La famille du bébé de sept mois plaide pour que les chefs de la santé annulent le projet de directive selon lequel les médicaments miracles sont trop coûteux pour les nouveaux et futurs patients.
Son père Dan a déclaré : « Dexter est souriant, heureux et c’est un garçon merveilleux et nous voulons juste qu’il ait une vie aussi normale que possible.
« Dexter pourrait vivre une vie illimitée en raison de sa condition génétique. Il n’a pas demandé ça.
Avant 2019, il n’existait aucun traitement efficace contre la mucoviscidose sur le NHS.
Mais en octobre de la même année, après une campagne du Daily Express, des médicaments révolutionnaires du géant américain Vertex ont été mis à la disposition des patients britanniques. Sa nouvelle pilule miracle contre la mucoviscidose, Kaftrio, a été ajoutée plus tard.
Ce groupe de médicaments a transformé la vie des patients. Mais il y a un mois, le groupe d’approbation des traitements du NHS, l’Institut national pour l’excellence en matière de santé et de soins, a donné une première ébauche d’orientation selon laquelle les médicaments de Vertex sont trop coûteux pour les futurs patients.
Cela signifie que les bébés de moins d’un an pourraient se voir refuser les médicaments Vertex lorsqu’ils sont médicalement prêts à les recevoir. La décision finale de Nice en la matière est attendue pour la nouvelle année.
Ainsi, pour l’instant, tous les bébés atteints de FK – et tous ceux qui ne sont pas encore nés – risquent de ne pas bénéficier de Kaftrio, salué comme « presque un remède » à cette maladie cruelle.
Hier, Dan nous a dit qu’à l’heure où Nice réfléchit à sa décision finale, il espère que les autorités prendront conscience de l’importance vitale de ces médicaments.
L’ouvrier du bâtiment de Selby, dans le nord de York, a déclaré : « Nous avons été choqués et navrés lorsque nous avons entendu la décision initiale de Nice, mais il reste encore un long chemin à parcourir et nous espérons qu’ils auront du sens.
« Kaftrio est un médicament extraordinaire et nous sommes reconnaissants envers tous ces brillants scientifiques qui ont contribué à sa création. Et nous ne sommes pas naïfs : nous acceptons qu’il est tout à fait juste qu’ils soient récompensés financièrement, mais il faut aussi que ce soit un prix équitable.
« Nous avons fait notre part pour sensibiliser les gens à la façon dont ces médicaments changent la vie et à quel point ils sont également nécessaires.
“Nous prions maintenant pour que tout le monde à Nice écoute tous les arguments puissants en faveur des médicaments de Vertex et change sa décision au cours de la nouvelle année.”
Lui et sa femme Naomi, qui ont également un fils de 3 ans, Parker, qui n’est pas atteint de mucoviscidose, étaient déjà au courant de cette maladie puisque la demi-sœur de Dan, Millie, 22 ans, en est également atteinte.
Jusqu’à présent, Dexter est devenu fort et en bonne santé et – mis à part une brève crise de bronchiolite qui a nécessité des antibiotiques – il a évité toute mauvaise infection pulmonaire.
Lorsqu’il aura un an en mai, il sera assez vieux pour commencer le médicament de démarrage le plus basique de Vertex, Orkambi.
La NHSE a confirmé que, quelle que soit la décision de Nice, tout patient atteint de mucoviscidose prenant déjà Orkambi peut passer à Kaftrio à l’âge de deux ans – l’âge minimum que vous devez avoir pour prendre ce médicament miracle. Les parents de Dexter espèrent donc que Nice reviendra sur ses orientations initiales ou prendra jusqu’en mai pour décider quand le tout-petit sera assez vieux pour commencer sur Orkambi.
La FK est causée par un gène défectueux qui contrôle le mouvement du sel et de l’eau à l’intérieur et à l’extérieur des cellules. Cela signifie que le mucus collant obstrue les poumons et les intestins, ce qui rend la respiration et la digestion des aliments difficiles.
Une fois qu’un nouveau traitement est autorisé, les organismes d’évaluation des médicaments comparent le prix du fabricant aux données cliniques et recommandent si le NHS doit ou non le rendre disponible.
Le service de santé est légalement tenu de financer les médicaments recommandés par ces organismes. Cependant, cela fonctionne également dans l’autre sens. Si un médicament n’est pas recommandé, le NHS n’est pas obligé de le financer.
Pourtant, après une campagne menée par le Cystic Fibrosis Trust, les familles et le Daily Express, le NHSE a annoncé en octobre 2019 avoir conclu un rare accord d’accès provisoire pour les médicaments de Vertex contre la mucoviscidose.
À condition que Nice évalue les médicaments alors que les patients les prennent déjà. Mais le mois dernier, Nice a abandonné son projet de directive explosive, affirmant que bien que les médicaments Vertex soient des traitements cliniquement efficaces, leur « prix catalogue » était trop élevé pour une utilisation à grande échelle et à long terme du NHS.
Son rapport dit à propos des médicaments Vertex : « Même en considérant la gravité de la maladie et ses effets sur la qualité et la durée de vie, les estimations de rapport coût-efficacité les plus probables sont supérieures à la fourchette que Nice considère comme une utilisation acceptable des ressources du NHS. Ils ne sont donc pas recommandés.
Cela laisse environ 2 000 jeunes enfants et bébés soit trop jeunes pour commencer à prendre le médicament, soit en attente d’approbation pour commencer, qui restent désormais dans les limbes.
Nice s’est réuni à nouveau jeudi pour une deuxième consultation, après que le Cystic Fibrosis Trust, des groupes de patients et Vertex eux-mêmes ont soumis des preuves supplémentaires pour revenir sur la décision.
Le CF Trust a déclaré : « Nous attendons une mise à jour de Nice la semaine prochaine, qui ne devrait pas être un résultat final, mais les prochaines étapes du processus, qui pourrait se poursuivre jusqu’en 2024. »
Helen Knight, directrice de l’évaluation des médicaments à Nice, a déclaré : « Nous évaluons le rapport coût-efficacité de ces médicaments contre la mucoviscidose afin de garantir que les contribuables continuent d’en avoir pour leur argent après un accès provisoire.
« Nous continuons à travailler en collaboration avec l’entreprise, le NHS England et d’autres parties prenantes pour offrir les meilleurs résultats à la fois aux personnes atteintes de mucoviscidose et au NHS dans son ensemble. »
Le ministère de la Santé a déclaré : « Il est essentiel que les patients aient accès à des médicaments nouveaux et innovants, mais le NHS doit utiliser son budget de manière équitable. »
Hier soir, Vertex nous a déclaré : « Vertex s’engage à travailler en collaboration avec le NHS et Nice pour garantir un accès à long terme à tout nouveau patient qui pourrait en bénéficier à l’avenir après la conclusion de l’évaluation de Nice. »
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