Publié le 16 décembre 2025. Une nouvelle étude de l’Association américaine pour la recherche sur le cancer (AACR) fait le point sur les progrès significatifs réalisés dans la lutte contre les cancers pédiatriques, tout en soulignant les inégalités d’accès aux soins et la nécessité d’investissements accrus dans la recherche.
- Les taux de survie à cinq ans aux États-Unis sont passés de 63 % dans les années 1970 à 87 % entre 2015 et 2021.
- Certains types de cancer, comme le gliome et le sarcome, restent particulièrement difficiles à traiter, avec des taux de survie à cinq ans de seulement 25 %.
- Des outils innovants comme l’édition génétique CRISPR et les biopsies liquides offrent de nouvelles perspectives pour améliorer le diagnostic et le traitement des cancers pédiatriques.
L’Association américaine pour la recherche sur le cancer (AACR) a publié son premier rapport sur les progrès réalisés dans la lutte contre le cancer pédiatrique, un document qui dresse un bilan encourageant, mais aussi réaliste, de la situation actuelle. L’étude met en évidence des avancées notables en termes de survie, mais souligne également les défis persistants et les disparités en matière d’accès aux soins.
Depuis les années 1970, les taux de survie à cinq ans ont considérablement augmenté aux États-Unis, passant de 63 % à 87 % entre 2015 et 2021. Cette amélioration est due à une meilleure compréhension des mécanismes biologiques spécifiques aux cancers pédiatriques, notamment les altérations génétiques et les réarrangements génomiques complexes. On estime que près de 70 %, 50 % et 18 % des tumeurs pédiatriques présentent respectivement des altérations génétiques exploitables, des réarrangements génomiques complexes et des variantes héréditaires de gènes prédisposant au cancer.
Malgré ces progrès, certains types de cancer, tels que le gliome et le sarcome, continuent de poser des problèmes majeurs, avec des taux de survie à cinq ans qui restent faibles (25 %). En 2025, environ 15 000 nouveaux cas de cancer pédiatrique sont attendus aux États-Unis. Le rapport souligne également que l’accès aux soins spécialisés en oncologie pédiatrique est inégalement réparti, ce qui désavantage les minorités et les populations rurales.
Les patients afro-américains non hispaniques diagnostiqués avec un cancer pédiatrique présentent un risque 30 % plus élevé de décès que les patients blancs non hispaniques. Ce constat met en évidence la nécessité de réduire les inégalités en matière de santé et d’améliorer l’accès aux soins pour tous les enfants et adolescents atteints de cancer.
« Avec ce rapport inaugural, nous soulignons les énormes progrès réalisés contre les cancers pédiatriques et adolescents et discutons des défis restants »,
Elaine R. Mardis, PhD, FAACR
Le rapport met également en lumière les avancées thérapeutiques récentes, avec l’approbation par la Food and Drug Administration (FDA) de plus de 20 thérapies ciblées et de plus de 10 immunothérapies pour les cancers pédiatriques au cours de la dernière décennie. La proportion de médicaments anticancéreux pédiatriques approuvés par la FDA est passée de 5,9 % en 2012 à 13,8 % en 2021.
L’intégration du séquençage génomique des tumeurs et des lignées germinales a permis d’identifier des altérations cliniquement exploitables dans plus de 70 % des tumeurs pédiatriques, et des mutations héréditaires prédisposant au cancer dans 18 % des cas. Des outils innovants comme l’édition génétique CRISPR, qui permet de modifier l’ADN avec une grande précision, et les biopsies liquides, qui permettent de détecter l’ADN tumoral dans le sang ou le liquide céphalo-rachidien, ouvrent de nouvelles perspectives pour améliorer le diagnostic et le traitement des cancers pédiatriques.
Les biopsies liquides ont déjà permis de réduire les délais de détection de plusieurs mois chez les patients atteints du syndrome de Li-Fraumeni. L’intelligence artificielle (IA) est également en train de révolutionner le dépistage du cancer pédiatrique, avec des outils qui atteignent des taux de précision de 97 % et 99,5 % dans le diagnostic du rétinoblastome et d’autres syndromes de prédisposition au cancer.
Grâce à ces progrès, le nombre de survivants du cancer pédiatrique est passé de 270 000 en 1997 à plus de 521 000 en 2022.
Le rapport souligne également les défis liés à la prise en charge des survivants du cancer pédiatrique, qui sont confrontés à un risque accru de problèmes de santé chroniques, de difficultés financières et de problèmes sociaux. Jusqu’à 90 % des survivants du cancer pédiatrique souffrent de problèmes de santé chroniques, soit presque deux fois plus que la population générale à l’âge de 50 ans. Une étude a montré que les survivants du cancer pédiatrique ont des taux inférieurs d’obtention d’un diplôme universitaire (30 %), de mariage (30 %) et de parentalité (40 %).
Pour accélérer les progrès dans la lutte contre le cancer pédiatrique, le rapport recommande d’augmenter le financement fédéral de la recherche, avec des budgets annuels de 51,303 milliards de dollars pour les National Institutes of Health (NIH) et de 7,934 milliards de dollars pour le National Cancer Institute. Il préconise également une réforme réglementaire et politique des essais cliniques pour inclure les patients des pays à faible revenu et exploiter le potentiel des données disponibles grâce à l’IA.
« Le cancer est un diagnostic dévastateur pour n’importe qui, mais il est particulièrement tragique lorsqu’il touche un enfant ou un adolescent, car il met en danger la perspective d’une vie bien remplie et affecte profondément les patients et leurs familles »,
Elaine R. Mardis, PhD, FAACR
Investir dans la recherche sur le cancer pédiatrique pourrait sauver 6,2 millions de vies et générer près de 2 milliards de dollars de bénéfices économiques, selon le rapport.
Références
- Publication du rapport 2025 sur les progrès du cancer pédiatrique de l’AACR. Consulté le 16 décembre 2025.
- Rapport 2025 sur les progrès du cancer pédiatrique de l’AACR. Consulté le 16 décembre 2025.