Une jeune entreprise biotechnologique californienne, Protego Biopharma, a levé 130 millions de dollars (environ 120 millions d’euros) pour développer un traitement innovant contre l’amylose à chaînes légères (AL), une maladie rare et grave. Cette levée de fonds permettra de lancer des essais cliniques pour un médicament qui cible les protéines défectueuses à l’origine de la maladie, avant qu’elles ne causent des dommages importants aux organes.
L’amylose AL se manifeste lorsque des protéines anormales, appelées chaînes légères, s’accumulent dans les organes, notamment le cœur, entraînant une insuffisance cardiaque et une mortalité élevée. Bien qu’elle ne soit pas un cancer, cette maladie est actuellement traitée avec des médicaments utilisés en oncologie, une approche qui présente des limites.
Protego Biopharma mise sur une petite molécule, PROT-001, qui agit différemment des traitements existants. Selon Warner, PDG de Protego, « Le problème central de l’amylose à chaînes légères est qu’il y a trop de ces mauvaises chaînes légères et que même une petite quantité peut être très toxique pour les organes. » PROT-001 vise à stabiliser ces chaînes légères mal repliées, permettant au corps de les reconnaître et de les éliminer naturellement.
L’approche de Protego repose sur l’identification d’un site de liaison caché sur les protéines défectueuses, une découverte qui rend le médicament possible. L’entreprise s’appuie sur les travaux antérieurs de son cofondateur, Jeffery Kelly, qui avait déjà cofondé FoldRx Pharmaceuticals, l’entreprise à l’origine du tafamidis, un traitement efficace contre une autre forme d’amylose, l’amylose à transthyrétine (ATTR).
Les essais cliniques précédents pour traiter l’amylose AL n’ont pas donné de résultats probants. En 2019, l’ixazomib de Takeda Pharmaceutical a échoué en phase 3, et plus récemment, les médicaments de Prothena et d’AstraZeneca ont également subi des revers en phase 3. Protego estime que son approche, en agissant en amont de l’accumulation d’amyloïde, pourrait offrir de meilleurs résultats.
« L’apoptose (mort cellulaire) s’est probablement déjà produite dans un certain nombre de cellules », explique Warner. « Vous pouvez donc supprimer certains agrégats, mais vous ne supprimez pas la chaîne légère toxique qui flotte toujours et est disponible pour insulter continuellement les cellules. »
Une première étude de phase 1, menée en Australie sur plus de 100 volontaires sains, est en cours pour évaluer la sécurité de PROT-001 et sa distribution dans l’organisme. Les résultats de cette étude sont attendus début 2025, et Protego prévoit de lancer un essai clinique de phase 2/3 fin 2026.
Ce financement de série B a été dirigé par Novartis Venture Fund et Forbion, avec la participation d’investisseurs existants tels que Vida Ventures et MPM BioImpact. De nouveaux investisseurs, dont Omega Funds et Droia Ventures, ont également contribué à cette levée de fonds.
