Le Canada approuve le médicament contre la SLA d’Amylyx alors que les États-Unis demandent plus de temps pour l’examiner

L’action de Santé Canada lundi pourrait exercer davantage de pression sur les régulateurs américains des médicaments pour qu’ils délivrent leur propre approbation, bien que certains membres du personnel de la Food and Drug Administration et des conseillers indépendants aient déclaré qu’il fallait plus de tests.

Amylyx a déclaré qu’elle s’attend à ce que le médicament, appelé Albrioza, soit disponible dans les pharmacies spécialisées au Canada au cours des six prochaines semaines, bien que le remboursement puisse prendre plus de temps selon l’endroit où vivent les patients et le type d’assurance dont ils disposent.

« L’approbation représente l’avancement des options de traitement disponibles pour les personnes vivant avec la SLA, mais il reste encore du travail à faire » pour que les assureurs du pays paient les médicaments, a déclaré Tammy Moore, PDG de la Société canadienne de la SLA.

Amylyx, de Cambridge, Mass., a refusé de commenter le prix qu’elle facturera pour le médicament.

La FDA américaine devrait rendre une décision d’approbation d’ici le 29 septembre, après avoir prolongé le délai de trois mois pour évaluer les données d’essai supplémentaires, a déclaré Amylyx au début du mois.

Les responsables de l’agence ont donné un examen pessimiste du médicament en mars lors d’une réunion convoquée pour évaluer ses données d’essais cliniques.

Lors de la réunion, des responsables de la FDA et des conseillers indépendants ont fait part de leurs inquiétudes quant au fait que la petite étude de phase 2 d’Amylyx n’avait pas fourni suffisamment de preuves que le médicament ralentissait la progression de la maladie.

Le comité consultatif sur les médicaments du système nerveux périphérique et central de la FDA a voté de justesse 6 contre 4 que l’étude d’Amylyx n’était pas suffisante pour prouver son efficacité.

Certains conseillers qui ont voté contre le médicament ont cité l’effet relativement modeste de l’essai et ont déclaré que l’étude de phase 3 en cours de la société devait être achevée pour résoudre l’incertitude.

Amylyx a déclaré qu’elle attendait les premiers résultats de l’étude de phase 3 en 2024. L’approbation du Canada est conditionnelle aux résultats de l’étude, a déclaré Amylyx.

La FDA n’est cependant pas liée par l’avis du comité consultatif et pourrait de toute façon approuver le médicament.

Des patients et des groupes de défense, dont l’ALS Association, ont fait campagne pour pousser la FDA à approuver Albrioza, citant l’absence d’effets secondaires graves du médicament et parce qu’il existe peu de traitements efficaces approuvés par la FDA.

“La FDA a un choix à faire – si elle approuvera un médicament dont l’innocuité a été prouvée et qui aidera les personnes vivant avec la SLA aujourd’hui, ou si elle retardera l’approbation et exigera plus de preuves alors que davantage de personnes atteintes de la SLA meurent”, a déclaré le directeur général de l’ALS Association. Calaneet Balas a déclaré en mars.

Albrioza est une combinaison de deux médicaments existants, le phénylbutyrate de sodium et le taurursodiol.

Dans l’étude de phase 2 d’Amylyx sur 137 patients, les patients recevant le médicament ont décliné 25% plus lentement en moyenne que ceux qui ont reçu des placebos sur 5,5 mois, selon un article publié dans le New England Journal of Medicine en 2020.

Les auteurs de l’étude ont toutefois conclu que “des essais plus longs et plus importants sont nécessaires pour évaluer l’efficacité et l’innocuité” du médicament, également appelé AMX0035.

Pourtant, les patients SLA ont déclaré qu’ils n’avaient pas le temps d’attendre un essai de confirmation. Ils ont cité un article publié en mai dans la revue Muscle & Nerve estimant que les patients prenant le médicament vivaient 10,6 mois de plus en médiane que les patients recevant un placebo dans l’étude de phase 2.

Brian Wallach, un avocat de 41 ans diagnostiqué avec la SLA il y a plusieurs années, a déclaré que l’approbation du Canada donnerait l’espoir aux patients du monde entier que le médicament sera approuvé dans leur pays.

M. Wallach a déclaré qu’il serait « évident » pour des patients américains comme lui d’envisager d’essayer d’obtenir le médicament au Canada s’il est disponible là-bas avant qu’il ne le soit aux États-Unis.

M. Wallach, qui a besoin que sa femme traduise ses troubles de l’élocution pour être compris par les autres, a déclaré qu’il importait du taurursodiol, l’un des deux ingrédients d’Albrioza, depuis l’étranger depuis 2018, ce qui est légal en vertu de la loi américaine.

Il a dit qu’il n’utilisait pas l’autre ingrédient, le phénylbutyrate de sodium, car son assurance ne le couvre pas et qu’il coûte environ 5 000 $ par traitement.

“J’ai bon espoir que [the FDA] suivra l’exemple de Santé Canada et approuvera ce traitement le plus rapidement possible », a déclaré M. Wallach.

Il y a environ 3 000 personnes au Canada atteintes de la SLA, a déclaré Amylyx. Le pays dispose d’un système compliqué de remboursement des médicaments sur ordonnance qui implique qu’une agence fédérale fixe un prix maximum auquel les médicaments peuvent être vendus et que d’autres groupes formulent des recommandations pour les couvrir aux assureurs privés et publics.

“C’est un processus long et de plusieurs mois”, et la couverture variera probablement pendant la première année après l’approbation, a déclaré le co-directeur général d’Amylyx, Joshua Cohen.

Écrire à Joseph Walker à [email protected]