L’essor des technologies de pointe remet en question les fondements de la médecine traditionnelle, obligeant les professionnels de santé à évaluer constamment l’équilibre entre le respect des protocoles établis et l’exploration de nouvelles voies thérapeutiques. L’analyse de données massives, en particulier, pourrait compléter, voire remplacer dans certains cas, les essais cliniques randomisés (ECR) comme pilier de la prise de décision médicale.
Si les ECR restent un outil précieux pour valider l’efficacité des traitements – comme l’a démontré l’abandon de la mastectomie radicale au profit d’alternatives moins invasives dans le traitement du cancer du sein1, ou la révélation des risques liés au traitement hormonal substitutif chez les femmes ménopausées2 – ils ne sont pas sans limites. Ils sont coûteux, longs à mettre en œuvre et peuvent parfois manquer de puissance statistique, conduisant à des résultats erronés.
De plus en plus d’études observationnelles, s’appuyant sur l’analyse de vastes ensembles de données, offrent des perspectives complémentaires. Une étude menée par Julia Prentice et ses collègues, en utilisant les données de plus de 80 000 anciens combattants, a ainsi révélé que les sulfonylurées augmentaient le risque de décès ou d’hospitalisation chez les patients diabétiques de type 2, comparativement aux thiazolidinediones3. De même, David Graham a analysé les dossiers de 1,4 million de patients pour démontrer un lien entre le rofécoxib (Vioxx) et un risque accru d’infarctus du myocarde et de mort subite d’origine cardiaque4.
Récemment, des recherches menées en partenariat avec la Mayo Clinic, par la société d’analyse de données nference, ont exploré de nouvelles pistes grâce à l’intelligence artificielle. En analysant 15,8 millions de notes cliniques concernant plus de 30 000 patients testés pour le COVID-19, les chercheurs ont constaté que la perte du goût et de l’odorat était 37 fois plus fréquente chez les personnes dont l’infection avait été confirmée par PCR que chez celles dont le test était négatif5. Shweta et ses collaborateurs ont souligné que cette étude met en évidence le potentiel d’une plateforme d’intelligence augmentée pour synthétiser en temps réel les connaissances issues des dossiers médicaux électroniques.
Une autre étude, portant sur les données de plus de 94 000 vaccinations contre le COVID-19 (Pfizer, Moderna et Johnson & Johnson), n’a pas révélé de lien significatif entre les vaccins et la thrombose du sinus veineux cérébral (CVST)6.
L’intérêt des ECR réside dans leur conception prospective, qui permet de mieux contrôler les biais et les variables confondantes. Cependant, comme l’a souligné Thomas Frieden, ancien directeur du CDC, il est contre-productif de les privilégier systématiquement au détriment d’autres sources de données potentiellement précieuses7. Il préconise une approche plus nuancée, consistant à évaluer la disponibilité et la qualité des données existantes, et à déterminer si de nouvelles études, ECR ou autres, sont nécessaires.
« La plus grande erreur que l’on puisse faire dans la vie est de craindre continuellement d’en commettre une. » Cette citation d’Elbert Hubbard résume l’importance de ne pas se laisser paralyser par la peur de l’échec et d’embrasser l’innovation, tout en reconnaissant les forces et les faiblesses de chaque méthodologie de recherche. L’analyse des données massives et les ECR ne sont pas des concurrents, mais des outils complémentaires qui, utilisés de manière appropriée, peuvent améliorer la prise de décision clinique et, en fin de compte, bénéficier aux patients.
1 Treasure T, Takkenberg JM. Essais randomisés et analyse de données massives : nous avons besoin du meilleur des deux mondes. Eur J CardioThoracic Surg. 2018;53:910-914.
2 Prentice JC, Conlin PR, Gellad WF et al. Capitaliser sur la variation des modèles de prescription pour comparer les médicaments pour le diabète de type 2. Value in Health. 2014;17:854-862.
3 Graham DJ, Campen D, Hui R et al. Risque d’infarctus aigu du myocarde et de mort subite d’origine cardiaque chez les patients traités par des anti-inflammatoires non stéroïdiens sélectifs et non sélectifs de la cyclo-oxygénase 2 : étude cas-témoins imbriquée. Lancet 2005;365:475-581.
4 Shweta F, Murugadoss K, Awasthi S et al. La conservation augmentée des notes cliniques non structurées d’un système de DSE massif révèle la signature phénotypique spécifique d’un diagnostic imminent de COVID-19. eLife. Publié en ligne le 7 juillet 2020. https://elifesciences.org/articles/58227
5 Pawlowski C, Rincon-Hekling J et al. La thrombose du sinus veineux cérébral (CVST) n’est pas liée de manière significative aux vaccins contre la COVID-19 ou aux vaccins non-COVID dans un grand système de santé américain multi-états. medRxiv. 2021, 23 avril. https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2021.04.20.21255806v1
6 Frieden TR. Preuves pour la prise de décision en matière de santé – Au-delà des essais randomisés et contrôlés. N Engl J Med. 2017;377:465-475.