La Food and Drug Administration (FDA) américaine a donné son feu vert à Itvisma, une nouvelle thérapie génique destinée à traiter l’amyotrophie spinale (SMA) chez les patients de 2 ans et plus. Cette avancée offre un espoir supplémentaire aux personnes atteintes de cette maladie neurodégénérative rare et invalidante.
Itvisma, dont la substance active est identique à celle du médicament Zolgensma mais administré différemment, agit en rétablissant la production d’une protéine essentielle, la SMN, dont le déficit est à l’origine de la SMA. Contrairement à Zolgensma, administré par voie intraveineuse en fonction du poids du patient, Itvisma est injecté directement dans le système nerveux central via une seule administration intrathécale, indépendamment du poids.
L’amyotrophie spinale est une maladie génétique autosomique récessive qui provoque une perte progressive des motoneurones, entraînant une atrophie et une faiblesse musculaires, pouvant aller jusqu’à la paralysie et, dans les cas les plus graves, au décès. Elle touche environ 4 à 10 personnes pour 10 000 naissances vivantes. Avant l’arrivée de traitements efficaces, la SMA était une cause majeure de mortalité infantile liée à une maladie génétique aux États-Unis.
« Cette approbation témoigne de la puissance des thérapies géniques et offre un traitement aux patients atteints de SMA, quel que soit leur âge, leurs symptômes ou leur niveau de fonction motrice », a déclaré Vinay Prasad, directeur médical et scientifique de la FDA. « Ce domaine scientifique passionnant continue de transformer la vie des patients, et la FDA s’engage à accélérer le développement de produits répondant à des besoins médicaux non satisfaits. »
Les essais cliniques ont démontré l’efficacité d’Itvisma, s’appuyant sur les données de Zolgensma, qui contient le même principe actif. Cependant, la FDA souligne la nécessité de rester vigilante quant aux risques potentiels d’effets indésirables, notamment une hépatotoxicité et une cardiotoxicité, en particulier chez les patients adultes présentant des pathologies chroniques préexistantes. L’étiquetage d’Itvisma inclura donc un avertissement concernant ces risques.
« Il subsiste d’importants besoins non satisfaits en matière de SMA, en particulier pour les patients de différents âges et niveaux de fonction motrice, notamment ceux âgés de 2 ans et plus », a précisé Vijay Kumar, directeur par intérim du Bureau des produits thérapeutiques de la FDA. « Cette approbation témoigne de notre engagement continu à soutenir et à faciliter les traitements pour les patients atteints de maladies rares. »
Itvisma a bénéficié des désignations de procédure accélérée, de thérapie innovante et d’examen prioritaire de la FDA, ainsi que du statut de médicament orphelin, qui encourage le développement de traitements pour les maladies rares. Le médicament est fabriqué par Novartis Gene Therapies, Inc.
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