Appel à contribution sur les priorités du NIH dans le cadre de la Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) pour 2026 et au-delà

Publié le 17 décembre 2025. Les Instituts nationaux de santé (NIH) américains lancent une consultation publique pour identifier les besoins prioritaires en matière de médicaments pédiatriques et améliorer les ressources disponibles pour le développement de traitements adaptés aux enfants.

• Les NIH sollicitent l’avis d’experts pour définir les futures priorités de recherche en thérapeutique pédiatrique.
• Une mise à jour du cadre existant, visant à faciliter le développement de médicaments pour les enfants, est également en cours.
• Les parties prenantes ont jusqu’au 30 janvier 2026 pour soumettre leurs contributions.

Longtemps considérés comme un domaine négligé par l’industrie pharmaceutique, le développement de médicaments pour les enfants connaît un essor grâce à des initiatives législatives et réglementaires mises en place ces dernières années. La loi sur la modernisation de la Food and Drug Administration (FDAMA), la loi sur les meilleurs produits pharmaceutiques pour enfants (BPCA) et la loi sur la recherche et l’équité en pédiatrie (PREA) ont contribué à combler les lacunes en matière de recherche et de développement de traitements adaptés aux besoins spécifiques des plus jeunes patients.

Dans le cadre de la BPCA, le programme clinique de développement de médicaments pédiatriques des NIH, en collaboration avec la Food and Drug Administration (FDA), élabore une liste de priorités thérapeutiques pédiatriques. Cette liste, mise à jour régulièrement, identifie les domaines où la recherche est la plus urgente et où de nouveaux traitements sont nécessaires. La version la plus récente, datant de 2024, est disponible ici.

Les NIH invitent désormais les chercheurs, les professionnels de la santé, les associations de patients et toutes les parties prenantes à participer à ce processus de priorisation. Deux axes de contribution sont privilégiés : la soumission de propositions pour les recherches à prioriser dans le cadre de la liste de besoins thérapeutiques pédiatriques 2026, et l’examen des ressources existantes afin d’identifier les améliorations possibles pour soutenir le développement de médicaments pour enfants.

L’objectif est de recueillir des informations précises sur les lacunes actuelles en matière de traitements pédiatriques et de mettre à jour le cadre réglementaire et les outils de recherche disponibles. Les recommandations doivent porter sur des médicaments ou des domaines thérapeutiques spécifiques nécessitant une étude plus approfondie chez les enfants.

Les contributions peuvent être soumises jusqu’au 30 janvier 2026. Elles seront examinées par un comité d’experts qui établira une liste de priorités mise à jour pour 2026. Il est important de noter que cette consultation publique ne constitue pas un appel à propositions de financement.

Le programme BPCA des NIH a déjà obtenu des résultats significatifs, avec plus de 50 essais cliniques soutenus à ce jour, conduisant à 26 modifications d’étiquettes de médicaments. Pour en savoir plus sur les réalisations du programme, consultez cette page.

Le processus de priorisation a été affiné au fil des ans, avec un accent particulier sur la transparence, la participation des parties prenantes et une approche systématique et rigoureuse. Les critères de priorisation sont clairement définis et régulièrement réévalués.

Parallèlement à la liste de priorités, les NIH ont développé un cadre de ressources, appelé “BPCA Framework to Enable Pediatric Drug Development”, qui regroupe des articles scientifiques, des guides et des rapports pertinents pour le développement de médicaments pédiatriques. Ce cadre est également en cours de mise à jour et les parties prenantes sont invitées à soumettre des suggestions d’amélioration via ce lien.

Pour toute question concernant cette demande d’informations, veuillez contacter [email protected]. Pour recevoir des mises à jour sur la réunion annuelle des parties prenantes de la BPCA, envoyez un e-mail à [email protected].