Le HCPFive : principales nouvelles pour les prestataires de soins de santé de la semaine du 12/07

Publié le 13 décembre 2025 à 13h04. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé cette semaine cinq nouveaux traitements pour des maladies rares ou complexes, offrant de nouvelles options thérapeutiques pour des patients souffrant d’anémie aplasique sévère, de syndrome de Wiskott-Aldrich, de gonorrhée, de syndrome de Rett et d’angio-œdème héréditaire.

• La FDA a donné son feu vert à l’Omidubicel-onlv (Omisirge), une première thérapie cellulaire pour l’anémie aplasique sévère.
• L’Etuvetidigene Autotemcel (Waskyra) a été approuvé comme première thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich.
• La gépotidacine est désormais disponible comme traitement oral contre la gonorrhée urogénitale non compliquée.

Ces approbations, annoncées entre le 8 et le 12 décembre 2025, marquent une avancée significative dans le traitement de ces affections, souvent difficiles à gérer. L’Omidubicel-onlv, développé par Ayrmid, représente une alternative prometteuse à la greffe de cellules souches hématopoïétiques traditionnelles pour les patients atteints d’anémie aplasique sévère, en palliant les limitations liées à l’utilisation de sang de cordon ombilical.

Concernant le syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie génétique rare affectant le système immunitaire, l’Etuvetidigene Autotemcel (Waskyra) offre une nouvelle perspective thérapeutique, notamment pour les patients sans donneur compatible pour une greffe de cellules souches. La FDA a également validé la gépotidacine, un traitement oral de GSK, pour la gonorrhée urogénitale non compliquée chez les adultes et les adolescents de plus de 12 ans pesant au moins 45 kg, offrant une option pour les patients disposant de peu d’alternatives.

Enfin, deux nouvelles formulations ont été approuvées pour améliorer la prise en charge de patients atteints de maladies neurologiques et d’affections rares. La FDA a donné son accord pour une nouvelle formulation en poudre de trofinétide (Daybue) pour le syndrome de Rett, une maladie génétique affectant principalement les filles, et pour les granules oraux de berotralstat (Orladeyo) pour le traitement de l’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les enfants de 2 à 11 ans, élargissant ainsi l’accès à ce traitement déjà approuvé pour les adultes et les adolescents.

Références

1. Brooks A. La FDA approuve l’Omidubicel-onlv (Omisirge) comme premier traitement contre l’anémie aplasique sévère. HCPLive. 8 décembre 2025. Consulté le 12 décembre 2025.

2. Brooks A. La FDA approuve Etuvetidigene Autotemcel (Waskyra) pour le syndrome de Wiskott-Aldrich. HCPLive. 9 décembre 2025. Consulté le 12 décembre 2025.

3. Smith T. La FDA approuve la gépotidacine comme traitement oral de la gonorrhée urogénitale non compliquée. HCPLive. 11 décembre 2025. Consulté le 12 décembre 2025.

4. Brooks A. La FDA approuve une nouvelle formulation en poudre de trofinétide (Daybue) pour le syndrome de Rett. HCPLive. 12 décembre 2025. Consulté le 12 décembre 2025.

5. Derman C. La FDA approuve le Berotralstat oral pour les enfants âgés de 2 à 11 ans atteints d’AOH. HCPLive. 12 décembre 2025. Consulté le 12 décembre 2025.