Une nouvelle thérapie CAR-T, administrée par simple injection, pourrait révolutionner le traitement du myélome multiple en éliminant les contraintes liées à la fabrication complexe des traitements actuels. Vyriad, une société spécialisée dans l’immunothérapie, a levé 25 millions de dollars (environ 23 millions d’euros) pour lancer les premiers essais cliniques de cette approche innovante.
Les thérapies CAR-T (Cellular Antigen Receptor T-cell therapy) existantes, dites « ex vivo », nécessitent la collecte des cellules immunitaires du patient, leur modification en laboratoire, puis leur réinjection. Ce processus, long et coûteux, peut retarder l’accès aux soins de plusieurs semaines, voire de plusieurs mois. Vyriad propose une alternative radicale : une thérapie « in vivo », où la modification des cellules immunitaires se produit directement dans le corps du patient.
La solution développée par Vyriad, VV169, utilise un lentivirus modifié (LV-169) comme vecteur pour délivrer l’information génétique directement aux lymphocytes T. Ce virus est conçu pour cibler spécifiquement ces cellules immunitaires et les reprogrammer afin qu’elles reconnaissent et détruisent les cellules cancéreuses du myélome multiple, grâce à la protéine BCMA (antigène de maturation des lymphocytes B) présente à leur surface. Ainsi, le corps du patient devient sa propre usine de production de cellules tueuses, réduisant considérablement le temps de traitement.
« Notre travail s’appuie sur des années de recherche et d’optimisation autour du ciblage spécifique des cellules… les capacités de base nécessaires pour permettre des thérapies CAR T efficaces », a déclaré le Dr Stephen Russell, cofondateur et PDG de Vyriad.
Cette approche présente des avantages considérables en termes de coût et d’accessibilité. VV169, conditionné sous forme liquide, peut être administré dans des cliniques de proximité, sans nécessiter l’infrastructure complexe des centres hospitaliers universitaires spécialisés. Cela pourrait permettre de démocratiser l’accès à l’immunothérapie pour les patients vivant dans les zones rurales ou mal desservies, qui sont actuellement confrontés à des difficultés pour se déplacer et bénéficier de ces traitements.
Les données précliniques, présentées lors du congrès annuel ASH 2025, ont démontré l’efficacité de VV169 dans des modèles murins humanisés, avec une élimination complète du myélome multiple, même à faibles doses. Le financement de 85 millions de dollars (environ 78 millions d’euros) permettra désormais à Vyriad de passer à la phase d’essais cliniques chez l’homme.
À lire aussi
