La FDA approuve l’utilisation élargie de Vonvendi pour la maladie de von Willebrand, y compris pour certaines utilisations chez les enfants

Les patients atteints de maladie de von Willebrand, un trouble de la coagulation sanguine, bénéficieront désormais d’une option de traitement plus large grâce à l’approbation de la FDA américaine pour une utilisation plus étendue du médicament Vonvendi. Cette autorisation ouvre la voie à une prévention de routine des saignements chez les adultes et à un traitement pédiatrique, une première aux États-Unis pour les médicaments à base de facteur von Willebrand recombinant.

Jusqu’à présent, Vonvendi était uniquement approuvé pour le traitement des saignements à la demande et pour une utilisation autour des interventions chirurgicales chez les adultes, ainsi que pour la prévention des saignements chez les patients atteints de la forme la plus sévère de la maladie, le type 3. La FDA a élargi son autorisation à tous les types de maladie de von Willebrand chez les adultes et a également donné son feu vert pour une utilisation chez les enfants.

« Cette approbation démontre la flexibilité de la FDA dans l’évaluation des applications thérapeutiques pour traiter les maladies rares », a déclaré le Dr Vinay Prasad, directeur du centre de la FDA pour l’évaluation et la recherche sur les produits biologiques. « Lorsque nous constatons une combinaison d’un mécanisme d’action plausible, d’une pharmacologie solide et de données d’études cliniques complémentaires, nous agissons rapidement, même si ces données proviennent d’une étude sur un petit échantillon. »

La maladie de von Willebrand se caractérise par une coagulation sanguine défectueuse, due à un manque ou à un dysfonctionnement du facteur von Willebrand (VWF), une protéine essentielle à la coagulation. Vonvendi est le seul produit de VWF recombinant – c’est-à-dire non dérivé du plasma sanguin – approuvé aux États-Unis pour traiter cette maladie.

« L’approbation d’aujourd’hui témoigne des efforts collaboratifs entre les équipes d’examen du CBER et les développeurs de produits, dans le but de rendre des thérapies innovantes disponibles pour une utilisation chez les populations pédiatriques, en même temps que chez les adultes », a ajouté le Dr Vijay Kumar, directeur par intérim du Bureau des produits thérapeutiques du CBER.

Les essais cliniques ont démontré l’efficacité de Vonvendi dans le contrôle des saignements et dans la prise en charge des patients autour des interventions chirurgicales, quel que soit leur âge. Il s’est également avéré efficace pour prévenir les saignements chez les adultes. Les effets indésirables les plus fréquemment observés lors des essais cliniques incluaient des maux de tête, des vomissements, des nausées, des étourdissements et des démangeaisons.

Cette approbation intervient dans le cadre d’un examen prioritaire et Vonvendi a bénéficié du statut de médicament orphelin. Le laboratoire Takeda est titulaire de l’autorisation de mise sur le marché de ce produit.