Publié le 25 novembre 2025 08h06. La FDA a donné son feu vert à une nouvelle thérapie génique pour l’amyotrophie spinale, offrant une option de traitement plus accessible aux patients de plus de deux ans et une alternative aux traitements chroniques.
- La FDA a approuvé Itvisma, une thérapie génique de Novartis pour l’amyotrophie spinale.
- Ce nouveau traitement se distingue par son mode d’administration intrathécale, simplifiant le dosage.
- Ilvisma représente une avancée significative, avec un coût estimé à 2,59 millions de dollars par traitement.
Une lueur d’espoir s’allume pour les familles touchées par l’amyotrophie spinale (AMS), une maladie neuromusculaire rare et dévastatrice. Lundi, la Food and Drug Administration (FDA), l’agence américaine de réglementation des médicaments, a approuvé une nouvelle thérapie génique, Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve), développée par le géant pharmaceutique suisse Novartis. Cette avancée offre une alternative prometteuse aux traitements existants, souvent chroniques et lourds à suivre.
L’amyotrophie spinale est une maladie génétique rare qui affecte les motoneurones, les cellules nerveuses responsables du contrôle des muscles. Cette dégénérescence progressive entraîne une faiblesse musculaire, pouvant impacter la respiration, la déglutition et, dans les formes les plus sévères, provoquer une paralysie et le décès. La maladie est causée par une mutation ou l’absence du gène SMN1, essentiel à la production d’une protéine cruciale pour le fonctionnement des muscles. Environ une naissance sur 10 000 est touchée, et 50 à 70 % de ces cas concernent la forme la plus grave, le type I, qui se manifeste dès la naissance.
Itvisma, destiné aux patients âgés de 2 ans et plus porteurs d’une mutation du gène SMN1, se distingue de son prédécesseur, Zolgensma (approuvé aux États-Unis depuis 2019 et dans l’Union européenne depuis mars 2020), par son mode d’administration. Alors que Zolgensma est administré par voie intraveineuse, avec un dosage calculé en fonction du poids de l’enfant, Itvisma est une formulation concentrée injectée directement dans le liquide céphalo-rachidien via une voie intrathécale. Cette méthode, selon Novartis, permet une délivrance plus efficace du gène fonctionnel au système nerveux central, en particulier chez les patients plus âgés où l’administration intraveineuse peut être plus complexe.
Les résultats d’un essai clinique de phase avancée ont démontré une amélioration statistiquement significative de 2,39 points sur une échelle standardisée évaluant les capacités motrices et la progression de la maladie, suggérant des bénéfices fonctionnels concrets pour les patients. Cette thérapie, en remplaçant le gène défectueux, pourrait réduire la dépendance aux traitements chroniques existants qui visent à augmenter la production de la protéine SMN.
Le prix de cette nouvelle thérapie génique est estimé à 2,59 millions de dollars par traitement, contre 2,1 million de dollars pour Zolgensma, la plaçant parmi les traitements les plus coûteux actuellement disponibles. Cette question du prix soulève à nouveau le débat sur l’accès équitable aux thérapies géniques. Selon Reuters, Zolgensma a généré un chiffre d’affaires mondial de 925 millions de dollars au cours des neuf premiers mois de 2025, témoignant d’une forte demande pour ces traitements ciblant la cause génétique de la maladie.
Novartis souligne qu’Itvisma est la première et unique thérapie de remplacement génique approuvée pour une population élargie de patients de plus de deux ans atteints d’AMS. L’extension de l’indication pourrait ainsi renforcer la position de l’entreprise dans ce domaine, où les alternatives actuelles impliquent souvent des traitements à long terme. L’approbation de la FDA ouvre la voie à l’utilisation de cette nouvelle thérapie aux États-Unis, sa disponibilité dans d’autres pays dépendant des évaluations des agences de réglementation locales.
