Les patients atteints d’acromégalie, une maladie hormonale rare, disposent désormais d’une nouvelle option thérapeutique : un comprimé quotidien, approuvé par la FDA, qui pourrait bien bouleverser le marché dominé par des injections plus anciennes. Ce nouveau médicament, Palsonify, développé par la société CriNetics Pharmaceuticals, offre une alternative prometteuse aux traitements existants.
L’acromégalie se manifeste par une production excessive d’hormone de croissance, souvent due à une tumeur bénigne de l’hypophyse. Cette surproduction entraîne des modifications squelettiques, des douleurs articulaires et un agrandissement anormal des mains et des pieds. Elle peut également affecter le cœur et les poumons. Si l’ablation chirurgicale de la tumeur est le traitement de première intention, elle est complexe en raison de la localisation de l’hypophyse. Pour les patients inéligibles à la chirurgie ou pour lesquels celle-ci a échoué, les médicaments constituent une alternative.
Palsonify, dont le nom scientifique est paltusotine, est une petite molécule qui agit en activant un récepteur spécifique de la somatostatine (SST2). Des essais cliniques de phase 3 ont démontré son efficacité : 56 % des patients adultes atteints d’acromégalie ont vu leur taux d’hormone de croissance revenir à la normale après 24 semaines de traitement, contre seulement 5 % dans le groupe placebo. Chez les patients ayant déjà reçu d’autres traitements, 86 % ont maintenu un contrôle biochimique après 36 semaines avec Palsonify, comparé à 4 % sous placebo.
Les effets secondaires observés lors des essais ont été généralement légers à modérés, principalement des troubles gastro-intestinaux tels que des nausées, de la diarrhée et une perte d’appétit, d’une durée de six à dix-huit jours. Aucun patient traité avec Palsonify n’a présenté d’augmentation significative du volume tumoral, et quatre patients ont même constaté une diminution.
Jusqu’à présent, la seule alternative orale pour l’acromégalie était MyCapssa, une formulation d’octréotide de Chiesi Farmaceutici, approuvée en 2020 mais uniquement en tant que traitement d’entretien après une thérapie injectable. Palsonify se positionne donc comme une option de première ligne plus accessible.
« Contrairement à d’autres traitements, Palsonify est le premier et unique agoniste sélectif de SST2 à prendre une fois par jour, ce qui pourrait permettre un contrôle rapide et durable des symptômes, comme l’ont démontré les données de phase 3 », a déclaré Isabel Kalofonos, directrice commerciale de CriNetics, lors d’une conférence téléphonique.
Le prix annuel de Palsonify est fixé à 290 000 $ (environ 267 000 €), un prix comparable à celui des autres traitements disponibles pour l’acromégalie. Le lancement commercial est prévu début octobre.
Selon l’analyste Joseph Schwartz de Leerink Partners, Palsonify pourrait représenter un véritable défi pour les laboratoires établis sur ce marché. Il souligne que de nombreux patients interrompent ou modifient leur traitement actuel dans les cinq ans, ce qui témoigne d’un besoin insatisfait. De plus, il note que les entreprises pharmaceutiques traditionnelles pourraient réduire leur soutien aux traitements plus anciens, ouvrant ainsi la voie à de nouveaux acteurs comme CriNetics.
CriNetics a également soumis une demande d’autorisation de mise sur le marché en Europe, une décision étant attendue au premier semestre 2026. La société a également conclu un partenariat avec Sanwa Kagaku Kenkyuso pour développer et commercialiser Palsonify au Japon. Des études sont également en cours pour évaluer l’efficacité du médicament dans le traitement du syndrome carcinoïde, associé aux tumeurs neuroendocrines.
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