Publié le 2024-02-29 14:35:00. Pour la première fois, un traitement médicamenteux a été approuvé aux États-Unis pour les enfants de plus de 12 ans atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique acquis (PTTa), une maladie sanguine rare et potentiellement mortelle.
- La Food and Drug Administration (FDA) a donné son feu vert à l’utilisation du Cablivi chez les patients pédiatriques souffrant de PTTa.
- Ce traitement, administré en association avec un échange plasmatique et un traitement immunosuppresseur, a démontré une efficacité significative dans des essais cliniques.
- Bien que prometteur, le Cablivi peut entraîner des saignements graves et nécessite une surveillance attentive.
L’approbation de ce traitement représente une avancée majeure pour les jeunes patients atteints de PTTa, une affection rare caractérisée par la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins. Cette maladie, qui survient chez environ 1 enfant sur 10 millions chaque année, peut affecter le cœur, le cerveau, les reins et d’autres organes vitaux, entraînant une anémie sévère et des complications potentiellement fatales. Le PTTa provoque une diminution du nombre de plaquettes, essentielles à la coagulation du sang.
Le Cablivi avait déjà été approuvé en 2019 par la FDA pour le traitement des adultes atteints de PTTa. Les études menées sur des patients pédiatriques, impliquant 30 enfants et adolescents âgés de 2 à 18 ans, ont révélé que 80 % d’entre eux ont présenté une rémission clinique, définie par une numération plaquettaire normale et des taux de lactate déshydrogénase (LDH) stabilisés pendant au moins 30 jours. Le LDH est un indicateur de lésions tissulaires.
Les autorités sanitaires mettent en garde contre le risque de saignements graves, voire mortels, associés à l’utilisation du Cablivi. Ce risque est accru chez les patients présentant des troubles de la coagulation préexistants ou ceux qui prennent déjà des médicaments anticoagulants. Il est impératif que les patients interrompent immédiatement le traitement en cas de saignement important, soulignent les experts.
Les effets secondaires les plus fréquemment observés lors des essais cliniques incluent des saignements de nez, des maux de tête et des saignements des gencives. Les patients et leurs familles doivent être informés de ces risques potentiels et surveiller attentivement l’apparition de tout signe de saignement anormal.
Pour en savoir plus sur le purpura thrombocytopénique thrombotique acquis, vous pouvez consulter le site des maladies rares des Instituts nationaux de la santé (NIH).
La FDA a publié un communiqué de presse concernant cette approbation, disponible ici.