Publié le 7 décembre 2025 à 22h47. Une nouvelle combinaison thérapeutique, associant trois médicaments, offre des résultats prometteurs dans le traitement d’un cancer du sang rare et agressif, le néoplasme des cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (BPDCN), et pourrait améliorer l’accès à la greffe de cellules souches.
- Chez les patients non préalablement traités, 88 % ont obtenu une réponse complète grâce à cette triple thérapie.
- La combinaison de tagraxofusp, d’azacitidine et de vénétoclax semble mieux tolérée que le traitement par tagraxofusp seul.
- Les taux de fuite capillaire, un effet secondaire grave associé au tagraxofusp, sont similaires ou améliorés avec ce nouveau protocole.
Le néoplasme des cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (BPDCN) est un cancer rare et agressif de la lignée myéloïde, touchant principalement les adultes. Actuellement, le seul traitement approuvé pour cette maladie est le tagraxofusp. Cependant, de nombreux patients rechutent après ce traitement et certains développent un syndrome de fuite capillaire, une complication potentiellement mortelle nécessitant une surveillance médicale intensive. Des chercheurs du Dana-Farber Cancer Institute ont donc exploré une approche thérapeutique combinée pour améliorer les résultats.
Cette étude de phase II, dont les résultats ont été présentés lors de la 67e réunion annuelle et exposition de l’American Society for Hematology, a évalué l’efficacité et la tolérabilité d’une triple thérapie associant le tagraxofusp à l’azacitidine et au vénétoclax chez 27 patients atteints de BPDCN, qu’ils soient nouvellement diagnostiqués ou en rechute/réfractaires. Les travaux du laboratoire du Dr Andrew Lane, auteur correspondant de l’étude, ont suggéré que l’azacitidine pouvait contrer la résistance au tagraxofusp, tandis que le BPDCN est particulièrement sensible au vénétoclax. Sur la base des données d’une précédente étude de phase 1b, le protocole a été optimisé pour ne nécessiter que trois jours d’administration de tagraxofusp.
Les résultats sont encourageants. Sur les 16 patients non traités auparavant, 88 % ont obtenu une réponse composite complète et 63 % ont pu bénéficier d’une allogreffe de cellules souches. Dans le groupe des 11 patients en rechute/réfractaires, 64 % ont atteint une réponse complète et 55 % ont ensuite pu subir une greffe. La survie globale médiane pour les patients non traités auparavant est de 60 % à un an et de 60 % à deux ans. Pour les patients en rechute/réfractaires, elle est de 8,5 mois, avec des taux de survie à un an de 36 % et à deux ans de 18 %. De plus, les taux de fuite capillaire observés étaient similaires, voire inférieurs, à ceux rapportés avec l’administration de tagraxofusp en monothérapie.
Selon les chercheurs, cette combinaison triple pourrait constituer une nouvelle approche thérapeutique prometteuse pour les patients atteints de BPDCN. Elle permettrait non seulement d’améliorer les taux de réponse et l’accès à la greffe de cellules souches, mais aussi de réduire les risques d’effets secondaires graves, notamment le syndrome de fuite capillaire. Des études de suivi à plus long terme sont nécessaires pour confirmer ces résultats et évaluer l’impact de cette thérapie sur la survie globale des patients.
Cette recherche a été financée par Stemline Therapeutics et le ministère de la Défense.
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