La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le 20 octobre 2026 Hibsago (bepirovirsen), le premier traitement par oligonucléotide antisens destiné à traiter l’hépatite B chronique (HBC). Pour soutenir ce développement, la FDA a accordé au médicament les statuts de « Fast Track » et de « Breakthrough Therapy », ainsi qu’une procédure d’examen prioritaire.
Un nouveau paradigme thérapeutique
Hibsago agit en ciblant les instructions génétiques utilisées par le virus pour se répliquer et produire des protéines virales. Contrairement aux thérapies existantes, qui se limitent à supprimer la charge virale tant que le médicament est administré, ce traitement vise une « guérison fonctionnelle », permettant à certains patients de maintenir le virus sous contrôle après l’arrêt complet de toute thérapie. Le développement de ce médicament a été mené par GSK, dont Tony Wood a souligné l’avantage logistique du protocole. Le produit est administré par injection sous-cutanée hebdomadaire pendant une période allant jusqu’à 24 semaines, en complément du traitement antiviral habituel, avant une éventuelle interruption de ce dernier.
Résultats des essais cliniques
L’approbation s’appuie sur les données des essais de phase 3, B-Well 1 (NCT05630807) et B-Well 2 (NCT05630820), dont les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine. Ces études ont comparé l’efficacité du bepirovirsen à un placebo sur un échantillon total de plus d’un millier de participants.
- Taux de guérison fonctionnelle : Les données combinées ont montré qu’un traitement de 6 mois avec le bepirovirsen a permis d’atteindre un taux de guérison fonctionnelle de 19 % (233 des 1 220 participants) contre aucun participant dans le groupe placebo (0 des 614 participants).
- Sous-groupe spécifique : Chez les patients présentant un taux d’AgHBs initial de 1 000 UI/mL ou moins, le taux de réussite a atteint 26 % (200 des 768 participants).
- Analyse exploratoire : À la semaine 72, les analyses ont révélé que le bepirovirsen a réduit les niveaux d’AgHBs à 100 UI/mL ou moins chez 49 % des participants.
Surveillance et sécurité
Le traitement comporte des risques nécessitant un suivi médical rigoureux. La FDA a assorti l’autorisation d’une mise en garde encadrée (« boxed warning ») concernant des réactions hépatiques graves et une diminution du taux de plaquettes, susceptible d’accroître les risques de saignements. Les patients doivent impérativement effectuer des analyses de sang régulières et maintenir un suivi étroit avec leur professionnel de santé avant et pendant le traitement.
« Je pense qu’il s’agit d’un médicament révolutionnaire qui va changer le paradigme de soins pour les patients [atteints du VHB] », a déclaré Mark Makhinson, docteur en pharmacie, directeur principal de la pharmacie ambulatoire et spécialisée au Mount Sinai Health System. « C’est le premier traitement curatif dans ce domaine plutôt qu’un traitement à vie. Par conséquent, arrêter le traitement antiviral continu chez les patients pour les orienter vers une thérapie curative va réellement avoir un impact sur le paradigme de soins. Je pense que les patients ayant une faible charge virale seront ceux qui bénéficieront le plus de ce traitement… J’ai bon espoir que nous parviendrons à une guérison fonctionnelle chez une large proportion de patients au sein de cette population. »
Les lecteurs doivent noter que les résultats observés ne constituent pas un avis médical. Il est recommandé de consulter un professionnel de santé qualifié pour discuter des options thérapeutiques adaptées à chaque situation clinique individuelle.