Les patients atteints d’anémie aplasique sévère (AAS) disposent désormais d’une nouvelle option thérapeutique grâce à l’approbation par la Food and Drug Administration (FDA) américaine du médicament Omisirge, une première pour ce type de greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Omisirge, dont le nom scientifique est omidubicel-onlv, est destiné aux adultes et aux enfants de six ans et plus souffrant d’AAS pour lesquels un donneur compatible n’est pas disponible après un conditionnement d’intensité réduite. Il s’agit d’une thérapie cellulaire innovante qui utilise des cellules souches du sang de cordon ombilical chimiquement modifiées avec du nicotinamide (une forme de vitamine B3) afin de restaurer le système sanguin et immunitaire du patient.
« Cette approbation est une avancée majeure dans le traitement de l’AAS, une maladie rare et potentiellement mortelle, » a déclaré le Dr Vinay Prasad, directeur médical et scientifique de la FDA. « Elle pourrait changer la vie des patients en permettant un traitement plus précoce. »
L’AAS se caractérise par l’incapacité de la moelle osseuse à produire suffisamment de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes. Le traitement habituel repose sur des immunosuppresseurs et/ou une greffe de cellules souches hématopoïétiques, idéalement provenant d’un frère, d’une sœur ou d’un donneur compatible. Lorsque ces options ne sont pas possibles, la greffe de cordon ombilical est parfois utilisée, mais elle peut être limitée par un temps de récupération hématopoïétique plus long et un risque accru d’infections.
Omisirge vise à surmonter ces limitations en accélérant la récupération des neutrophiles – un type de globule blanc essentiel à la lutte contre les infections – et en réduisant le temps de récupération après la greffe. Les résultats d’une étude clinique ont montré que 12 des 14 patients atteints d’AAS ont présenté une récupération durable des neutrophiles en un temps médian de 11 jours (entre sept et 20 jours).
« Omisirge offre une nouvelle option thérapeutique aux patients atteints d’AAS qui ont peu de possibilités de greffe de cellules souches, » a souligné le Dr Megha Kaushal, directrice adjointe par intérim du Bureau des produits thérapeutiques du CBER et hématologue pédiatrique. « Il devrait réduire le temps de récupération des neutrophiles et potentiellement améliorer les taux d’infection chez ces patients. »
Les effets secondaires les plus fréquemment observés lors des essais cliniques incluent la neutropénie fébrile, les infections virales et bactériennes, l’hyperglycémie, la thrombocytopénie immunitaire et la pneumonie. Des cytopénies auto-immunes ont été constatées chez 25 % des patients.
Omisirge a reçu une désignation de médicament orphelin et d’examen prioritaire de la FDA. Le médicament a été approuvé pour Gamida Cell Ltd.