EMA dit non à l’approbation du traitement de la maladie de Huntington – HDBuzz
Nous avons appris le 25 juillet 2025 que la demande de l'impression à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la pridopidine n'a pas été acceptée pour l'autorisation du marketing. Bien que cela ne soit peut-être pas surprenant, étant…
Nous avons appris le 25 juillet 2025 que la demande de l’impression à l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour la pridopidine n’a pas été acceptée pour l’autorisation du marketing. Bien que cela ne soit peut-être pas surprenant, étant donné les données autour de ce médicament dans les études cliniques jusqu’à présent, c’est toujours une grande déception pour la communauté HD. Qu’est-ce que cela signifie pour l’avenir de la Pridopidine? Nous discutons.
Qu’est-ce que Pridopidine?
Cependant, des recherches scientifiques continues ont suggéré que ses effets semblent être médiés par l’activation du récepteur Sigma -1 (S1R), une protéine trouvée dans les cellules nerveuses qui aide à gérer le stress cellulaire pour maintenir une fonction cellulaire saine.
Études cliniques de la pridopidine
De multiples tests, dont Hart, Mermaihd et Pride -HD, ont constaté que si la pridopidine était sûre et bien tolérée, il n’a pas atteint ses moteurs primaires. Cependant, les analyses post-HOC, qui est un moyen d’examiner les données après exécution du test, ont suggéré qu’il peut y avoir eu des avantages possibles dans la capacité fonctionnelle totale (TFC) chez certaines personnes atteintes de HD. Les scores TFC mesurent la façon dont les gens peuvent travailler dans des tâches telles que la gestion de leurs familles et leurs finances, la capacité de travailler, de guider, de cuisiner et d’effectuer d’autres activités quotidiennes.
La pridopidine fonctionne à travers l’activation du récepteur Sigma -1 (S1R), une protéine trouvée dans les cellules nerveuses qui aide à gérer le stress cellulaire pour maintenir une fonction cellulaire saine.
Cette possibilité d’un avantage dans le TFC a conduit au test de phase 3, en se concentrant sur la fonction plutôt que sur les symptômes moteurs. Les analyses post hoc, comme celle-ci indiquées par le TFC, ne sont généralement pas suffisantes pour l’approbation du médicament mais peuvent fournir des informations sur un sous-groupe de personnes ou une posologie dans laquelle le médicament pourrait fonctionner.
Par conséquent, bien que le test HD n’ait pas satisfait à ses principaux critères d’évaluation pré-spécifiés dans la population globale, l’analyse des sous-groupes exploratoires (en particulier à l’exclusion des participants à des médicaments qui modifient la dopamine) ont montré qu’il peut y avoir eu des signaux favorables sur la fonction, la cognition et les mesures motrices, bien que ces résultats restent incontendus.
Après que Prilentia a soumis sa demande à AMA, ils ont annoncé un partenariat avec Ferrer, une société pharmaceutique espagnole. Leur partenariat était destiné à développer et à commercialiser la Pridopidine.
Alors, où nous trouvons-nous?
Mise à jour de juillet 2025
Dans leur dernière mise à jour, Print et Ferrer ont partagé que l’EMA a refusé l’autorisation de la demande d’autorisation de marketing de pridopidine pour HD. Cela signifie que la pridopidine ne sera pas vendue pour le traitement de la HD en Europe.
Malgré ce qui sera sans aucun doute une déception pour beaucoup dans la communauté HD, Print et Ferrer ont souligné leur engagement continu à faire progresser la pridopidine pour les communautés HD et SLA. Dans leur déclaration, ils ont déclaré que leur plan était de démarrer un « studio HD mondial potentiellement régional » à court terme.
Il semble donc que bien que Print et Ferrer aient eu un revers, ils ne prévoient pas d’arrêter les progrès de la pridopidine pour HD. Comme vous, nous devrons attendre pour en savoir plus sur ces entreprises sur leurs plans spécifiques.
En attente
L’incapacité des progrès pour tout médicament HD est une grande déception. Cependant, les données sur la pridopidine ont suggéré que cela a été le résultat probable, du moins pour l’instant. Bien que nous ayons fait de notre mieux pour atténuer les attentes au sein de la communauté, nous comprenons que de nombreuses familles HD avaient toujours l’espoir. Cet espoir n’est jamais déplacé; C’est ce qui fait avancer tout l’effort de recherche.
Dans HDBuzz, notre tâche est de partager non seulement l’excitation, mais aussi les réalités basées sur les meilleures sciences disponibles. Nous ne prenons pas la responsabilité d’être votre source de confiance et nous continuerons à vous offrir des mises à jour claires et des objectifs possibles: pas de clameur, pas de faux espoir, seulement de la vraie science.
Dans leur dernière mise à jour, Print et Ferrer ont partagé que l’EMA a refusé l’autorisation de la demande d’autorisation de marketing de pridopidine pour HD. Cela signifie que la pridopidine ne sera pas vendue pour le traitement de la HD en Europe.
Même avec des barres d’arrestation comme celle-ci, 2025 a déjà été une année extraordinaire pour la recherche HD avec des mises à jour positives des UNICS et des PTC Therapeutics, un test de Skyhawk Therapeutics qui a avancé et les premières doses qui sont administrées dans les tests de phase 1 par Spark Therapeutics et Alnylam. Et il y a encore plus de nouvelles qui arrivent!
Des tests prometteurs, des approches innovantes et de nouvelles intuitions sont à l’horizon, toutes motivées par vous, la communauté HD. Alors n’abandonnez pas l’espoir, car les progrès des progrès sont rarement droits, mais cela se passe toujours. Et nous serons là pour le promener avec vous, à chaque étape.
TL; Dr
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a rejeté la demande de l’impression d’approuver la pridopidine pour le traitement de la maladie de Huntington (HD) en Europe.
Bien que sûre et bien tolérée, la pridopidine n’a pas réussi à satisfaire les critères d’évaluation primaires dans plusieurs études, y compris l’étude de test de phase 3, bien que certaines données de sous-groupes exploratoires aient montré des signaux modestes.
Malgré le revers, Print et Ferrer restent engagés dans le développement de la pridopidine.
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Sophie Martin suit les sujets de santé, de prévention, de recherche médicale et de politiques publiques. Ses articles rappellent les limites de l’information générale et encouragent la consultation de professionnels qualifiés.