Publié le 11 janvier 2024 15:43:00. L’Agence Nationale de Surveillance Sanitaire (Anvisa) a donné son feu vert à la commercialisation du lécanemab, un nouveau médicament destiné à ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer à ses stades précoces. Cette approbation, la deuxième du genre au Brésil, ouvre de nouvelles perspectives, mais soulève également des questions sur son coût et son accès.
- L’Anvisa a approuvé le lécanemab (Leqembi) pour les patients présentant un stade précoce de la maladie d’Alzheimer.
- Le médicament agit en ciblant les plaques bêta-amyloïdes dans le cerveau, un marqueur de la maladie.
- Son coût élevé et la complexité de son administration posent des défis pour son intégration dans le système de santé publique brésilien.
Le lécanemab, développé par le laboratoire pharmaceutique Eisai, a déjà été approuvé dans au moins 48 autres pays. Il s’agit d’un médicament biologique, c’est-à-dire dont la substance active est produite à partir d’organismes vivants. Son action repose sur la lutte contre les plaques de protéines bêta-amyloïdes, fréquemment observées dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer.
L’indication du lécanemab est limitée aux patients présentant des troubles cognitifs légers ou une démence légère associée à la maladie. Selon le neurologue Paulo Caramelli, professeur à la Faculté de médecine de l’Université fédérale du Minas Gerais (UFMG), le médicament est destiné aux patients qui présentent des changements subtils, perceptibles tant par eux-mêmes que par leur entourage.
« Il est destiné aux cas où il n’y a pas d’altération significative de l’autonomie, comme dans les activités d’hygiène de base et de bain »
Paulo Caramelli, neurologue et professeur à l’UFMG
Le lécanemab est le deuxième médicament approuvé au Brésil pour traiter la maladie d’Alzheimer. En avril 2023, l’Anvisa avait déjà donné son accord pour le donanemab (Kisunla), développé par Eli Lilly. Les deux médicaments, bien que similaires dans leur mécanisme d’action – des anticorps monoclonaux anti-amyloïdes – interviennent à des moments différents du processus de maturation des protéines.
« Ils interfèrent avec le dépôt de la protéine dans différentes phases. À ce jour, il n’existe aucune étude comparative directe entre les deux médicaments »
Paulo Caramelli, neurologue et professeur à l’UFMG
Des résultats modestes sur le plan clinique
D’un point de vue clinique, le lécanemab, à l’instar du donanemab, ne permet pas d’obtenir des améliorations symptomatiques spectaculaires.
« Les patients ne remarquent pas d’amélioration immédiate de la mémoire ou des performances cognitives »
Paulo Caramelli, neurologue et professeur à l’UFMG
Le but de ces médicaments est de ralentir la progression du déclin cognitif et fonctionnel, comme l’ont montré des études menées sur une période d’environ un an et demi, avec une réduction de la progression de la maladie chez les patients traités par rapport à ceux ayant reçu un placebo.
Le débat scientifique sur les causes de la maladie d’Alzheimer alimente les controverses autour de ces traitements. Eduardo Zimmer, chercheur à l’hôpital Moinhos de Vento, soutenu par l’Instituto Serrapilheira et IDOR Ciência Pioneira, explique :
« Il n’est pas encore certain que les plaques bêta-amyloïdes soient la cause de la maladie. Mais des études montrent que l’élimination de ces plaques ralentit la progression, et c’est précisément ainsi que fonctionnent ces médicaments »
Eduardo Zimmer, chercheur à l’hôpital Moinhos de Vento
Malgré ces avancées, le lécanemab reste un médicament coûteux et son efficacité clinique est limitée.
« Ce n’est pas un médicament qui interrompt de manière significative la progression de la maladie, et la pertinence de cet effet sur un an et demi est encore débattue »
Paulo Caramelli, neurologue et professeur à l’UFMG
Comment se déroule le traitement ?
Le traitement par lécanemab se fait par perfusion toutes les deux semaines, dans un établissement spécialisé. Le médicament est conditionné en flacons de 2 ml ou 5 ml, à la concentration de 100 mg/ml de substance active. La dose recommandée est de 10 mg/kg, administrée par perfusion intraveineuse pendant environ une heure.
Avant de commencer le traitement, il est nécessaire de confirmer la présence d’une pathologie amyloïde chez le patient, par le biais d’un PET scan ou d’une analyse du liquide céphalo-rachidien, selon Eduardo Zimmer. L’Anvisa précise que ces tests permettent également d’identifier d’éventuelles contre-indications, telles que des hémorragies intracérébrales ou un œdème cérébral.
Contre-indications et effets secondaires
Les patients porteurs de la variante génétique du gène APOE e4 ne sont pas candidats au traitement par lécanemab, en raison d’un risque accru de développer un gonflement temporaire du cerveau, un œdème, ou des hémorragies. Des tests génétiques sont donc indispensables avant de débuter le traitement. Au Brésil, comme dans d’autres pays, cette contre-indication est appliquée.
Les principaux effets indésirables observés lors des études sont un œdème cérébral, de petits saignements cérébraux et des maux de tête.
« Les personnes les plus à risque de ces effets sont les homozygotes pour l’APOE e4, c’est pourquoi il est important de réaliser ce test »
Eduardo Zimmer, chercheur à l’hôpital Moinhos de Vento
Les patients sous anticoagulants présentent également une contre-indication au lécanemab. Il est recommandé de réaliser une IRM jusqu’à un an avant le début du traitement pour exclure d’autres risques, comme une maladie vasculaire cérébrale importante ou des micro-hémorragies.
L’accès au traitement dans le système public
Le coût élevé du lécanemab et la complexité de son administration constituent des obstacles majeurs à son intégration dans le réseau de santé publique brésilien, rendant son utilisation dans le système de santé unifié (SUS) peu probable dans l’immédiat. Le prix n’a pas encore été fixé au Brésil, mais aux États-Unis, le coût annuel du traitement s’élève à environ 26 000 $US (environ 140 000 R$).
Dans le cas du donanemab, dont la commercialisation a débuté en août 2023, le médicament n’a pas non plus été intégré au SUS. Paulo Caramelli souligne l’importance pour les centres et les spécialistes brésiliens d’acquérir de l’expérience avec ces médicaments afin de pouvoir envisager une éventuelle mise en œuvre dans le réseau public à l’avenir. Il souligne le manque d’infrastructures et la nécessité de former les équipes soignantes à la surveillance et à la gestion des effets secondaires potentiels.
