La Food and Drug Administration (FDA) américaine a considérablement restreint l’utilisation d’Elevidys, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), suite à des cas graves et parfois mortels d’atteinte hépatique chez des patients. L’agence a approuvé de nouvelles restrictions sur l’étiquetage du médicament, limitant son administration aux patients capables de marcher et âgés d’au moins quatre ans.
Ces mesures interviennent après le signalement de deux décès chez des jeunes hommes atteints de DMD et incapables de marcher, après avoir reçu une perfusion d’Elevidys. Dans ces cas, les patients ont développé une élévation significative des enzymes hépatiques, nécessitant une hospitalisation. Un troisième cas, non mortel, a révélé des complications plus larges, incluant une thrombose de la veine mésentérique, une ischémie intestinale, une nécrose et une hypertension portale.
La FDA exige désormais l’ajout d’un avertissement encadré sur l’étiquetage d’Elevidys, mettant en évidence le risque de lésions hépatiques sévères et d’insuffisance hépatique aiguë, pouvant entraîner la mort. L’indication thérapeutique est désormais limitée aux patients ambulatoires de quatre ans et plus, présentant une mutation confirmée du gène DMD. L’utilisation du médicament chez les patients non ambulatoires est désormais contre-indiquée.
En outre, la FDA recommande une surveillance étroite de la fonction hépatique, avec des tests hebdomadaires pendant au moins trois mois après le traitement. Les patients doivent également rester à proximité d’un établissement médical pendant au moins deux mois après la perfusion. Tout signe de jaunisse, oubli ou vomissement de doses de corticostéroïdes, ou changement dans l’état mental doit immédiatement inciter à consulter un médecin.
La FDA souligne également le risque d’infections accrues en raison de la corticothérapie souvent associée à Elevidys, et recommande une surveillance cardiaque hebdomadaire pendant un mois après le traitement. Le médicament est formellement déconseillé aux patients présentant une insuffisance hépatique préexistante, ayant reçu une vaccination récente, ou souffrant d’une infection active ou récente.
Sarepta Therapeutics, le fabricant d’Elevidys, a volontairement suspendu la distribution du médicament pour une utilisation chez les patients non ambulatoires en réponse aux premiers signalements d’effets indésirables graves. La FDA a également demandé à l’entreprise de mener une étude observationnelle post-commercialisation, impliquant environ 200 patients atteints de DMD, afin d’évaluer plus précisément le risque de lésions hépatiques.
La FDA encourage les professionnels de la santé et les patients à signaler tout événement indésirable, notamment les cas de lésions hépatiques, via le programme MedWatch. Les signalements peuvent également être faits directement à Sarepta Therapeutics au 1-888-727-3782.