Publié le 2025-11-08 14:52:00. Un nouveau médicament, l’olezarsen, s’avère prometteur dans la réduction des taux de triglycérides chez les patients atteints d’hypertriglycéridémie sévère, et pourrait diminuer significativement le risque de pancréatite aiguë, une complication potentiellement mortelle.
- L’olezarsen a permis à plus de 85 % des patients de voir leurs taux de triglycérides descendre en dessous de 500 mg/dL (contre 35 % dans le groupe placebo).
- Les essais cliniques ont démontré une réduction de 85 % du risque relatif de pancréatite aiguë chez les patients traités avec l’olezarsen.
- Cette nouvelle thérapie pourrait devenir un traitement de référence pour l’hypertriglycéridémie sévère, une affection touchant environ 1 % de la population américaine.
Des essais cliniques de phase III, menés par des chercheurs du Mass General Brigham et financés par Ionis Pharmaceuticals, ont révélé l’efficacité de l’olezarsen dans la gestion de l’hypertriglycéridémie sévère. Cette condition, caractérisée par des taux anormalement élevés de triglycérides – un type de graisse présent dans le sang – expose les patients à un risque accru de pancréatite aiguë, une inflammation du pancréas pouvant être fatale.
Les résultats, présentés lors des sessions scientifiques de l’American Heart Association et publiés simultanément dans Le New England Journal of Medicine, sont basés sur deux études randomisées en double aveugain (CORE-TIMI 72a et CORE2-TIMI 72b) impliquant 1 063 participants provenant de 33 pays. Tous les participants présentaient des taux de triglycérides à jeun supérieurs ou égaux à 500 mg/dL (environ 5,65 mmol/L) et étaient déjà sous traitement pour réduire leur taux de lipides.
Les patients ont reçu des injections mensuelles d’olezarsen (à 50 mg ou 80 mg) ou d’un placebo pendant une période de 12 mois. L’analyse des données a révélé une amélioration significative dans le groupe traité. Chez les 590 patients pour lesquels des mesures étaient disponibles au début et à la fin de l’étude, plus de 85 % de ceux ayant reçu l’olezarsen ont vu leurs taux de triglycérides passer sous le seuil de 500 mg/dL, comparativement à seulement 35 % dans le groupe placebo.
En outre, les essais ont mis en évidence une réduction substantielle du risque de pancréatite aiguë. Au total, 29 cas de pancréatite aiguë ont été recensés au cours des deux études. L’incidence de cette complication était de 1,1 cas pour 100 années-patients dans les groupes ayant reçu l’olezarsen, contre 6,2 cas pour 100 années-patients dans le groupe placebo, ce qui représente une réduction du risque relatif de 85 %.
« Ces résultats confirment le potentiel de l’olezarsen à devenir une thérapie de première intention pour l’hypertriglycéridémie sévère, en particulier pour prévenir une affection grave et potentiellement mortelle. »
Nicholas Marston, MD, MPH, cardiologue au Mass General Brigham Heart and Vascular Institute
Une étude d’extension ouverte est actuellement en cours pour évaluer l’efficacité et la sécurité à long terme de l’olezarsen chez les patients atteints d’hypertriglycéridémie sévère. Les chercheurs espèrent que ce nouveau médicament offrira une option thérapeutique précieuse pour les personnes souffrant de cette condition et réduira le fardeau de la pancréatite aiguë.
