Un espoir majeur s’ouvre pour les patients atteints d’hémophilie B sévère et modérée en Italie. La première thérapie génique pour cette maladie rare a été administrée avec succès à un homme de 64 ans à Milan, marquant une avancée significative dans le traitement de ce trouble de la coagulation.
L’intervention, réalisée au sein du Centre d’hémophilie et de thrombose Angelo Bianchi Bonomi de la Polyclinique de Milan, est une première nationale. Ce centre, reconnu internationalement pour son expertise dans les pathologies de la coagulation, est le seul établissement en Italie actuellement autorisé à administrer cette injection unique. Elle vise à permettre à l’organisme du patient de produire lui-même le facteur de coagulation déficient dans l’hémophilie B, améliorant ainsi considérablement sa qualité de vie.
Cette thérapie génique représente une alternative potentielle aux traitements actuels, souvent contraignants et nécessitant des injections régulières du facteur de coagulation. « Cette avancée offre une réelle perspective d’amélioration pour les patients », a déclaré Flore Peyvandi, directrice de Médecine – Hémostase et Thrombose de la Polyclinique de Milan et responsable du centre.
L’hémophilie B est une maladie génétique rare qui affecte la capacité du sang à coaguler correctement. Elle est causée par un déficit en facteur IX, une protéine essentielle à la formation des caillots sanguins. Les patients atteints d’hémophilie B peuvent souffrir de saignements spontanés ou prolongés, même après des blessures mineures.
