometteuse, la thérapie n’est pas sans effets secondaires. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés dans l’étude incluent la neutropénie fébrile (une baisse du nombre de neutrophiles accompagnée de fièvre), des infections virales et bactériennes, une hyperglycémie (taux de sucre élevé dans le sang), une thrombocytopénie immunitaire (diminution des plaquettes) et une pneumonie. Des cytopénies auto-immunes, où le système immunitaire attaque les propres cellules sanguines du patient, ont été observées chez un quart des participants.
Selon le Dr. Peter Marks, représentant du Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA,
« La réduction du temps de récupération des neutrophiles peut conduire à des périodes de récupération plus courtes après la transplantation et pourrait influencer le taux d’infections dans cette catégorie de patients. »
Dr. Peter Marks, Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA
L’autorisation de mise sur le marché américain a été accordée à Gamida Cell, une société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires, avec des activités aux États-Unis et en Israël. Le site web de Gamida Cell fournit des informations supplémentaires sur l’entreprise et ses recherches.
Il est important de noter que cette thérapie avait déjà reçu l’approbation de la FDA en 2023 pour une indication différente : accélérer la récupération des neutrophiles et réduire le risque d’infections après une greffe de cellules souches de sang de cordon chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus atteints d’hémopathies malignes (leucémie, lymphome, etc.). L’extension de son indication à l’anémie aplasique sévère représente une nouvelle option thérapeutique pour un groupe de patients particulièrement vulnérable.
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